Une étude de l'efficacité et de l'innocuité de l'ICA-17043 (avec ou sans hydroxyurée) chez les patients atteints d'anémie falciforme.
13 juillet 2011 mis à jour par: Icagen
Une étude de phase II, multicentrique, de douze semaines, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, de détermination de la plage de doses sur l'efficacité et l'innocuité de l'ICA-17043 avec ou sans traitement par hydroxyurée chez les patients atteints d'anémie falciforme
ICA-17043 est en cours de développement pour le traitement chronique des patients atteints de drépanocytose (SCD) chez les adultes et les enfants.
L'ICA-17043 est un inhibiteur puissant et spécifique d'un canal dans les globules rouges humains (GR) qui bloque la déshydratation des globules rouges.
L'ICA-17043 devrait inhiber la déshydratation des globules rouges et devrait donc empêcher ou retarder le processus de falciformation.
En réduisant les cellules falciformes, on anticipe une amélioration de l'anémie, une réduction des crises douloureuses et, finalement, moins de maladies des organes cibles.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
90
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis
- Study Site
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California
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Oakland, California, États-Unis
- Study Site
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San Francisco, California, États-Unis
- Study Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis
- Study Site
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Georgia
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Augusta, Georgia, États-Unis
- Study Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis
- Study Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis
- Study Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis
- Study Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis
- Study Site
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, États-Unis
- Study Site
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New York
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Brooklyn, New York, États-Unis
- Study Site
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New York, New York, États-Unis
- Study Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis
- Study Site
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Durham, North Carolina, États-Unis
- Study Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis
- Study Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
- Study Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis
- Study Site
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis
- Study Site
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis
- Study Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 60 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Anémie falciforme homozygote (HbSS)
- Sinon en bonne santé (sur la base des antécédents médicaux, de l'examen physique, de l'ECG à 12 dérivations et des tests de laboratoire clinique)
- Les patients peuvent recevoir de l'hydroxyurée, mais la dose doit être stabilisée depuis au moins 3 mois
- Le patient a des antécédents d'au moins un événement vaso-occlusif aigu nécessitant une hospitalisation
Critère d'exclusion:
- Patient participant à un programme de transfusion chronique
- Patient ayant une hémoglobine totale < 4,0 g/dL ou > 10,0 g/dL
- Patient ayant une HbA > 10%
- Patient envisageant de subir une chirurgie élective
- Patient prenant des médicaments interdits tels que l'époétine, la warfarine, etc.
- Patient ayant déjà subi une chirurgie gastro-intestinale, à l'exception d'une cholécystectomie ou d'une appendicectomie
- Patient présentant d'importants troubles cardiovasculaires, neurologiques, endocriniens, hépatiques ou rénaux actifs non liés à la drépanocytose
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
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Placebo Capsules à dose de charge et comprimés à dose d'entretien correspondant au groupe de traitement actif à 10 mg
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Expérimental: ICA-17043 Faible dose 6 mg/jour
Médicament actif à l'étude : dose de charge de 100 mg ; Dose d'entretien de 6 mg par jour
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Bras à faible dose
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Expérimental: ICA-17043 Haute dose 10 mg/jour
Médicament actif à l'étude : dose de charge de 150 mg ; 10 mg de dose d'entretien par jour
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Dose de charge de 150 mg ; dose quotidienne de 10 mg
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Le critère principal d'évaluation de l'efficacité était le changement par rapport à la valeur initiale de l'hémoglobine (Hb)
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Changements dans d'autres mesures hématologiques
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Modifications des indices érythrocytaires, notamment : volume corpusculaire moyen (MCV), concentration corpusculaire moyenne d'Hb (MCHC) et Hb corpusculaire moyenne (MCH
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Autres mesures de laboratoire associées à l'activité des crises drépanocytaires, notamment : bilirubine directe et indirecte et déshydrogénase lactique (LDH)
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Taux de crises douloureuses
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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L'heure de la première crise douloureuse
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Morbidité des crises douloureuses (indice de morbidité maximum, variable dérivée)
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Scores d'intensité de la douleur
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Qualité de vie (SF 36)
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Données économiques de la santé
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Concentration plasmatique moyenne
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Corrélation entre la concentration plasmatique moyenne et la variation de l'Hb entre la ligne de base et le point final de l'étude
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Kenneth I Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 février 2002
Achèvement primaire (Réel)
1 novembre 2003
Achèvement de l'étude (Réel)
1 janvier 2004
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 juillet 2002
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
9 juillet 2002
Première publication (Estimation)
10 juillet 2002
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
18 juillet 2011
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 juillet 2011
Dernière vérification
1 juillet 2011
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ICA-17043-05
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .