高リスクヘモグロビン症患者に対する毒性の少ないコンディショニングを使用したドナーからの骨髄移植
2020年1月15日 更新者：Robert Krance、Baylor College of Medicine
高リスクヘモグロビン症患者に対する骨髄破壊的条件付けを使用した、HLA ハプロ同一関連ドナーからの同種 SCT：ヘモ SS、ヘモ SC、ヘモ SB0/+ サラセミア、ホモ接合性 B0/+ サラセミア、または重度 B0/+ サラセミア変異体
この研究の主な目的は、重症鎌状赤血球症 (SCD) または鎌状ヘモグロビン変異体 (ヘモグロビン SC またはヘモグロビン SB0/+) の患者における幹細胞移植と、毒性の少ない新しい前処置化学療法治療を組み合わせた場合のリスクと利点を判断することです。 ）、またはホモ接合性 b0/+ サラセミアまたは重度の B0/+ サラセミア変異体。
このプロジェクトへの参加期間は 1 年間で、その後は 10 年間または参加者が 18 歳になるまで 6 か月ごとに追跡評価が行われます。
調査の概要
詳細な説明
幹細胞移植を行うには、まず鎌状ヘモグロビンを作る骨髄内の細胞のほとんど、または重度のベータサラセミアの異常な血液細胞を死滅させる必要があります。 これを行うには、1 回の身体照射と、フルダラビンとカンパス IH と呼ばれる 2 つの薬剤を使用します。
治療スケジュールは以下の通りです。
6日目: 全身照射 5日目: フルダラビンおよびカンパス1H 4日目: フルダラビンおよびカンパス1H 3日目: フルダラビンおよびカンパス1H 3日目-2: フルダラビンおよびカンパス1H 1日目-1: 休息 0日目: 幹細胞移植(点滴)
薬物治療後、参加者には、HLA（免疫）型と部分的に一致する血縁ドナー（おそらく親または兄弟）からの健康な幹細胞が投与されます。 これは幹細胞移植として知られています。
健康な幹細胞は輸血と同じ方法で血管に注入されます。 その後、細胞は体内の適切な場所に移動し、そこで成長して鎌状にならない新しい血球を作ります。
研究の種類
介入
入学
15
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- The Methodist Hospital
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1日～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
含まれるもの:
ハプロ同一性関連のHLAドナーおよびヘモグロビンSS、ヘモグロビンSC、またはヘモグロビンSb0/+サラセミアを有し、以下の症状の少なくとも1つを有する患者：
- 過去の中枢神経系血管閉塞エピソード（残存神経学的所見の有無にかかわらず）。
- 痛みを伴う血管閉塞症状が頻繁に発生し、通常の生活活動が著しく妨げられ、慢性的な輸血療法が必要となる。
- 慢性的な輸血療法を必要とする再発性 SCD 胸部症候群。
- 重度の貧血は、許容できる生活の質を妨げ、慢性的な輸血療法を必要とします。
- ハプロ同一関連のHLAドナーおよびホモ接合型b0/+サラセミアまたはb0/+サラセミアの重篤な変異を有し、慢性輸血療法を必要とする患者。
- 妊娠の可能性のある女性は、妊娠検査結果が陰性でなければなりません。
- 誕生年齢から65歳までの方。
除外：
- HLA同一または5/6HLA一致の兄弟ドナー
- 生検により慢性活動性肝炎または門脈線維症が証明された。
- SCD 慢性肺疾患 > ステージ 3 クレアチニンクリアランス <40 ml/分/1.73 として定義される重度の腎機能障害 M2。
- 重度の心機能不全は短縮率<25%として定義されます。
- HIV感染症。
- 幹細胞移植に対する患者の耐容能力に悪影響を与えるほど深刻な、不特定の慢性毒性。
- 患者または保護者が幹細胞移植プロセスに固有の性質とリスクを理解できない。
- 妊娠中または授乳中の女性、および許容される避妊法を使用したくない女性。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Malcolm K. Brenner, MD, FRCP、Baylor College of Medicine
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2000年8月1日
一次修了 (実際)
2003年11月21日
研究の完了 (実際)
2003年11月21日
試験登録日
最初に提出
2002年6月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2002年6月26日
最初の投稿 (見積もり)
2002年6月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年1月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年1月15日
最終確認日
2020年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。