Benmärgstransplantation från givare med mindre giftig konditionering för patient med högriskhemoglobinopatier

Inkludering:

• Patienter med en haploidentisk relaterad HLA-givare och hemoglobin SS, hemoglobin SC eller hemoglobin Sb0/+ talassemi och minst ett av följande tillstånd:

  1. tidigare vaso-ocklusiv episod i centrala nervsystemet med eller utan kvarvarande neurologiska fynd;
  2. frekventa smärtsamma vaso-ocklusiva episoder som signifikant stör normala livsaktiviteter och som kräver kronisk transfusionsterapi;
  3. återkommande SCD-bröstsyndromhändelser, som kräver kronisk transfusionsterapi;
  4. svår anemi, vilket förhindrar acceptabel livskvalitet och nödvändiggör kronisk transfusionsterapi.
• Patienter med en haploidentisk relaterad HLA-givare och homozygot b0/+ talassemi eller allvarliga varianter av b0/+ talassemi och kräver kronisk transfusionsbehandling.
• Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest.
• Mellan födelseåldern och 65 år.

Uteslutning:

• HLA identisk eller 5/6 HLA-matchad syskondonator
• Biopsi bevisad kronisk aktiv hepatit eller portal fibros.
• SCD kronisk lungsjukdom > stadium 3 Allvarlig njurdysfunktion definierad som kreatininclearance <40 ml/min/1,73 M2.
• Allvarlig hjärtdysfunktion definierad som förkortningsfraktion <25 %.
• HIV-infektion.
• Ospecificerad kronisk toxicitet allvarlig nog att skadligt påverka patientens förmåga att tolerera stamcellstransplantation.
• Patient eller vårdnadshavare kan inte förstå naturen och riskerna med stamcellstransplantationsprocessen.
• Gravida eller ammande kvinnor och de som inte vill använda acceptabelt preventivmedel.