Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Luuydinsiirto luovuttajasta käyttämällä vähemmän myrkyllistä hoitoa potilaille, joilla on korkean riskin hemoglobinopatia

keskiviikko 15. tammikuuta 2020 päivittänyt: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Allo SCT HLA:n haploidenttisiltä sukulaisluovuttajilta, jotka käyttävät submyeloablatiivista hoitoa potilaille, joilla on korkean riskin hemoglobinopatiat: Hemo SS, Hemo SC, Hemo SB0/+ talassemia, homotsygoottinen B0/+ talassemia tai vaikea B0/+ talassemiavariantit

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on määrittää kantasolusiirtojen riskit ja hyödyt yhdistettynä uudempaan, vähemmän myrkylliseen hoitavaan kemoterapiahoitoon potilailla, joilla on vaikea sirppisolusairaus (SCD) tai sirppihemoglobiinimuunnelmat (hemoglobiini SC tai hemoglobiini SB0/+). ), tai homotsygoottinen b0/+-talassemia tai vakava B0/+-talassemiavariantti. Osallistuminen tähän hankkeeseen kestää vuoden, jonka jälkeen seuranta-arvioinnit tehdään 6 kuukauden välein 10 vuoden ajan tai kunnes osallistujat ovat 18-vuotiaita.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kantasolusiirtoa varten meidän on ensin tapettava suurin osa luuytimessä olevista soluista, jotka tuottavat sirppihemoglobiinia tai vaikean beetatalassemian epänormaaleja verisoluja. Teemme tämän käyttämällä yhtä annosta kehon säteilytystä ja kahta lääkettä nimeltä Fludarabine ja Campath-IH.

Hoidon aikataulu on seuraava:

Päivä - 6: Koko kehon säteilytys Päivä - 5: Fludarabiini ja Campath 1H päivä - 4: Fludarabiini ja Campath 1H päivä - 3: Fludarabiini ja Campath 1H päivä - 2: Fludarabiini ja Campath 1H päivä - 1: Lepopäivä 0: kantasolujen siirto (infuusio)

Lääkehoidon jälkeen osallistujille annetaan terveitä kantasoluja läheiseltä luovuttajalta, joka vastaa osittain heidän HLA (immuuni) tyyppiään, todennäköisesti vanhemmalta tai sisarukselta. Tätä kutsutaan kantasolusiirroksi.

Terveet kantasolut laitetaan verisuoneen samalla tavalla kuin verensiirrot annetaan. Sitten solut kulkevat oikeisiin paikkoihin kehossa, missä niiden pitäisi kasvaa ja tehdä uusia verisoluja, jotka eivät sirppiä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

15

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 päivä - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällystäminen:

  • Potilaat, joilla on haploidenttiseen HLA-luovuttaja ja hemoglobiini SS, hemoglobiini SC tai hemoglobiini Sb0/+ talassemia ja vähintään yksi seuraavista tiloista:

    1. aiempi keskushermoston vaso-okklusiivinen episodi, jossa on tai ei ole jäljellä neurologisia löydöksiä;
    2. toistuvia kivuliaita vaso-okklusiivisia jaksoja, jotka häiritsevät merkittävästi normaalia elämää ja jotka vaativat kroonista verensiirtohoitoa;
    3. toistuvat SCD-rintasyndroomatapahtumat, jotka edellyttävät kroonista verensiirtohoitoa;
    4. vakava anemia, joka estää hyväksyttävän elämänlaadun ja vaatii kroonista verensiirtohoitoa.
  • Potilaat, joilla on haploidenttiseen HLA-luovuttaja ja homotsygoottinen b0/+-talassemia tai vakavia b0/+-talassemian muunnelmia ja jotka tarvitsevat kroonista verensiirtohoitoa.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti.
  • Syntymäiän ja 65 vuoden välillä.

Poissulkeminen:

  • HLA-identtinen tai 5/6 HLA-yhteensopiva sisarusluovuttaja
  • Biopsialla todistettu krooninen aktiivinen hepatiitti tai portaalifibroosi.
  • SCD krooninen keuhkosairaus > vaihe 3 Vaikea munuaisten vajaatoiminta määritellään kreatiniinipuhdistukseksi <40 ml/min/1,73 M2.
  • Vaikea sydämen vajaatoiminta määritellään lyheneväksi fraktioksi < 25 %.
  • HIV-infektio.
  • Määrittelemätön krooninen toksisuus, joka on riittävän vakava vaikuttaakseen haitallisesti potilaan kykyyn sietää kantasolusiirtoa.
  • Potilas tai huoltaja(t), jotka eivät pysty ymmärtämään kantasolusiirtoprosessin luonnetta ja riskejä.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset ja ne, jotka eivät halua käyttää hyväksyttävää ehkäisyä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baylor College of Medicine

Yhteistyökumppanit

The Methodist Hospital Research Institute

Tutkijat

  • Päätutkija: Malcolm K. Brenner, MD, FRCP, Baylor College of Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. elokuuta 2000

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. marraskuuta 2003

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. marraskuuta 2003

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 26. kesäkuuta 2002

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. kesäkuuta 2002

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 27. kesäkuuta 2002

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Lauantai 18. tammikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. tammikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • H8750
  • Smallo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisoluanemia

Kliiniset tutkimukset FK506

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Greece

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa