Исследование эффективности и безопасности ICA-17043 (с гидроксимочевиной или без нее) у пациентов с серповидноклеточной анемией.
13 июля 2011 г. обновлено: Icagen
Фаза II, многоцентровое, двенадцатинедельное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование с определением диапазона доз эффективности и безопасности ICA-17043 с терапией гидроксимочевиной или без нее у пациентов с серповидноклеточной анемией.
ICA-17043 разрабатывается для хронического лечения пациентов с серповидно-клеточной анемией (SCD) как у взрослых, так и у детей.
ICA-17043 является мощным и специфическим ингибитором канала в эритроцитах человека (эритроцитов), который блокирует дегидратацию эритроцитов.
Ожидается, что ICA-17043 ингибирует дегидратацию эритроцитов и, таким образом, должен предотвращать или замедлять процесс серповидности.
За счет уменьшения количества серповидных клеток ожидается улучшение анемии, уменьшение болезненных кризов и, в конечном итоге, меньшее количество заболеваний органов-мишеней.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
90
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
- Study Site
-
-
California
-
Oakland, California, Соединенные Штаты
- Study Site
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты
- Study Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты
- Study Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты
- Study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
- Study Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
- Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
- Study Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты
- Study Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты
- Study Site
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Соединенные Штаты
- Study Site
-
New York, New York, Соединенные Штаты
- Study Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты
- Study Site
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
- Study Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты
- Study Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты
- Study Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты
- Study Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты
- Study Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 60 лет (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Гомозиготная (HbSS) серповидноклеточная анемия
- В остальном здоров (на основании анамнеза, физического осмотра, ЭКГ в 12 отведениях и клинических лабораторных исследований)
- Пациенты могут получать гидроксимочевину, но дозировка должна быть стабилизирована в течение как минимум 3 месяцев.
- У пациента в анамнезе как минимум одно острое вазоокклюзионное событие, требующее госпитализации.
Критерий исключения:
- Пациент, участвующий в программе хронического переливания крови
- Пациент с общим гемоглобином < 4,0 г/дл или > 10,0 г/дл
- Пациент с HbA> 10%
- Пациент, рассматривающий возможность проведения плановой операции
- Прием пациентом запрещенных препаратов, таких как Эпоэтин, Варфарин и др.
- Пациенты, перенесшие ранее операции на желудочно-кишечном тракте, за исключением холецистэктомии или аппендэктомии.
- Пациенты со значительными активными сердечно-сосудистыми, неврологическими, эндокринными, печеночными или почечными нарушениями, не связанными с серповидно-клеточной анемией.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
|
Капсулы с нагрузочной дозой плацебо и таблетки с поддерживающей дозой соответствовали группе активного лечения 10 мг.
|
|
Экспериментальный: ICA-17043 Низкая доза 6 мг/день
Активное исследуемое лекарство: нагрузочная доза 100 мг; Поддерживающая доза 6 мг в день
|
Рука с низкой дозой
|
|
Экспериментальный: ICA-17043 Высокая доза 10 мг/день
Активное исследуемое лекарство: нагрузочная доза 150 мг; Поддерживающая доза 10 мг в день
|
150 мг нагрузочной дозы; 10 мг суточная доза
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Первичной конечной точкой эффективности было изменение уровня гемоглобина (Hb) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменения других гематологических показателей
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
|
Изменения индексов эритроцитов, включая: средний корпускулярный объем (MCV), среднюю концентрацию Hb в корпускулярных единицах (MCHC) и среднюю концентрацию гемоглобина в корпускулярных единицах (MCH
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
|
Другие лабораторные показатели, связанные с активностью криза серповидно-клеточной анемии, включая: прямой и непрямой билирубин и лактатдегидрогеназу (ЛДГ).
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
|
Частота болезненных кризов
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
|
Время до первого болезненного кризиса
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
|
Заболеваемость болевыми кризами (максимальный индекс заболеваемости, производная переменная)
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
|
Показатели интенсивности боли
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
|
Качество жизни (SF 36)
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
|
Экономические данные здравоохранения
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
|
Средняя концентрация в плазме
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
|
Корреляция между средней концентрацией в плазме и изменением Hb от исходного уровня до конечной точки исследования
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Kenneth I Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 февраля 2002 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 ноября 2003 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 января 2004 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 июля 2002 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 июля 2002 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
10 июля 2002 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
18 июля 2011 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 июля 2011 г.
Последняя проверка
1 июля 2011 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ICA-17043-05
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .