Knochenmarktransplantation von einem Spender unter Verwendung einer weniger toxischen Konditionierung für Patienten mit Hochrisiko-Hämoglobinopathien

Aufnahme:

• Patienten mit einem haploidentischen verwandten HLA-Spender und Hämoglobin SS, Hämoglobin SC oder Hämoglobin Sb0/+ Thalassämie und mindestens einer der folgenden Erkrankungen:

  1. frühere vasookklusive Episode des Zentralnervensystems mit oder ohne verbleibende neurologische Befunde;
  2. häufige schmerzhafte vasookklusive Episoden, die die normalen Lebensaktivitäten erheblich beeinträchtigen und eine chronische Transfusionstherapie erforderlich machen;
  3. wiederkehrende SCD-Thoraxsyndrom-Ereignisse, die eine chronische Transfusionstherapie erforderlich machen;
  4. schwere Anämie, die eine akzeptable Lebensqualität beeinträchtigt und eine chronische Transfusionstherapie erforderlich macht.
• Patienten mit einem haploidentischen verwandten HLA-Spender und homozygoter b0/+-Thalassämie oder schweren Varianten der b0/+-Thalassämie und benötigen eine chronische Transfusionstherapie.
• Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss ein negativer Schwangerschaftstest vorliegen.
• Zwischen dem Geburtsalter und 65 Jahren.

Ausschluss:

• HLA-identischer oder 5/6 HLA-passender Geschwisterspender
• Durch Biopsie nachgewiesene chronisch aktive Hepatitis oder Pfortaderfibrose.
• SCD chronische Lungenerkrankung > Stadium 3 Schwere Nierenfunktionsstörung, definiert als Kreatinin-Clearance <40 ml/min/1,73 M2.
• Schwere Herzfunktionsstörung, definiert als Verkürzungsanteil <25 %.
• HIV infektion.
• Nicht näher bezeichnete chronische Toxizität, die so schwerwiegend ist, dass sie die Fähigkeit des Patienten, eine Stammzelltransplantation zu tolerieren, beeinträchtigt.
• Patient oder Erziehungsberechtigter sind nicht in der Lage, die Natur und die mit dem Stammzelltransplantationsprozess verbundenen Risiken zu verstehen.
• Schwangere oder stillende Frauen und solche, die nicht bereit sind, akzeptable Verhütungsmittel anzuwenden.