鎌状赤血球貧血患者におけるICA-17043（ヒドロキシ尿素の有無にかかわらず）の有効性と安全性の研究。
2011年7月13日 更新者：Icagen
鎌状赤血球貧血患者におけるヒドロキシ尿素療法の有無にかかわらず、ICA-17043 の有効性と安全性に関する第 II 相、多施設共同、12 週間、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、用量範囲探索研究
ICA-17043 は、成人と小児の鎌状赤血球症 (SCD) 患者の慢性治療のために開発されています。
ICA-17043 は、ヒト赤血球 (RBC) のチャネルの強力かつ特異的な阻害剤で、RBC の脱水をブロックします。
ICA-17043 は赤血球の脱水を阻害することが期待されており、したがって鎌状赤血球形成プロセスを予防または遅延させるはずです。
鎌状赤血球を減らすことにより、貧血が改善し、痛みを伴う危機が軽減され、最終的には末端臓器疾患の軽減が期待されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
90
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ
- Study Site
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California
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Oakland、California、アメリカ
- Study Site
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San Francisco、California、アメリカ
- Study Site
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ
- Study Site
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Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ
- Study Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ
- Study Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ
- Study Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ
- Study Site
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ
- Study Site
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、アメリカ
- Study Site
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New York
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Brooklyn、New York、アメリカ
- Study Site
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New York、New York、アメリカ
- Study Site
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ
- Study Site
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Durham、North Carolina、アメリカ
- Study Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
- Study Site
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
- Study Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ
- Study Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ
- Study Site
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ
- Study Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～60年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ホモ接合性 (HbSS) 鎌状赤血球貧血
- それ以外は健康（病歴、身体検査、12誘導心電図、臨床検査に基づく）
- 患者はヒドロキシ尿素を投与されている可能性がありますが、少なくとも 3 か月間は用量を安定させていなければなりません
- 患者には入院を必要とする急性血管閉塞事象の病歴が少なくとも1つある
除外基準:
- 慢性輸血プログラムに参加している患者
- 総ヘモグロビン値が 4.0 g/dL 未満または 10.0 g/dL を超える患者
- HbA > 10%を持つ患者
- 待機的手術を受けることを検討している患者
- エポエチン、ワルファリンなどの禁止薬物を服用している患者。
- 胆嚢摘出術または虫垂切除術を除く、以前に消化器手術を受けた患者
- 鎌状赤血球貧血とは関係のない重大な活動性心血管障害、神経障害、内分泌障害、肝臓障害、または腎臓障害のある患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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プラセボ 負荷用量のカプセルと維持用量の錠剤は、10 mg の実薬治療グループと一致しました
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実験的：ICA-17043 低用量 6 mg/日
有効な治験薬: 負荷用量 100 mg。 1日あたり維持量6mg
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低用量アーム
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実験的：ICA-17043 高用量 10 mg/日
有効な治験薬: 負荷用量 150 mg。 1日あたりの維持量は10mgです
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150 mgの負荷用量; 1日あたり10mg
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有効性の主要評価項目は、ヘモグロビン (Hb) のベースラインからの変化でした。
時間枠：12週間
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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他の血液学的測定値の変化
時間枠：12週間
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12週間
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平均赤血球体積（MCV）、平均赤血球ヘモグロビン濃度（MCHC）、平均赤血球ヘモグロビン濃度（MCH）などの赤血球指数の変化
時間枠：12週間
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12週間
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鎌状赤血球の発症活動に関連するその他の臨床検査値には、直接および間接的なビリルビンおよび乳酸デヒドロゲナーゼ (LDH) が含まれます。
時間枠：12週間
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12週間
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痛みを伴う危機の発生率
時間枠：12週間
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12週間
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最初の痛みを伴う危機への時間
時間枠：12週間
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12週間
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痛みを伴う危機の罹患率（最大罹患率指数、導出変数）
時間枠：12週間
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12週間
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痛みの強さのスコア
時間枠：12週間
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12週間
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生活の質 (SF 36)
時間枠：12週間
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12週間
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医療経済データ
時間枠：12週間
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12週間
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平均血漿濃度
時間枠：12週間
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12週間
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平均血漿濃度とベースラインから研究エンドポイントまでの Hb の変化との相関関係
時間枠：12週間
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12週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Kenneth I Ataga, MD、University of North Carolina, Chapel Hill
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2002年2月1日
一次修了 (実際)
2003年11月1日
研究の完了 (実際)
2004年1月1日
試験登録日
最初に提出
2002年7月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2002年7月9日
最初の投稿 (見積もり)
2002年7月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2011年7月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2011年7月13日
最終確認日
2011年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。