Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beenmergtransplantatie van donor met behulp van minder toxische conditionering voor patiënt met hemoglobinopathieën met een hoog risico

15 januari 2020 bijgewerkt door: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Allo SCT van HLA Haploidentieke verwante donoren die sub-myeloablatieve conditionering gebruiken voor patiënten met hoogrisico hemoglobinopathieën: Hemo SS, Hemo SC, Hemo SB0/+ thalassemie, homozygote B0/+ thalassemie of ernstige B0/+ thalassemievarianten

Het belangrijkste doel van deze studie is het bepalen van de risico's en voordelen van stamceltransplantaties in combinatie met een nieuwere, minder toxische conditionerende chemotherapiebehandeling bij patiënten met ernstige sikkelcelanemie (SCD) of sikkelhemoglobinevarianten (hemoglobine SC of hemoglobine SB0/+ ), of homozygote b0/+-thalassemie of ernstige B0/+-thalassemievarianten. Deelname aan dit project is voor een jaar, met vervolgevaluaties om de 6 maanden, daarna gedurende 10 jaar of totdat de deelnemers 18 jaar oud zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Om de stamceltransplantatie uit te voeren, moeten we eerst de meeste cellen in het beenmerg doden die de sikkelhemoglobine of abnormale bloedcellen van ernstige bèta-thalassemie maken. We zullen dit doen door een enkele dosis lichaamsbestraling en twee medicijnen genaamd Fludarabine en Campath-IH te gebruiken.

Het behandelschema is als volgt:

Dag - 6: Totale lichaamsbestraling Dag - 5: Fludarabine en Campath 1H Dag - 4: Fludarabine en Campath 1H Dag - 3: Fludarabine en Campath 1H Dag - 2: Fludarabine en Campath 1H Dag - 1: RUST Dag 0: Stamceltransplantatie (infuus)

Na de medicamenteuze behandeling krijgen de deelnemers gezonde stamcellen van een verwante donor die gedeeltelijk overeenkomt met hun HLA-type (immuun), hoogstwaarschijnlijk van een ouder of broer of zus. Dit staat bekend als de stamceltransplantatie.

De gezonde stamcellen worden op dezelfde manier in een bloedvat gebracht als transfusies. De cellen reizen dan naar de juiste plekken in het lichaam, waar ze moeten groeien en nieuwe bloedcellen maken die niet sikkelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 dag tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

opname:

  • Patiënten met een haplo-identieke gerelateerde HLA-donor en hemoglobine SS, hemoglobine SC of hemoglobine Sb0/+ thalassemie en ten minste een van de volgende aandoeningen:

    1. eerdere vaso-occlusieve episode van het centrale zenuwstelsel met of zonder resterende neurologische bevindingen;
    2. frequente pijnlijke vaso-occlusieve episoden die de normale levensactiviteiten aanzienlijk verstoren en die chronische transfusietherapie noodzakelijk maken;
    3. terugkerende SCD-borstsyndroomgebeurtenissen, die chronische transfusietherapie noodzakelijk maken;
    4. ernstige bloedarmoede, die een aanvaardbare kwaliteit van leven verhindert en chronische transfusietherapie noodzakelijk maakt.
  • Patiënten met een haplo-identieke verwante HLA-donor en homozygote b0/+-thalassemie of ernstige varianten van b0/+-thalassemie en die chronische transfusietherapie nodig hebben.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan.
  • Tussen de geboorteleeftijd en 65 jaar.

Uitsluiting:

  • HLA-identieke of 5/6 HLA-gematchte broer/zus-donor
  • Biopsie bewezen chronische actieve hepatitis of portale fibrose.
  • SCZ chronische longziekte > stadium 3 Ernstige nierfunctiestoornis gedefinieerd als creatinineklaring <40 ml/min/1,73 M2.
  • Ernstige hartdisfunctie gedefinieerd als verkortingsfractie <25%.
  • HIV-infectie.
  • Niet-gespecificeerde chronische toxiciteit die ernstig genoeg is om het vermogen van de patiënt om stamceltransplantatie te verdragen nadelig te beïnvloeden.
  • Patiënt of voogd(en) kunnen de aard en risico's die inherent zijn aan het stamceltransplantatieproces niet begrijpen.
  • Zwangere of zogende vrouwen en degenen die geen aanvaardbare anticonceptie willen gebruiken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Medewerkers

The Methodist Hospital Research Institute

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Malcolm K. Brenner, MD, FRCP, Baylor College of Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2000

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 november 2003

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 november 2003

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 juni 2002

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 juni 2002

Eerst geplaatst (Schatting)

27 juni 2002

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 januari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 januari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • H8750
  • Smallo

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren