Een onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van ICA-17043 (met of zonder hydroxyurea) bij patiënten met sikkelcelanemie.
13 juli 2011 bijgewerkt door: Icagen
Een fase II, multicenter, twaalf weken durend, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, parallelgroep, dosisbereikonderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van ICA-17043 met of zonder hydroxyurea-therapie bij patiënten met sikkelcelanemie
ICA-17043 wordt ontwikkeld voor de chronische behandeling van patiënten met sikkelcelziekte (SCD) bij zowel volwassenen als kinderen.
ICA-17043 is een krachtige en specifieke remmer van een kanaal in menselijke rode bloedcellen (RBC's) dat RBC-uitdroging blokkeert.
Van ICA-17043 wordt verwacht dat het RBC-uitdroging remt en dus het sikkelproces moet voorkomen of vertragen.
Door het aantal sikkelcellen te verminderen, wordt een verbetering van bloedarmoede, een vermindering van pijnlijke crises en uiteindelijk minder eindorgaanziekte verwacht.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
90
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
- Study Site
-
-
California
-
Oakland, California, Verenigde Staten
- Study Site
-
San Francisco, California, Verenigde Staten
- Study Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten
- Study Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten
- Study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten
- Study Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
- Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
- Study Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten
- Study Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Verenigde Staten
- Study Site
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Verenigde Staten
- Study Site
-
New York, New York, Verenigde Staten
- Study Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten
- Study Site
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
- Study Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
- Study Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten
- Study Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten
- Study Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten
- Study Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Homozygote (HbSS) sikkelcelanemie
- Verder gezond (gebaseerd op medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, 12-afleidingen ECG en klinische laboratoriumtests)
- Patiënten kunnen hydroxyurea krijgen, maar de dosis moet gedurende ten minste 3 maanden gestabiliseerd zijn
- Patiënt heeft een voorgeschiedenis van ten minste één acute vaso-occlusieve gebeurtenis die ziekenhuisopname vereist
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt die deelneemt aan een chronisch transfusieprogramma
- Patiënt met een totaal hemoglobinegehalte van < 4,0 g/dl of > 10,0 g/dl
- Patiënt met een HbA > 10%
- Patiënt overweegt een electieve operatie te ondergaan
- Patiënt die verboden medicijnen gebruikt, zoals epoëtine, warfarine, enz.
- Patiënt die eerder gastro-intestinale chirurgie heeft ondergaan, behalve cholecystectomie of appendectomie
- Patiënt met significante actieve cardiovasculaire, neurologische, endocriene, lever- of nieraandoeningen die geen verband houden met sikkelcelanemie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
Placebo Oplaaddosiscapsules en onderhoudsdosistabletten kwamen overeen met de 10 mg actieve behandelingsgroep
|
|
Experimenteel: ICA-17043 Lage dosis 6 mg/dag
Actieve studiemedicatie: 100 mg oplaaddosis; 6 mg onderhoudsdosis per dag
|
Arm met lage dosis
|
|
Experimenteel: ICA-17043 Hoge dosis 10 mg/dag
Actieve studiemedicatie: 150 mg oplaaddosis; 10 mg onderhoudsdosis per dag
|
150 mg oplaaddosis; Dagelijkse dosis van 10 mg
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Het primaire werkzaamheidseindpunt was de verandering ten opzichte van baseline in hemoglobine (Hb)
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Veranderingen in andere hematologische metingen
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
Veranderingen in RBC-indices, waaronder: gemiddeld corpusculair volume (MCV), gemiddelde corpusculaire Hb-concentratie (MCHC) en gemiddelde corpusculaire Hb (MCH
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
Andere laboratoriummaatregelen geassocieerd met sikkelcelcrises-activiteit, waaronder: direct en indirect bilirubine en melkzuurdehydrogenase (LDH)
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
Aantal pijnlijke crises
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
Tijd voor de eerste pijnlijke crisis
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
Morbiditeit van pijnlijke crises (maximale morbiditeitsindex, afgeleide variabele)
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
Scores voor pijnintensiteit
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
Kwaliteit van leven (SF 36)
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
Gezondheidseconomische gegevens
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
Gemiddelde plasmaconcentratie
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
Correlatie tussen de gemiddelde plasmaconcentratie en de verandering in Hb van baseline tot studie-eindpunt
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Kenneth I Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 februari 2002
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 november 2003
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2004
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 juli 2002
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 juli 2002
Eerst geplaatst (Schatting)
10 juli 2002
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
18 juli 2011
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 juli 2011
Laatst geverifieerd
1 juli 2011
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ICA-17043-05
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .