Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Celkové ozařování následované cyklosporinem a mykofenolátmofetilem při léčbě pacientů s těžkou kombinovanou imunodeficiencí podstupujících transplantaci dárcovské kostní dřeně

26. července 2019 aktualizováno: Fred Hutchinson Cancer Center

Indukce smíšeného hematopoetického chimérismu u pacientů se závažnými kombinovanými poruchami imunitního systému pomocí alogenní kostní dřeně a potransplantační imunosuprese s cyklosporinem a mykofenolát mofetilem

Tato pilotní klinická studie studuje celotělové ozáření následované cyklosporinem a mykofenolát mofetilem při léčbě pacientů s těžkou kombinovanou imunodeficiencí (SCID) podstupujících transplantaci kostní dřeně dárce. Celotělové ozáření (TBI) před transplantací kostní dřeně dárce pomocí kmenových buněk, které se těsně shodují s kmenovými buňkami pacienta, pomáhá zastavit růst abnormálních buněk. Může také zabránit pacientovu imunitnímu systému odmítnout kmenové buňky dárce. Darované kmenové buňky se mohou smíchat s imunitními buňkami pacienta a pomoci zničit všechny zbývající abnormální buňky. Někdy mohou transplantované buňky od dárce také vyvolat imunitní odpověď proti normálním buňkám těla. Podávání cyklosporinu a mykofenolát mofetilu po transplantaci může tomu zabránit.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRIMÁRNÍ CÍLE:

I. Bezpečně stanovit parciální lymfoidní chimérismus (1-95% dárcovský shluk diferenciace [CD]3+ buněk) s použitím neletálního přípravného režimu u pacientů s těžkým kombinovaným syndromem imunodeficience.

II. Definovat kinetiku imunitní rekonstituce po neletálním přípravném režimu u pacientů s onemocněním imunodeficience.

OBRYS:

Pacienti dostávají cyklosporin perorálně (PO) nebo intravenózně (IV) ve dnech -3 až 100 s následným snižováním dávky do 180. dne a mykofenolát mofetil PO nebo IV ve dnech 0-40 s postupným snižováním do dne 96 v nepřítomnosti nepřijatelné toxicity. Nepříbuzní příjemci dárců také podstoupí TBI v den 0. Pacienti podstoupí transplantaci kostní dřeně v den 0.

Po ukončení studijní léčby jsou pacienti sledováni po 6 měsících a poté každoročně po dobu 5 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s těžkým kombinovaným syndromem imunodeficience:

    • SCID s přítomností B lymfocytů

      • X-vázaný SCID (přítomnost B lymfocytů)
      • Autozomálně recesivní SCID

  • Pacienti s těžkým kombinovaným syndromem imunodeficience:

    • SCID s absencí T a B lymfocytů

  • Pacienti s těžkým kombinovaným syndromem imunodeficience:

    • Nedostatky purinových metabolitů, deficity purinových metabolitů

      • Nedostatek adenosindeaminázy (ADA).
      • Deficit purin nukleosid fosforylázy (PNP).
  • DÁRCE: Příbuzný dárce, který je lidský leukocytární antigen (HLA) genotypově identický alespoň v jednom haplotypu a může být genotypově nebo fenotypově identický pro sérologickou typizaci pro HLA-A, B, C a na úrovni alel pro DRB1 a DQB1; příbuzní dárci jiní než sourozenci musí být spárováni v HLA-A, B a C (v nejvyšším rozlišení dostupném v době výběru dárce) a v DRB1 a DQB1 typizací deoxyribonukleové kyseliny (DNA); pokud je k dispozici více než jeden HLA-identický sourozenec, přednost bude dána nejstaršímu normálnímu dárci
  • DÁRCE: Nepříbuzní dárci, kteří se prospektivně shodují na HLA-A, B, C, DRB1 a DQB1 typizací DNA v nejvyšším rozlišení běžně dostupném v době výběru dárce; pro HLA-A, B nebo C bude povolena pouze jediná alelová disparita, jak je definováno typizací s vysokým rozlišením

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s virovou imunodeficiencí T buněk, jako je virus lidské imunodeficience (HIV)
  • Pacienti s jiným onemocněním nebo orgánovou dysfunkcí, která by omezila přežití na méně než 30 dní
  • DÁRCE: Identické dvojče
  • DÁRCE: Těhotenství
  • DÁRCE: HIV séropozitivní
  • DÁRCE: Pozitivní zkřížená cytotoxická shoda proti dárci je absolutní vyloučení dárce
  • DÁRCE: Páry pacienta a dárce homozygotní na neshodné alele ve vektoru pro odmítnutí štěpu jsou považovány za nesoulad dvou alel HLA, tj. pacient je A*0201 a tento typ neshody není povolen
  • DÁRCE: < 6 měsíců, > 75 let

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Léčba (cyklosporin, mykofenolát mofetil, transplantace)
Pacienti dostávají cyklosporin PO nebo IV ve dnech -3 až 100 s následným snižováním do dne 180 a mykofenolát mofetil PO nebo IV ve dnech 0 až 40 s postupným snižováním do dne 96 v nepřítomnosti nepřijatelné toxicity. Nepříbuzní příjemci dárců také podstoupí TBI v den 0. Pacienti podstoupí transplantaci kostní dřeně v den 0.
Jiný: Laboratorní analýza biomarkerů
Korelační studie
Záření: Celkové ozáření těla
Podstoupit TBI
Ostatní jména:
  • Celkové ozáření těla
  • Ozáření celého těla
Lék: Mykofenolát mofetil
Daný PO nebo IV
Ostatní jména:
  • Cellcept
  • MMF
Postup: Alogenní transplantace kostní dřeně
Podstoupit alogenní transplantaci kostní dřeně
Ostatní jména:
  • Allo BMT
  • Alogenní BMT
Lék: Cyklosporin
Daný PO nebo IV
Ostatní jména:
  • 27-400
  • Sandimmune
  • Cyklosporin
  • ČsA
  • Neoral
  • Gengraf
  • Sandimmun
  • Cyklosporin A
  • OL 27-400
  • SangCya
Postup: Nemyeloablativní alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk
Podstoupit nemyeloablativní alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk
Ostatní jména:
  • NST
  • Nemyeloablativní alogenní transplantace
  • Nemyeloablativní transplantace kmenových buněk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Smíšený hematopoetický chimérismus v populaci dětských pacientů s onemocněním imunodeficience
Časové okno: Až 5 let
Bude stanoveno, zda neletální přípravný režim může úspěšně navodit smíšený hematopoetický chimérismus v populaci dětských pacientů s imunodeficitními onemocněními bez nepříznivých účinků na mortalitu.
Až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fred Hutchinson Cancer Center

Spolupracovníci

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

11. srpna 1997

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

25. října 2011

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

26. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. ledna 2001

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. ledna 2001

První zveřejněno (ODHAD)

8. ledna 2001

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

29. července 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. července 2019

Naposledy ověřeno

1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1227.00 (JINÝ: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (Grant/smlouva NIH USA)
  • P01HL036444 (Grant/smlouva NIH USA)
  • NCI-2010-02045 (REGISTR: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Laboratorní analýza biomarkerů

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Panama

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit