Badanie skuteczności i bezpieczeństwa ICA-17043 (z lub bez hydroksymocznika) u pacjentów z anemią sierpowatą.
13 lipca 2011 zaktualizowane przez: Icagen
Faza II, wieloośrodkowe, dwunastotygodniowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, grupy równoległe, badanie ustalające zakres dawek skuteczności i bezpieczeństwa ICA-17043 z terapią hydroksymocznikiem lub bez niej u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
ICA-17043 jest opracowywany do przewlekłego leczenia pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) zarówno u dorosłych, jak iu dzieci.
ICA-17043 jest silnym i specyficznym inhibitorem kanału w ludzkich krwinkach czerwonych (RBC), który blokuje odwodnienie RBC.
Oczekuje się, że ICA-17043 hamuje odwodnienie krwinek czerwonych, a zatem powinien zapobiegać lub opóźniać proces sierpowatości.
Poprzez redukcję komórek sierpowatych oczekuje się poprawy w anemii, zmniejszenia bolesnych kryzysów, a ostatecznie mniej chorób narządów końcowych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
90
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
New York, New York, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone
- Study Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 60 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Homozygotyczna (HbSS) anemia sierpowata
- Poza tym zdrowy (na podstawie historii choroby, badania fizykalnego, 12-odprowadzeniowego EKG i klinicznych testów laboratoryjnych)
- Pacjenci mogą otrzymywać hydroksymocznik, ale dawka musi być ustabilizowana przez co najmniej 3 miesiące
- U pacjenta wystąpiło co najmniej jedno ostre zdarzenie zamykające naczynia krwionośne wymagające hospitalizacji
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent uczestniczący w programie przewlekłych transfuzji
- Pacjent ze stężeniem hemoglobiny całkowitej < 4,0 g/dl lub > 10,0 g/dl
- Pacjent z HbA1c > 10%
- Pacjent rozważa poddanie się planowej operacji
- Pacjent przyjmujący zabronione leki, takie jak epoetyna, warfaryna itp.
- Pacjent, który miał wcześniej operację przewodu pokarmowego, z wyjątkiem cholecystektomii lub wycięcia wyrostka robaczkowego
- Pacjent z istotnymi czynnymi zaburzeniami sercowo-naczyniowymi, neurologicznymi, endokrynologicznymi, wątrobowymi lub nerkowymi niezwiązanymi z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
|
Kapsułki z dawką nasycającą i tabletki z dawką podtrzymującą placebo były dopasowane do grupy leczonej substancją czynną 10 mg
|
|
Eksperymentalny: ICA-17043 Niska dawka 6 mg/dzień
Aktywny badany lek: dawka nasycająca 100 mg; Dawka podtrzymująca 6 mg na dobę
|
Ramię z niską dawką
|
|
Eksperymentalny: ICA-17043 Wysoka dawka 10 mg/dzień
Aktywny badany lek: dawka nasycająca 150 mg; Dawka podtrzymująca 10 mg na dobę
|
150 mg Dawka nasycająca; Dawka dzienna 10 mg
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności była zmiana stężenia hemoglobiny (Hb) w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiany w innych pomiarach hematologicznych
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
|
Zmiany wskaźników RBC, w tym: średniej objętości krwinki (MCV), średniego stężenia Hb w krwince (MCHC) i średniej krwinki Hb (MCH
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
|
Inne pomiary laboratoryjne związane z aktywnością anemii sierpowatokrwinkowej, w tym: bilirubina bezpośrednia i pośrednia oraz dehydrogenaza mlekowa (LDH)
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
|
Wskaźnik bolesnych kryzysów
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
|
Czas na pierwszy bolesny kryzys
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
|
Zachorowalność bolesnych kryzysów (wskaźnik maksymalnej zachorowalności, zmienna pochodna)
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
|
Oceny intensywności bólu
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
|
Jakość życia (SF 36)
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
|
Dane ekonomiczne zdrowia
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
|
Średnie stężenie w osoczu
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
|
Korelacja między średnim stężeniem w osoczu a zmianą stężenia Hb od wartości początkowej do punktu końcowego badania
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Kenneth I Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 lutego 2002
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 listopada 2003
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 stycznia 2004
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 lipca 2002
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 lipca 2002
Pierwszy wysłany (Oszacować)
10 lipca 2002
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
18 lipca 2011
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 lipca 2011
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2011
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ICA-17043-05
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .