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对高危血红蛋白病患者使用毒性较小的供体骨髓移植

2020年1月15日更新者：Robert Krance、Baylor College of Medicine

来自 HLA 单倍相合相关供体的同种异体 SCT 使用亚清髓性条件处理高风险血红蛋白病患者：Hemo SS、Hemo SC、Hemo SB0/+ 地中海贫血、纯合子 B0/+ 地中海贫血或严重 B0/+ 地中海贫血变异

本研究的主要目标是确定干细胞移植联合更新的、毒性较小的预处理化疗对患有严重镰状细胞病 (SCD) 或镰状血红蛋白变异（血红蛋白 SC 或血红蛋白 SB0/+）的患者的风险和益处), 或纯合 b0/+ 地贫或严重 B0/+ 地贫变异。参与该项目将为期一年，此后每 6 个月进行一次后续评估，持续 10 年或直到参与者年满 18 岁。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

做干细胞移植，首先要杀死骨髓中大部分制造镰状血红蛋白的细胞或严重β地中海贫血的异常血细胞。我们将通过使用单剂量的身体照射和两种称为氟达拉滨和 Campath-IH 的药物来做到这一点。

治疗方案如下：

第 6 天：全身照射第 5 天：氟达拉滨和坎帕斯 1 小时第 4 天：氟达拉滨和坎帕斯 1 小时第 3 天：氟达拉滨和坎帕斯 1 小时第 2 天：氟达拉滨和坎帕斯 1 小时第 1 天：休息第 0 天：干细胞移植（输液）

药物治疗后，参与者将获得来自相关供体的健康干细胞，该供体部分匹配他们的 HLA（免疫）类型，最有可能来自父母或兄弟姐妹。这被称为干细胞移植。

健康的干细胞将以与输血相同的方式被注入静脉。然后这些细胞会移动到身体的正确位置，在那里它们应该生长并产生不会呈镰刀状变化的新血细胞。

研究类型

介入性

注册

阶段

阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- Texas
  - Houston、Texas、美国、77030
    - The Methodist Hospital
  - Houston、Texas、美国、77030
    - Texas Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1天至 65年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

包含：

具有半相合相关 HLA 供体和血红蛋白 SS、血红蛋白 SC 或血红蛋白 Sb0/+ 地中海贫血的患者以及至少一种以下情况：
1. 既往中枢神经系统血管闭塞发作，伴有或不伴有残留的神经系统发现；
2. 频繁的疼痛性血管闭塞发作，严重干扰正常的生活活动，需要长期输血治疗；
3. 复发性 SCD 胸部综合征事件，需要长期输血治疗；
4. 严重贫血，影响生活质量，需要长期输血治疗。
具有半相合相关 HLA 供体和纯合 b0/+ 地中海贫血或 b0/+ 地中海贫血严重变异且需要长期输血治疗的患者。
有生育能力的妇女必须进行阴性妊娠试验。
出生年龄至 65 岁之间。

排除：

HLA 相同或 5/6 HLA 匹配的同胞供体
活检证实为慢性活动性肝炎或门静脉纤维化。
SCD 慢性肺病 > 3 期严重肾功能障碍定义为肌酐清除率 <40 ml/min/1.73 M2。
严重心功能不全定义为缩短分数 <25%。
艾滋病毒感染。
未指定的慢性毒性严重到足以对患者耐受干细胞移植的能力产生不利影响。
患者或监护人无法理解干细胞移植过程中固有的性质和风险。
怀孕或哺乳期女性以及不愿使用可接受的避孕措施的女性。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：非随机化
介入模型：单组作业
屏蔽：无（打开标签）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Baylor College of Medicine

合作者

The Methodist Hospital Research Institute

调查人员

首席研究员：Malcolm K. Brenner, MD, FRCP、Baylor College of Medicine

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2000年8月1日

初级完成 (实际的)

2003年11月21日

研究完成 (实际的)

2003年11月21日

研究注册日期

首次提交

2002年6月26日

首先提交符合 QC 标准的