신경섬유종증 및 진행성 플렉시형 신경섬유종 환자 치료에서의 병용 화학요법

포함 기준:

1. 수술로 절제할 수 없고 다른 표준 의학적 관리가 없는 진행성, 쇠약성, 중증 변형 또는 생명을 위협하는 총상 신경섬유종(PN). 일관된 임상 및 방사선 소견이 있는 경우 종양의 조직학적 확인은 필요하지 않습니다. 그러나 임상 관찰이나 스캔에서 악성 변형 가능성이 있는 경우 치료 전에 종양을 생검해야 합니다. PN 외에도 모든 연구 피험자는 아래 나열된 신경섬유종증 1형(NF1)에 대한 다른 진단 기준을 하나 이상 가지고 있어야 합니다.

   • 6개 이상의 카페오레 점(사춘기 전 피험자에서 > 0.5 cm 또는 사춘기 후 피험자에서 > 1.5 cm)
   • 겨드랑이나 사타구니의 주근깨
   • 시신경교종
   • 2개 이상의 Lisch 결절
   • 독특한 뼈 병변(접형골의 이형성증 또는 장골 피질의 이형성증 또는 가늘어짐)
   • NF1과 1촌

2. 적절한 골수, 신장, 간 기능:

   • 치료 시작 전 절대호중구수(ANC)>1000 및 혈소판수>100,000
   • 신장 기능이 정상이어야 함: 혈중 요소질소(BUN)/크레아티닌 <연령에 대해 정상의 1.5배 미만), 알칼리 포스파타제(ALP), 알부민, 총 단백질 및 빌리루빈
   • 정상적인 간 기능을 가져야 함: 빌리루빈, 알라닌 트랜스아미나제(ALT), 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) < 연령에 대해 정상의 1.5배
3. 환자는 직접 신체 검사(종양의 임상 측정 및 일련의 사진으로 문서화됨) 또는 영상 연구로 측정 가능한 PN을 가져야 합니다. 대부분의 환자는 자기 공명 영상(MRI)으로 측정할 수 있는 종양을 가지지만 일부 환자는 임상적으로 가장 잘 측정되고 치료 및 후속 조치를 통해 일련의 사진으로 측정되는 미용적으로 변형된 PN을 가질 수 있습니다. 측정 가능한 병변은 크기를 2차원 이상으로 정량화할 수 있는 병변입니다. 크기 증가 또는 MRI에서 새로운 병변의 존재로 기록된 재발성 또는 진행성 질병의 증거가 있어야 합니다. 진행은 본 연구를 위한 평가 전 12개월 미만의 기간 동안 새로운 종양의 출현 또는 지표 병변(들)의 가장 긴 수직 직경 2개의 곱의 합에서 측정 가능한 증가로 정의됩니다. 이 연구의 목적을 위해, 지표 PN 병변은 가장 생명을 위협하고, 쇠약하게 하고, 미용적으로 손상되고/하거나 가장 쉽게 측정되는 것으로 평가되는 PN이 될 것입니다.
4. 이전 요법: NF1 환자는 수술 불가능한 PN의 재발 또는 진행 시점에 적격입니다. 종양 절제가 실행 가능한 옵션인지 평가하기 위해 연구에 등록하기 전에 외과 상담을 받아야 합니다. 환자는 완전한 종양 절제가 가능하지 않거나 수술 옵션이 있는 환자가 수술을 거부하는 경우에만 자격이 있습니다. NF1 및 진행성 PN 환자에 대한 효과적인 표준 화학요법이 없기 때문에 환자는 사전 치료를 받지 않고도 이 시험에서 치료를 받을 수 있습니다. 환자는 본 연구에 참여하기 전에 모든 이전 요법의 독성 효과에서 회복되어야 합니다. 암 치료 평가 프로그램 CTC(Common Toxicity Criteria) 버전 2.0이 독성 평가에 사용됩니다. 회수는 포함 및 제외 기준에 달리 명시되지 않는 한 독성 등급 < 2로 정의됩니다. 환자는 연구 시작 최소 6주 전에 마지막 방사선 요법을 받아야 하고 연구 시작 최소 4주 전에 마지막 화학 요법을 받아야 합니다. 화학 요법의 이전 주기 후에 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF)를 받은 환자는 이 연구에 참여하기 전 최소 1주 동안 G-CSF를 중단해야 합니다.
5. 수행 상태: 환자는 기대 수명이 최소 12개월이고 Lansky 또는 Karnofsky 수행 점수 > 60이어야 합니다. 마비로 인해 휠체어에 묶인 환자는 실제로 걸을 수 있는 것이 아니라 휠체어에서 움직이고 활동적일 때 "보행"하는 것으로 간주해야 합니다.
6. 임신 테스트는 가임기 여성의 경우 음성이어야 합니다.
7. 정보에 입각한 동의: 모든 환자 또는 법적 보호자(환자가 18세 미만인 경우)는 치료를 시작하기 전에 연구의 성격과 위험에 대한 이해를 나타내는 승인된 동의 문서에 서명해야 합니다. 구두 동의를 얻기 위해 적절한 소아과 환자가 모든 논의에 포함될 때.

제외 기준:

1. 임산부는 제외
2. 환자는 지난 30일 이내에 연구용 에이전트로 치료를 받았습니다.
3. 진행중인 방사선 요법, 화학 요법, 종양에 대한 호르몬 요법 또는 면역 요법.
4. 후속 방문을 위해 돌아올 수 없거나 독성 및 치료에 대한 반응을 평가하는 데 필요한 후속 연구를 얻을 수 없음.