神経線維腫症および進行性網状神経線維腫の患者の治療における併用化学療法

包含基準:

1. -進行性、衰弱性、重度の外観障害、または生命を脅かす叢状神経線維腫（PN）で、外科的に切除できず、他に標準的な医学的管理がないもの。 腫瘍の組織学的確認は、一貫した臨床所見および X 線所見が存在する場合には必要ありません。 ただし、臨床観察またはスキャンで悪性化の可能性が示唆される場合は、治療前に腫瘍を生検する必要があります。 PNに加えて、すべての研究対象者は、以下にリストされている神経線維腫症1型（NF1）の少なくとも1つの他の診断基準を持っている必要があります。

   • 思春期前の被験者では0.5cm以上、思春期後の被験者では1.5cm以上の6つ以上のカフェオレスポット
   • 腋窩または鼠径部のそばかす
   • 視神経膠腫
   • 2つ以上の舌状結節
   • 特徴的な骨病変（蝶形骨の異形成または異形成または長骨皮質の菲薄化）
   • NF1との一親等の近親者

2. 十分な骨髄、腎、肝機能：

   • -治療開始前の絶対好中球数（ANC）> 1000および血小板数> 100,000
   • 正常な腎機能が必要です: 血中尿素窒素 (BUN)/クレアチニン < 年齢の通常の 1.5 倍)、アルカリホスファターゼ (ALP)、アルブミン、総タンパク質、およびビリルビン
   • 正常な肝機能を持っている必要があります: ビリルビン、アラニントランスアミナーゼ (ALT)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) < 年齢の通常の 1.5 倍
3. 患者は、直接身体検査（腫瘍の臨床測定および連続写真撮影によって記録される）または画像検査によって、測定可能な PN を持っている必要があります。 ほとんどの患者は、磁気共鳴画像法 (MRI) で測定できる腫瘍を持っていますが、一部の患者は美容的に外観を損なう PN を持っている可能性があります。 測定可能な病変とは、少なくとも 2 次元でサイズを定量化できる病変です。 サイズの増加または MRI での新しい病変の存在によって記録されるように、疾患の再発または進行の証拠がなければなりません。 進行は、新しい腫瘍の出現、またはこの研究の評価前の 12 か月未満の期間にわたる指標病変の 2 つの最長の垂直直径の積の合計の測定可能な増加として定義されます。 この研究の目的のために、インデックス PN 病変は、最も生命を脅かし、衰弱させ、美容的に外観を損なう、および/または最も簡単に測定されると評価された PN になります。
4. 以前の治療：NF1の患者は、手術不能なPNの再発または進行時に適格です。 腫瘍切除が実行可能な選択肢であるかどうかを評価するために、研究に登録する前に外科的相談を受ける必要があります。 患者は、腫瘍の完全切除が不可能な場合、または外科手術の選択肢がある患者が手術を拒否した場合にのみ適格となります。 NF1 および進行性 PN の患者には標準的な効果的な化学療法がないため、患者は以前に治療を受けていなくてもこの試験で治療を受けることができます。 患者は、この研究に参加する前に、以前のすべての治療の毒性効果から回復している必要があります。 癌治療評価プログラム共通毒性基準 (CTC) バージョン 2.0 が毒性評価に使用されます。 包含および除外基準で特に指定されていない限り、回復は毒性グレード < 2 として定義されます。 患者は、研究登録の少なくとも6週間前に放射線療法の最終投与を受け、研究登録の少なくとも4週間前に化学療法の最終投与を受けていなければなりません。 化学療法の前のサイクルの後に顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）を投与された患者は、この研究に参加する前に少なくとも1週間G-CSFを中止する必要があります。
5. パフォーマンスステータス：患者の平均余命は少なくとも12か月で、ランスキーまたはカルノフスキーのパフォーマンススコアが60を超えている必要があります。 麻痺のために車いすに縛られている患者は、実際に歩行可能というよりも、車椅子で動き、活動している場合、「歩行可能」と見なされるべきです。
6. 妊娠可能年齢の女性の場合、妊娠検査は陰性でなければなりません。
7. インフォームド コンセント: すべての患者またはその法定後見人 (患者が 18 歳未満の場合) は、治療を開始する前に、研究の性質とこの研究のリスクを理解していることを示すインフォームド コンセントの承認済み文書に署名する必要があります。 適切な場合、口頭での同意を得るために、すべての議論に小児患者が含まれます。

除外基準:

1. 妊娠中の女性は除外
2. -患者は過去30日以内に治験薬による治療を受けました。
3. 進行中の放射線療法、化学療法、腫瘍に対するホルモン療法、または免疫療法。
4. フォローアップの訪問に戻ることができない、または毒性と治療への反応を評価するために必要なフォローアップ研究を取得できない。