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Irradiação total do corpo seguida de ciclosporina e micofenolato de mofetil no tratamento de pacientes com imunodeficiência combinada grave submetidos a transplante de medula óssea de doador

26 de julho de 2019 atualizado por: Fred Hutchinson Cancer Center

Indução de quimerismo hematopoiético misto em pacientes com imunodeficiência combinada grave usando medula óssea alogênica e imunossupressão pós-transplante com ciclosporina e micofenolato de mofetil

Este ensaio clínico piloto estuda a irradiação corporal total seguida de ciclosporina e micofenolato de mofetil no tratamento de pacientes com imunodeficiência combinada grave (SCID) submetidos a transplante de medula óssea de doador. Dar irradiação de corpo inteiro (TBI) antes de um transplante de medula óssea de um doador usando células-tronco que se aproximam das células-tronco do paciente ajuda a interromper o crescimento de células anormais. Também pode impedir que o sistema imunológico do paciente rejeite as células-tronco do doador. As células-tronco doadas podem se misturar com as células imunológicas do paciente e ajudar a destruir quaisquer células anormais remanescentes. Às vezes, as células transplantadas de um doador também podem produzir uma resposta imune contra as células normais do corpo. Administrar ciclosporina e micofenolato de mofetil após o transplante pode impedir que isso aconteça.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

OBJETIVOS PRIMÁRIOS:

I. Para estabelecer com segurança o quimerismo linfóide parcial (1-95% de células doadoras de diferenciação [CD]3+) usando um regime de condicionamento não letal em pacientes com síndrome de imunodeficiência combinada grave.

II. Definir a cinética de reconstituição imune após um regime de condicionamento não letal em pacientes com doenças imunodeficientes.

CONTORNO:

Os pacientes recebem ciclosporina por via oral (PO) ou por via intravenosa (IV) nos dias -3 a 100, seguido de redução gradual até o dia 180 e micofenolato de mofetil PO ou IV nos dias 0-40 com redução gradual até o dia 96 na ausência de toxicidade inaceitável. Receptores de doadores não aparentados também são submetidos a TCE no dia 0. Os pacientes são submetidos a transplante de medula óssea no dia 0.

Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados por 6 meses e depois anualmente por 5 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • ADULTO
  • OLDER_ADULT
  • CRIANÇA

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com síndrome de imunodeficiência combinada grave:

    • SCID com presença de linfócitos B

      • SCID ligada ao X (presença de linfócitos B)
      • SCID autossômica recessiva

  • Pacientes com síndrome de imunodeficiência combinada grave:

    • SCID com ausência de linfócitos T e B

  • Pacientes com síndrome de imunodeficiência combinada grave:

    • Deficiências do metabólito da purina, deficiências dos metabólitos da purina

      • Deficiência de adenosina desaminase (ADA)
      • Deficiência de purina nucleosídeo fosforilase (PNP)
  • DOADOR: Doador aparentado que é antígeno leucocitário humano (HLA) genotipicamente idêntico em pelo menos um haplótipo e pode ser genotipicamente ou fenotipicamente idêntico para tipagem sorológica para HLA-A, B, C e no nível de alelo para DRB1 e DQB1; doadores relacionados que não sejam irmãos devem ser compatíveis em HLA-A, B e C (na resolução mais alta disponível no momento da seleção do doador) e em DRB1 e DQB1 por tipagem de ácido desoxirribonucleico (DNA); se mais de um irmão HLA idêntico estiver disponível, será dada prioridade ao doador normal mais velho
  • DOADOR: Doadores não aparentados que são prospectivamente pareados para HLA-A, B, C, DRB1 e DQB1 por tipagem de DNA na mais alta resolução rotineiramente disponível no momento da seleção do doador; apenas uma única disparidade de alelo será permitida para HLA-A, B ou C, conforme definido pela digitação de alta resolução

Critério de exclusão:

  • Pacientes com distúrbios de imunodeficiência de células T associados a vírus, como o vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  • Pacientes com outra doença ou disfunção orgânica que limitaria a sobrevida a menos de 30 dias
  • DOADOR: Gêmeo idêntico
  • DOADOR: Gravidez
  • DOADOR: HIV soropositivo
  • DOADOR: Uma prova cruzada citotóxica anti-doador positiva é a exclusão absoluta do doador
  • DOADOR: Paciente e pares de doadores homozigotos em um alelo incompatível no vetor de rejeição do enxerto são considerados incompatibilidade de dois alelos HLA, ou seja, o paciente é A*0201, e esse tipo de incompatibilidade não é permitido
  • DOADOR: < 6 meses, > 75 anos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Tratamento (ciclosporina, micofenolato de mofetil, transplante)
Os pacientes recebem ciclosporina PO ou IV nos dias -3 a 100, seguido de redução gradual até o dia 180 e micofenolato de mofetil PO ou IV nos dias 0-40 com redução gradual até o dia 96 na ausência de toxicidade inaceitável. Receptores de doadores não aparentados também são submetidos a TCE no dia 0. Os pacientes são submetidos a transplante de medula óssea no dia 0.
Outro: Análise laboratorial de biomarcadores
Estudos correlativos
Radiação: Irradiação Corporal Total
Sofrer TCE
Outros nomes:
  • Irradiação Corporal Total
  • Irradiação de corpo inteiro
Medicamento: Micofenolato de Mofetil
Dado PO ou IV
Outros nomes:
  • Cellcept
  • FMM
Procedimento: Transplante Alogênico de Medula Óssea
Submeta-se a transplante alogênico de medula óssea
Outros nomes:
  • Allo BMT
  • BMT alogênico
Medicamento: Ciclosporina
Dado PO ou IV
Outros nomes:
  • 27-400
  • Sandimune
  • Ciclosporina
  • CsA
  • Neoral
  • Gengraf
  • Sandimmun
  • Ciclosporina A
  • OL 27-400
  • SangCya
Procedimento: Transplante de células-tronco hematopoiéticas alogênicas não mieloablativas
Submeter-se a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas não mieloablativas
Outros nomes:
  • NST
  • Transplante alogênico não mieloablativo
  • Transplante de Células Tronco Não Mieloablativas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Quimerismo hematopoiético misto em uma população de pacientes pediátricos com doenças imunodeficientes
Prazo: Até 5 anos
Será estabelecido se um regime de condicionamento não letal pode induzir com sucesso o quimerismo hematopoiético misto em uma população de pacientes pediátricos com doenças imunodeficientes, sem efeitos adversos na mortalidade.
Até 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Fred Hutchinson Cancer Center

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

11 de agosto de 1997

Conclusão Primária (REAL)

25 de outubro de 2011

Conclusão do estudo (REAL)

26 de dezembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de janeiro de 2001

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de janeiro de 2001

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

8 de janeiro de 2001

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

29 de julho de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de julho de 2019

Última verificação

1 de julho de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 1227.00 (OUTRO: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • P01HL036444 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • NCI-2010-02045 (REGISTRO: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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