Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Трансплантация костного мозга от донора с использованием менее токсичного кондиционирования для пациента с гемоглобинопатиями высокого риска

15 января 2020 г. обновлено: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Allo SCT от HLA-гаплоидентичных родственных доноров с использованием субмиелоаблативного кондиционирования для пациентов с гемоглобинопатиями высокого риска: Hemo SS, Hemo SC, Hemo SB0/+ талассемия, гомозиготная B0/+ талассемия или тяжелые варианты B0/+ талассемии

Основная цель этого исследования - определить риски и преимущества трансплантации стволовых клеток в сочетании с новым, менее токсичным кондиционирующим химиотерапевтическим лечением у пациентов с тяжелой серповидноклеточной анемией (SCD) или серповидно-клеточными вариантами гемоглобина (гемоглобин SC или гемоглобин SB0/+). ), или гомозиготная b0/+ талассемия, или тяжелые варианты B0/+ талассемии. Участие в этом проекте будет в течение одного года с последующей оценкой каждые 6 месяцев после этого в течение 10 лет или до тех пор, пока участникам не исполнится 18 лет.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Чтобы сделать трансплантацию стволовых клеток, мы должны сначала убить большинство клеток костного мозга, которые производят серповидный гемоглобин или аномальные клетки крови тяжелой бета-талассемии. Мы сделаем это, используя разовую дозу облучения тела и два препарата под названием флударабин и кампат-IH.

Схема лечения следующая:

День - 6: Общее облучение тела День - 5: Флударабин и Кампат 1H День - 4: Флударабин и Кампас 1H День - 3: Флударабин и Кампас 1H День - 2: Флударабин и Кампас 1H День - 1: ОТДЫХ День 0: Трансплантация стволовых клеток (настой)

После медикаментозного лечения участникам будут переданы здоровые стволовые клетки от родственного донора, который частично соответствует их HLA (иммунному) типу, скорее всего, от родителей или братьев и сестер. Это известно как трансплантация стволовых клеток.

Здоровые стволовые клетки будут помещены в кровеносную вену таким же образом, как и при переливании крови. Затем клетки перемещаются в нужные места в организме, где они должны расти и производить новые клетки крови, которые не вызывают серповиднообразования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация

15

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 день до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Включение:

  • Пациенты с гаплоидентичным родственным донором HLA и гемоглобином SS, гемоглобином SC или гемоглобином Sb0/+ талассемией и по крайней мере одним из следующих состояний:

    1. предшествующий эпизод вазоокклюзии центральной нервной системы с остаточными неврологическими симптомами или без них;
    2. частые болезненные вазоокклюзионные эпизоды, которые существенно мешают нормальной жизнедеятельности и требуют постоянной трансфузионной терапии;
    3. рецидивирующие случаи грудного синдрома ВСС, которые требуют постоянной трансфузионной терапии;
    4. тяжелая анемия, которая снижает приемлемое качество жизни и требует постоянной трансфузионной терапии.
  • Пациенты с гаплоидентичным родственным донором HLA и гомозиготной b0/+ талассемией или тяжелыми вариантами b0/+ талассемии, которым требуется постоянная трансфузионная терапия.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность.
  • В возрасте от рождения до 65 лет.

Исключение:

  • HLA-идентичный или 5/6 HLA-совместимый родственный донор
  • Биопсия подтверждает хронический активный гепатит или портальный фиброз.
  • ВСС хроническая болезнь легких > 3 стадии Тяжелая почечная дисфункция определяется как клиренс креатинина <40 мл/мин/1,73 М2.
  • Тяжелая сердечная дисфункция определяется как фракция укорочения <25%.
  • ВИЧ-инфекция.
  • Неуточненная хроническая токсичность, достаточно серьезная, чтобы пагубно повлиять на способность пациента переносить трансплантацию стволовых клеток.
  • Пациент или опекун (опекуны), неспособные понять природу и риски, связанные с процессом трансплантации стволовых клеток.
  • Беременные или кормящие женщины, а также те, кто не желает использовать приемлемую контрацепцию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baylor College of Medicine

Соавторы

The Methodist Hospital Research Institute

Следователи

  • Главный следователь: Malcolm K. Brenner, MD, FRCP, Baylor College of Medicine

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2000 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 ноября 2003 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 ноября 2003 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 июня 2002 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 июня 2002 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

27 июня 2002 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 января 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 января 2020 г.

Последняя проверка

1 января 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • H8750
  • Smallo

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться