Przeszczep szpiku kostnego od dawcy przy użyciu mniej toksycznych warunków dla pacjenta z hemoglobinopatią wysokiego ryzyka

Włączenie:

• Pacjenci z haploidentycznie spokrewnionym dawcą HLA i hemoglobiną SS, hemoglobiną SC lub hemoglobiną Sb0/+ talasemią i co najmniej jednym z następujących stanów:

  1. przebyty epizod zamknięcia naczyń ośrodkowego układu nerwowego z resztkowymi objawami neurologicznymi lub bez;
  2. częste bolesne epizody naczyniowo-okluzyjne, które znacznie utrudniają normalne funkcjonowanie i wymagają przewlekłej transfuzji;
  3. nawracające zdarzenia zespołu klatki piersiowej SCD, które wymagają przewlekłej transfuzji;
  4. ciężka niedokrwistość, która uniemożliwia akceptowalną jakość życia i wymaga przewlekłej transfuzji krwi.
• Pacjenci z haploidentycznie spokrewnionym dawcą HLA i homozygotyczną talasemią b0/+ lub ciężkimi wariantami talasemii b0/+ i wymagają przewlekłej transfuzji.
• Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego.
• Od urodzenia do 65 lat.

Wykluczenie:

• Dawca identyczny pod względem HLA lub zgodny pod względem HLA 5/6 pod względem HLA
• Potwierdzone biopsją przewlekłe aktywne zapalenie wątroby lub zwłóknienie wrotne.
• SCD przewlekła choroba płuc > stopień 3 Ciężka dysfunkcja nerek zdefiniowana jako klirens kreatyniny <40 ml/min/1,73 M2.
• Ciężka dysfunkcja serca zdefiniowana jako frakcja skracania <25%.
• Zakażenie wirusem HIV.
• Nieokreślona przewlekła toksyczność wystarczająco poważna, aby niekorzystnie wpłynąć na zdolność pacjenta do tolerowania przeszczepu komórek macierzystych.
• Pacjent lub opiekunowie nie są w stanie zrozumieć natury i ryzyka związanego z procesem przeszczepu komórek macierzystych.
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz osoby, które nie chcą stosować akceptowalnej antykoncepcji.