Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Helkropsbestråling efterfulgt af cyclosporin og mycophenolatmofetil til behandling af patienter med svær kombineret immundefekt, der gennemgår donorknoglemarvstransplantation

26. juli 2019 opdateret af: Fred Hutchinson Cancer Center

Induktion af blandet hæmatopoietisk kimærisme hos patienter med alvorlige kombinerede immundefekter, der bruger allogen knoglemarv og post-transplantation immunsuppression med cyclosporin og mycophenolatmofetil

Dette kliniske pilotforsøg undersøger bestråling af hele kroppen efterfulgt af cyclosporin og mycophenolatmofetil til behandling af patienter med svær kombineret immundefekt (SCID), der gennemgår donorknoglemarvstransplantation. At give total-body irradiation (TBI) før en donor knoglemarvstransplantation ved hjælp af stamceller, der matcher patientens stamceller, hjælper med at stoppe væksten af ​​unormale celler. Det kan også forhindre patientens immunsystem i at afstøde donorens stamceller. De donerede stamceller kan blandes med patientens immunceller og hjælpe med at ødelægge eventuelle resterende unormale celler. Nogle gange kan de transplanterede celler fra en donor også lave et immunrespons mod kroppens normale celler. Indgivelse af cyclosporin og mycophenolatmofetil efter transplantationen kan forhindre dette i at ske.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. Sikker etablering af partiel lymfoid kimærisme (1-95 % donorklynge af differentiering [CD]3+ celler) ved hjælp af et ikke-letalt konditioneringsregime hos patienter med alvorligt kombineret immundefektsyndrom.

II. At definere kinetikken af ​​immunrekonstitution efter et ikke-letalt konditioneringsregime hos patienter med immundefektsygdomme.

OMRIDS:

Patienter får cyclosporin oralt (PO) eller intravenøst ​​(IV) på dag -3 til 100 efterfulgt af en nedtrapning indtil dag 180 og mycophenolatmofetil PO eller IV på dag 0-40 med en nedtrapning indtil dag 96 i fravær af uacceptabel toksicitet. Ikke-beslægtede donormodtagere gennemgår også TBI på dag 0. Patienter gennemgår knoglemarvstransplantation på dag 0.

Efter afslutning af undersøgelsesbehandlingen følges patienterne op efter 6 måneder og derefter årligt i 5 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med alvorligt kombineret immundefektsyndrom:

    • SCID med tilstedeværelse af B-lymfocytter

      • X-bundet SCID (tilstedeværelse af B-lymfocytter)
      • Autosomal recessiv SCID

  • Patienter med alvorligt kombineret immundefektsyndrom:

    • SCID med fravær af T- og B-lymfocytter

  • Patienter med alvorligt kombineret immundefektsyndrom:

    • Purinmetabolitmangler, mangler af purinmetabolitterne

      • Adenosindeaminase (ADA) mangel
      • Purin nukleosid phosphorylase (PNP) mangel
  • DONOR: Beslægtet donor, som er humant leukocytantigen (HLA), som er genotypisk identisk med mindst én haplotype og kan være genotypisk eller fænotypisk identisk for serologisk typebestemmelse for HLA-A, B, C og på allelniveauet for DRB1 og DQB1; andre relaterede donorer end søskende skal matches ved HLA-A, B og C (ved højeste opløsning tilgængelig på tidspunktet for donorudvælgelse) og ved DRB1 og DQB1 ved deoxyribonukleinsyre (DNA)-typning; hvis mere end én HLA-identisk søskende er tilgængelig, vil den ældste normale donor blive prioriteret
  • DONOR: Ikke-beslægtede donorer, der prospektivt matches for HLA-A, B, C, DRB1 og DQB1 ved DNA-typning ved den højeste opløsning, der rutinemæssigt er tilgængelig på tidspunktet for donorudvælgelsen; kun en enkelt allel-forskel vil være tilladt for HLA-A, B eller C som defineret ved højopløsningstypning

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med viral associeret T-celle immundefekt lidelser, såsom human immundefekt virus (HIV)
  • Patienter med anden sygdom eller organdysfunktion, der ville begrænse overlevelsen til mindre end 30 dage
  • DONOR: Enægget tvilling
  • DONOR: Graviditet
  • DONOR: HIV seropositiv
  • DONOR: Et positivt anti-donor cytotoksisk krydsmatch er absolut donorudelukkelse
  • DONOR: Patient- og donorpar, der er homozygote ved en mismatchet allel i graftafstødningsvektoren betragtes som en to-HLA-allelmismatch, dvs. patienten er A*0201, og denne type mismatch er ikke tilladt
  • DONOR: < 6 måneder gammel, > 75 år gammel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Behandling (cyclosporin, mycophenolatmofetil, transplantation)
Patienter får cyclosporin PO eller IV på dag -3 til 100 efterfulgt af en nedtrapning indtil dag 180 og mycophenolatmofetil PO eller IV på dag 0-40 med en nedtrapning indtil dag 96 i fravær af uacceptabel toksicitet. Ikke-beslægtede donormodtagere gennemgår også TBI på dag 0. Patienter gennemgår knoglemarvstransplantation på dag 0.
Andet: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative undersøgelser
Stråling: Bestråling af hele kroppen
Gennemgå TBI
Andre navne:
  • Total kropsbestråling
  • Helkropsbestråling
Medicin: Mycophenolatmofetil
Givet PO eller IV
Andre navne:
  • Cellcept
  • MMF
Procedure: Allogen knoglemarvstransplantation
Gennemgå allogen knoglemarvstransplantation
Andre navne:
  • Allo BMT
  • Allogen BMT
Medicin: Cyclosporin
Givet PO eller IV
Andre navne:
  • 27-400
  • Sandimmun
  • Ciclosporin
  • CsA
  • Neoral
  • Gengraf
  • Cyclosporin
  • Cyclosporin A
  • OL 27-400
  • SangCya
Procedure: Ikke-myeloablativ allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Gennemgå ikke-myeloablativ allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Andre navne:
  • NST
  • Ikke-myeloablativ allogen transplantation
  • Ikke-myeloablativ stamcelletransplantation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blandet hæmatopoietisk kimærisme i en population af pædiatriske patienter med immundefektsygdomme
Tidsramme: Op til 5 år
Det vil blive fastslået, om et ikke-dødelig konditioneringsregime med succes kan inducere blandet hæmatopoietisk kimærisme i en population af pædiatriske patienter med immundefektsygdomme uden negative virkninger på dødeligheden.
Op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

11. august 1997

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

25. oktober 2011

Studieafslutning (FAKTISKE)

26. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. januar 2001

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. januar 2001

Først opslået (SKØN)

8. januar 2001

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

29. juli 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. juli 2019

Sidst verificeret

1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1227.00 (ANDET: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • P01HL036444 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • NCI-2010-02045 (REGISTRERING: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alvorlig kombineret immundefekt

Kliniske forsøg med Laboratoriebiomarkøranalyse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner