Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Облучение всего тела с последующим циклоспорином и микофенолата мофетилом в лечении пациентов с тяжелым комбинированным иммунодефицитом, перенесших донорскую трансплантацию костного мозга

26 июля 2019 г. обновлено: Fred Hutchinson Cancer Center

Индукция смешанного гемопоэтического химеризма у пациентов с тяжелыми комбинированными иммунодефицитами с использованием аллогенного костного мозга и посттрансплантационной иммуносупрессии циклоспорином и микофенолата мофетилом

В этом пилотном клиническом испытании изучается облучение всего тела с последующим назначением циклоспорина и микофенолата мофетила при лечении пациентов с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (ТКИН), перенесших трансплантацию донорского костного мозга. Облучение всего тела (ЧМТ) перед трансплантацией донорского костного мозга с использованием стволовых клеток, которые точно соответствуют стволовым клеткам пациента, помогает остановить рост аномальных клеток. Это также может помешать иммунной системе пациента отторгнуть стволовые клетки донора. Пожертвованные стволовые клетки могут смешаться с иммунными клетками пациента и помочь уничтожить любые оставшиеся аномальные клетки. Иногда трансплантированные клетки от донора также могут вызывать иммунный ответ против нормальных клеток организма. Назначение циклоспорина и микофенолата мофетила после трансплантации может предотвратить это.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ОСНОВНЫЕ ЦЕЛИ:

I. Безопасно установить частичный лимфоидный химеризм (1-95% донорского кластера дифференцировки [CD]3+ клеток) с помощью режима нелетального кондиционирования у пациентов с тяжелым комбинированным синдромом иммунодефицита.

II. Определить кинетику восстановления иммунитета после нелетального режима кондиционирования у больных с иммунодефицитными заболеваниями.

КОНТУР:

Пациенты получают циклоспорин перорально (п/о) или внутривенно (в/в) с 3-го по 100-й дни с последующим снижением дозы до 180-го дня и микофенолата мофетил перорально или внутривенно с 0 по 40-й день с постепенным снижением дозы до 96-го дня при отсутствии неприемлемой токсичности. Неродственные доноры-реципиенты также подвергаются ЧМТ в 0-й день. Пациентам проводится трансплантация костного мозга в 0-й день.

После завершения исследуемого лечения пациенты наблюдались через 6 месяцев, а затем ежегодно в течение 5 лет.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • ВЗРОСЛЫЙ
  • OLDER_ADULT
  • РЕБЕНОК

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с тяжелым комбинированным синдромом иммунодефицита:

    • SCID с присутствием B-лимфоцитов

      • Х-сцепленный ТКИН (наличие В-лимфоцитов)
      • Аутосомно-рецессивный ТКИН

  • Пациенты с тяжелым комбинированным синдромом иммунодефицита:

    • SCID с отсутствием Т- и В-лимфоцитов

  • Пациенты с тяжелым комбинированным синдромом иммунодефицита:

    • Дефицит пуриновых метаболитов, дефицит пуриновых метаболитов

      • Дефицит аденозиндезаминазы (АДА)
      • Дефицит пуриннуклеозидфосфорилазы (PNP)
  • ДОНОР: Родственный донор, представляющий собой человеческий лейкоцитарный антиген (HLA), генотипически идентичный по крайней мере по одному гаплотипу и может быть генотипически или фенотипически идентичен при серологическом типировании по HLA-A, B, C и на уровне аллелей по DRB1 и DQB1; родственные доноры, кроме братьев и сестер, должны быть сопоставлены по HLA-A, B и C (при максимальном разрешении, доступном на момент выбора донора) и по DRB1 и DQB1 путем типирования дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК); если доступно более одного HLA-идентичного брата и сестры, приоритет будет отдан самому старому нормальному донору.
  • ДОНОР: неродственные доноры, проспективно совместимые по HLA-A, B, C, DRB1 и DQB1 путем типирования ДНК с самым высоким разрешением, обычно доступным на момент выбора донора; допускается только одно аллельное несоответствие для HLA-A, B или C, как определено типированием с высоким разрешением

Критерий исключения:

  • Пациенты с вирусно-ассоциированными нарушениями иммунодефицита Т-клеток, такими как вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)
  • Пациенты с другими заболеваниями или дисфункцией органов, которые ограничивают выживаемость менее 30 дней.
  • ДОНОР: идентичный близнец
  • ДОНОР: Беременность
  • ДОНОР: ВИЧ-серопозитивный
  • ДОНОР: положительная перекрестная совместимость с антидонорскими цитотоксическими препаратами означает полное исключение донора.
  • ДОНОР: Пары пациента и донора, гомозиготные по несовпадающему аллелю в векторе отторжения трансплантата, считаются несовпадением двух аллелей HLA, т. е. пациент A*0201, и этот тип несовпадения не допускается.
  • ДОНОР: < 6 месяцев, > 75 лет

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Лечение (циклоспорин, микофенолата мофетил, трансплантация)
Пациенты получают циклоспорин перорально или в/в в дни от -3 до 100 с последующим снижением дозы до 180-го дня и микофенолят мофетил перорально или в/в в дни 0-40 с уменьшением дозы до 96-го дня при отсутствии неприемлемой токсичности. Неродственные доноры-реципиенты также подвергаются ЧМТ в 0-й день. Пациентам проводится трансплантация костного мозга в 0-й день.
Другой: Лабораторный анализ биомаркеров
Коррелятивные исследования
Радиация: Общее облучение тела
Пройти ЧМТ
Другие имена:
  • Общее облучение тела
  • Облучение всего тела
Лекарство: Микофенолят мофетил
Учитывая PO или IV
Другие имена:
  • Селлсепт
  • ММЖ
Процедура: Аллогенная трансплантация костного мозга
Пройти аллогенную трансплантацию костного мозга
Другие имена:
  • Алло ТКМ
  • Аллогенная ТКМ
Лекарство: Циклоспорин
Учитывая PO или IV
Другие имена:
  • 27-400
  • Песчаный иммунитет
  • Циклоспорин
  • CSA
  • Неорал
  • Генграф
  • Сандиммун
  • Циклоспорин А
  • ОЛ 27-400
  • СангЧиа
Процедура: Немиелоаблативная аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
Пройти немиелоаблативную аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток
Другие имена:
  • НСТ
  • Немиелоаблативная аллогенная трансплантация
  • Немиелоабляционная трансплантация стволовых клеток

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Смешанный гемопоэтический химеризм в популяции детей с иммунодефицитными заболеваниями
Временное ограничение: До 5 лет
Будет установлено, может ли нелетальный режим кондиционирования успешно индуцировать смешанный гемопоэтический химеризм в популяции детей с иммунодефицитными заболеваниями без неблагоприятного воздействия на смертность.
До 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Fred Hutchinson Cancer Center

Соавторы

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

11 августа 1997 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

25 октября 2011 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

26 декабря 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 января 2001 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 января 2001 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

8 января 2001 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

29 июля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 июля 2019 г.

Последняя проверка

1 июля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 1227.00 (ДРУГОЙ: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (Грант/контракт NIH США)
  • P01HL036444 (Грант/контракт NIH США)
  • NCI-2010-02045 (РЕГИСТРАЦИЯ: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Лабораторный анализ биомаркеров

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться