Trasplante de Médula Ósea de Donante Usando Acondicionamiento Menos Tóxico para Pacientes con Hemoglobinopatías de Alto Riesgo

Inclusión:

• Pacientes con un donante HLA relacionado haploidéntico y hemoglobina SS, hemoglobina SC o hemoglobina Sb0/+ talasemia y al menos una de las siguientes condiciones:

  1. episodio vaso-oclusivo previo del sistema nervioso central con o sin hallazgos neurológicos residuales;
  2. frecuentes episodios vasooclusivos dolorosos que interfieren significativamente con las actividades normales de la vida y que requieren una terapia de transfusión crónica;
  3. eventos recurrentes del síndrome torácico SCD, que requieren terapia de transfusión crónica;
  4. anemia severa, que impide una calidad de vida aceptable y requiere terapia transfusional crónica.
• Pacientes con un donante HLA relacionado haploidéntico y talasemia homocigota b0/+ o variantes graves de talasemia b0/+ y que requieren terapia de transfusión crónica.
• Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa.
• Entre las edades de nacimiento y 65 años.

Exclusión:

• Hermano donante HLA idéntico o 5/6 HLA compatible
• Hepatitis activa crónica comprobada por biopsia o fibrosis portal.
• ECF enfermedad pulmonar crónica > estadio 3 Disfunción renal grave definida como aclaramiento de creatinina < 40 ml/min/1,73 M2.
• Disfunción cardíaca severa definida como fracción de acortamiento <25%.
• infección por VIH
• Toxicidad crónica no especificada lo suficientemente grave como para afectar negativamente la capacidad del paciente para tolerar el trasplante de células madre.
• Paciente o tutor(es) incapaz(es) de comprender la naturaleza y los riesgos inherentes al proceso de trasplante de células madre.
• Mujeres embarazadas o lactantes y aquellas que no deseen utilizar métodos anticonceptivos aceptables.