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고위험 혈색소병증 환자를 위해 독성이 덜한 컨디셔닝을 사용한 기증자의 골수 이식

2020년 1월 15일 업데이트: Robert Krance, Baylor College of Medicine

고위험 혈색소병증이 있는 환자를 위한 하위 골수파괴 컨디셔닝을 사용하는 HLA 일배체 관련 기증자로부터의 Allo SCT: Hemo SS, Hemo SC, Hemo SB0/+ Thalassemia, Homozygous B0/+ Thalassemia 또는 Severe B0/+ Thalassemia Variants

이 연구의 주요 목표는 중증 겸상적혈구병(SCD) 또는 낫형 헤모글로빈 변이(헤모글로빈 SC 또는 헤모글로빈 SB0/+ ), 또는 동형접합 b0/+ 지중해빈혈 또는 중증 B0/+ 지중해빈혈 변이체. 이 프로젝트의 참여 기간은 1년이며 이후 10년 동안 또는 참가자가 18세가 될 때까지 6개월마다 후속 평가가 수행됩니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

줄기 세포 이식을 하기 위해서는 먼저 겸상 헤모글로빈을 만드는 골수 세포나 중증 베타 지중해 빈혈의 비정상 혈액 세포를 대부분 죽여야 합니다. 우리는 단일 용량의 신체 방사선 조사와 Fludarabine 및 Campath-IH라는 두 가지 약물을 사용하여 이를 수행할 것입니다.

치료 일정은 다음과 같습니다.

Day - 6: 전신 방사선 조사 Day - 5: Fludarabine 및 Campath 1H Day - 4: Fludarabine 및 Campath 1H Day - 3: Fludarabine 및 Campath 1H Day - 2: Fludarabine 및 Campath 1H Day - 1: REST Day 0: 줄기 세포 이식 (주입)

약물 치료 후 참가자는 HLA(면역) 유형과 부분적으로 일치하는 관련 기증자로부터 건강한 줄기 세포를 받게 됩니다. 이것은 줄기 세포 이식으로 알려져 있습니다.

건강한 줄기 세포는 수혈과 같은 방식으로 정맥에 주입됩니다. 그런 다음 세포는 신체의 올바른 위치로 이동하여 성장하고 낫지 않는 새로운 혈액 세포를 만들어야 합니다.

연구 유형

중재적

등록

15

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1일 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함:

  • 일배체 관련 HLA 기증자 및 헤모글로빈 SS, 헤모글로빈 SC 또는 헤모글로빈 Sb0/+ 지중해빈혈 및 다음 조건 중 하나 이상을 가진 환자:

    1. 잔류 신경학적 소견을 동반하거나 동반하지 않는 이전의 중추신경계 혈관폐색 삽화;
    2. 정상적인 생활 활동을 상당히 방해하고 만성 수혈 요법을 필요로 하는 빈번한 고통스러운 혈관 폐쇄성 에피소드;
    3. 만성 수혈 요법을 필요로 하는 재발성 SCD 흉부 증후군 사례;
    4. 허용 가능한 삶의 질을 방해하고 만성 수혈 요법을 필요로 하는 심각한 빈혈.
  • 일배체 관련 HLA 기증자 및 동형접합체 b0/+ 지중해빈혈 또는 b0/+ 지중해빈혈의 중증 변형이 있고 만성 수혈 요법이 필요한 환자.
  • 가임 여성은 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
  • 출생연령부터 65세까지.

제외:

  • HLA 동일 또는 5/6 HLA 일치 형제 기증자
  • 생검으로 입증된 만성 활동성 간염 또는 문맥 섬유증.
  • SCD 만성 폐 질환 > 3기 크레아티닌 청소율 <40 ml/min/1.73으로 정의되는 중증 신기능 장애 M2.
  • 단축률 <25%로 정의되는 중증 심장 기능 장애.
  • HIV 감염.
  • 줄기 세포 이식에 대한 환자의 능력에 해로운 영향을 미칠 정도로 심각한 상세불명의 만성 독성.
  • 줄기 세포 이식 과정에 내재된 특성과 위험을 이해할 수 없는 환자 또는 보호자.
  • 임신 또는 수유 중인 여성 및 허용 가능한 피임법을 사용하지 않으려는 여성.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Baylor College of Medicine

협력자

The Methodist Hospital Research Institute

수사관

  • 수석 연구원: Malcolm K. Brenner, MD, FRCP, Baylor College of Medicine

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2000년 8월 1일

기본 완료 (실제)

2003년 11월 21일

연구 완료 (실제)

2003년 11월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2002년 6월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2002년 6월 26일

처음 게시됨 (추정)

2002년 6월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 1월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 1월 15일

마지막으로 확인됨

2020년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • H8750
  • Smallo

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