Transplante de medula óssea de doador usando menos condicionamento tóxico para pacientes com hemoglobinopatias de alto risco

Inclusão:

• Pacientes com doador HLA haploidêntico e hemoglobina SS, hemoglobina SC ou hemoglobina Sb0/+ talassemia e pelo menos uma das seguintes condições:

  1. episódio vaso-oclusivo prévio do sistema nervoso central com ou sem achados neurológicos residuais;
  2. episódios vaso-oclusivos dolorosos frequentes que interferem significativamente nas atividades normais da vida e que necessitam de terapia transfusional crônica;
  3. eventos recorrentes de síndrome torácica SCD, que necessitam de terapia transfusional crônica;
  4. anemia grave, que impede uma qualidade de vida aceitável e necessita de terapia transfusional crônica.
• Pacientes com um doador HLA haploidêntico relacionado e talassemia b0/+ homozigótica ou variantes graves de talassemia b0/+ e requerem terapia transfusional crônica.
• As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo.
• Entre as idades de nascimento e 65 anos.

Exclusão:

• Doador irmão HLA idêntico ou 5/6 HLA compatível
• Biópsia comprovada de hepatite crônica ativa ou fibrose portal.
• SCD doença pulmonar crônica > estágio 3 Disfunção renal grave definida como depuração de creatinina <40 ml/min/1,73 M2.
• Disfunção cardíaca grave definida como fração de encurtamento <25%.
• infecção pelo HIV.
• Toxicidade crônica não especificada grave o suficiente para afetar negativamente a capacidade do paciente de tolerar o transplante de células-tronco.
• Paciente ou responsável(is) incapaz(es) de entender a natureza e os riscos inerentes ao processo de transplante de células-tronco.
• Mulheres grávidas ou lactantes e aquelas que não desejam usar métodos contraceptivos aceitáveis.