Greffe de moelle osseuse provenant d'un donneur utilisant un conditionnement moins toxique pour un patient atteint d'hémoglobinopathies à haut risque

Inclusion:

• Patients avec un donneur HLA apparenté haploidentique et une hémoglobine SS, une hémoglobine SC ou une hémoglobine Sb0/+ thalassémie et au moins une des conditions suivantes :

  1. épisode vaso-occlusif antérieur du système nerveux central avec ou sans signes neurologiques résiduels ;
  2. épisodes vaso-occlusifs douloureux fréquents qui interfèrent significativement avec les activités de la vie normale et qui nécessitent une thérapie transfusionnelle chronique ;
  3. les événements récurrents du syndrome thoracique SCD, qui nécessitent une thérapie transfusionnelle chronique ;
  4. une anémie sévère, qui empêche une qualité de vie acceptable et nécessite une thérapie transfusionnelle chronique.
• Patients avec un donneur HLA apparenté haploidentique et une thalassémie b0/+ homozygote ou des variantes sévères de la thalassémie b0/+ et nécessitant une thérapie transfusionnelle chronique.
• Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif.
• Entre l'âge de la naissance et 65 ans.

Exclusion:

• Donneur frère/sœur HLA identique ou HLA compatible 5/6
• Hépatite active chronique ou fibrose portale prouvée par biopsie.
• Maladie pulmonaire chronique drépanocytaire > stade 3 Dysfonctionnement rénal sévère défini par une clairance de la créatinine < 40 ml/min/1,73 M2.
• Dysfonction cardiaque sévère définie par une fraction de raccourcissement < 25 %.
• infection par le VIH.
• Toxicité chronique non précisée suffisamment grave pour nuire à la capacité du patient à tolérer la greffe de cellules souches.
• Patient ou tuteur incapable de comprendre la nature et les risques inhérents au processus de greffe de cellules souches.
• Les femmes enceintes ou allaitantes et celles qui ne veulent pas utiliser une contraception acceptable.