Benmargstransplantasjon fra donor ved bruk av mindre giftig kondisjonering for pasienter med høyrisikohemoglobinopatier

Inkludering:

• Pasienter med en haploidentisk relatert HLA-donor og hemoglobin SS, hemoglobin SC eller hemoglobin Sb0/+ talassemi og minst én av følgende tilstander:

  1. tidligere vaso-okklusiv episode i sentralnervesystemet med eller uten gjenværende nevrologiske funn;
  2. hyppige smertefulle vaso-okklusive episoder som signifikant forstyrrer normale livsaktiviteter og som nødvendiggjør kronisk transfusjonsterapi;
  3. tilbakevendende SCD brystsyndrom hendelser, som nødvendiggjør kronisk transfusjonsterapi;
  4. alvorlig anemi, som forhindrer akseptabel livskvalitet og nødvendiggjør kronisk transfusjonsbehandling.
• Pasienter med en haploidentisk relatert HLA-donor og homozygot b0/+ talassemi eller alvorlige varianter av b0/+ talassemi og krever kronisk transfusjonsbehandling.
• Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest.
• Mellom fødselsalderen og 65 år.

Utelukkelse:

• HLA identisk eller 5/6 HLA-matchet søskendonor
• Biopsi påvist kronisk aktiv hepatitt eller portalfibrose.
• SCD kronisk lungesykdom > stadium 3 Alvorlig nyredysfunksjon definert som kreatininclearance <40 ml/min/1,73 M2.
• Alvorlig hjertedysfunksjon definert som forkortende fraksjon <25 %.
• HIV-infeksjon.
• Uspesifisert kronisk toksisitet alvorlig nok til å skade pasientens evne til å tolerere stamcelletransplantasjon.
• Pasient eller verge(r) som ikke er i stand til å forstå naturen og risikoene som ligger i stamcelletransplantasjonsprosessen.
• Gravide eller ammende kvinner og de som ikke vil bruke akseptabel prevensjon.