Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Koko kehon säteilytys, jota seuraavat syklosporiini ja mykofenolaattimofetiili hoidettaessa potilaita, joilla on vaikea yhdistelmä-immuunipuutos ja joille tehdään luovuttajan luuydinsiirto

perjantai 26. heinäkuuta 2019 päivittänyt: Fred Hutchinson Cancer Center

Hematopoieettisen sekakimerismin induktio potilailla, joilla on vakavia yhdistettyjä immuunikatohäiriöitä käyttämällä allogeenistä luuydintä ja siirron jälkeistä immunosuppressiota syklosporiinilla ja mykofenolaattimofetiililla

Tämä kliininen pilottitutkimus tutkii koko kehon säteilytystä, jota seuraa syklosporiini ja mykofenolaattimofetiili potilaiden hoidossa, joilla on vaikea yhdistetty immuunikato (SCID) ja joille tehdään luovuttajan luuytimensiirto. Koko kehon säteilytys (TBI) ennen luovuttajan luuytimensiirtoa käyttämällä kantasoluja, jotka vastaavat läheisesti potilaan kantasoluja, auttaa pysäyttämään epänormaalien solujen kasvun. Se voi myös estää potilaan immuunijärjestelmää hylkäämästä luovuttajan kantasoluja. Lahjoitetut kantasolut voivat sekoittua potilaan immuunisolujen kanssa ja auttaa tuhoamaan jäljellä olevat epänormaalit solut. Joskus luovuttajan siirretyt solut voivat myös aiheuttaa immuunivasteen elimistön normaaleja soluja vastaan. Siklosporiinin ja mykofenolaattimofetiilin antaminen elinsiirron jälkeen voi estää tämän tapahtuman.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAISET TAVOITTEET:

I. Osittaisen lymfaattisen kimerismin (1-95 %:n erilaistumisen [CD]3+-solujen luovuttajaklusteri) toteaminen turvallisesti käyttämällä ei-tappavaa hoito-ohjelmaa potilailla, joilla on vaikea yhdistetty immuunikato-oireyhtymä.

II. Määrittää immuunikatosairauksista kärsivien potilaiden immuunijärjestelmän palautumisen kinetiikka ei-tappavan hoito-ohjelman jälkeen.

YHTEENVETO:

Potilaat saavat syklosporiinia suun kautta (PO) tai suonensisäisesti (IV) päivinä -3 - 100, jota seuraa kapeneminen päivään 180 ja mykofenolaattimofetiilia PO tai IV päivinä 0 - 40 kapentamalla päivään 96, jos ei ole hyväksyttävää toksisuutta. Muiden luovuttajien vastaanottajille tehdään myös TBI päivänä 0. Potilaille tehdään luuytimensiirto päivänä 0.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan kuuden kuukauden kuluttua ja sen jälkeen vuosittain 5 vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • AIKUINEN
  • OLDER_ADULT
  • LAPSI

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on vaikea yhdistetty immuunikato-oireyhtymä:

    • SCID, jossa on B-lymfosyyttejä

      • X-kytketty SCID (B-lymfosyyttien läsnäolo)
      • Autosomaalinen resessiivinen SCID

  • Potilaat, joilla on vaikea yhdistetty immuunikato-oireyhtymä:

    • SCID ilman T- ja B-lymfosyyttejä

  • Potilaat, joilla on vaikea yhdistetty immuunikato-oireyhtymä:

    • Puriinimetaboliitin puutteet, puriinin metaboliittien puutteet

      • Adenosiinideaminaasin (ADA) puutos
      • Puriininukleosidifosforylaasin (PNP) puutos
  • LUOVUTTAJA: Sukulainen luovuttaja, joka on ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) genotyypillisesti identtinen ainakin yhdessä haplotyypissä ja voi olla genotyyppisesti tai fenotyyppisesti identtinen serologisen tyypityksen suhteen HLA-A:lle, B:lle, C:lle ja alleelitasolle DRB1:lle ja DQB1:lle; muut sukulaiset luovuttajat kuin sisarukset on yhdistettävä HLA-A:ssa, B:ssä ja C:ssä (korkeimmalla resoluutiolla, joka on saatavilla luovuttajan valintahetkellä) ja DRB1:ssä ja DQB1:ssä deoksiribonukleiinihapon (DNA) tyypityksen avulla; jos saatavilla on useampi kuin yksi HLA-identtinen sisarus, etusija annetaan vanhimmalle normaalille luovuttajalle
  • LUOVUTTAJA: Etuyhteydettömät luovuttajat, jotka on mahdollisesti sovitettu HLA-A:n, B:n, C:n, DRB1:n ja DQB1:n suhteen DNA-tyypityksen perusteella korkeimmalla rutiininomaisesti saatavilla olevalla resoluutiolla luovuttajan valintahetkellä; vain yksi alleeliero sallitaan HLA-A:lle, B:lle tai C:lle korkean resoluution tyypityksen mukaan

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on virukseen liittyviä T-solujen immuunikatohäiriöitä, kuten ihmisen immuunikatovirus (HIV)
  • Potilaat, joilla on jokin muu sairaus tai elimen toimintahäiriö, joka rajoittaisi eloonjäämisen alle 30 päivään
  • LUOVUTTAJA: Identtinen kaksos
  • LUOVUTTAJA: Raskaus
  • LUOVUTTAJA: HIV seropositiivinen
  • LUOVUTTAJA: Positiivinen anti-luovuttaja sytotoksinen ristisovitus on ehdoton luovuttajan poissulkeminen
  • LUOVUTTAJA: Potilas- ja luovuttajapareja, jotka ovat homotsygoottisia siirteen hyljintävektorin yhteensopimattomalla alleelilla, katsotaan kahden HLA-alleelin yhteensopimattomuus, eli potilas on A*0201, eikä tämän tyyppinen yhteensopivuus ole sallittu.
  • LUOVUTTAJA: < 6 kuukautta vanha, > 75 vuotta vanha

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Hoito (siklosporiini, mykofenolaattimofetiili, elinsiirto)
Potilaat saavat syklosporiinia PO tai IV päivinä -3 - 100, jota seuraa kapeneminen päivään 180 ja mykofenolaattimofetiilia PO tai IV päivinä 0 - 40 kapentamalla päivään 96, ilman hyväksyttävää toksisuutta. Muiden luovuttajien vastaanottajille tehdään myös TBI päivänä 0. Potilaille tehdään luuytimensiirto päivänä 0.
Muut: Laboratoriobiomarkkerianalyysi
Korrelatiiviset tutkimukset
Säteily: Koko kehon säteilytys
Käy läpi TBI
Muut nimet:
  • Koko kehon säteilytys
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
Annettu PO tai IV
Muut nimet:
  • Cellcept
  • Rahamarkkinarahasto
Menettely: Allogeeninen luuydinsiirto
Tee allogeeninen luuytimensiirto
Muut nimet:
  • Allo BMT
  • Allogeeninen BMT
Lääke: Syklosporiini
Annettu PO tai IV
Muut nimet:
  • 27-400
  • Sandimmuuni
  • Siklosporiini
  • CsA
  • Neoral
  • Gengraf
  • Sandimmun
  • Syklosporiini
  • Syklosporiini A
  • OL 27-400
  • SangCya
Menettely: Ei-myeloablatiivinen allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto
Tee ei-myeloablatiivinen allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto
Muut nimet:
  • NST
  • Ei-myeloablatiivinen allogeeninen siirto
  • Ei-myeloablatiivinen kantasolusiirto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sekoitettu hematopoieettinen kimerismi immuunikatosairauksista kärsivien lapsipotilaiden populaatiossa
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Selvitetään, voiko ei-tappava hoito-ohjelma onnistuneesti indusoida sekahematopoieettista kimerismia lapsipotilaiden populaatiossa, joilla on immuunikatosairauksia, ilman haitallisia vaikutuksia kuolleisuuteen.
Jopa 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fred Hutchinson Cancer Center

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 11. elokuuta 1997

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 25. lokakuuta 2011

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 26. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 6. tammikuuta 2001

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. tammikuuta 2001

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 8. tammikuuta 2001

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 29. heinäkuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. heinäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1227.00 (MUUTA: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • P01HL036444 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • NCI-2010-02045 (REKISTERÖINTI: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa