ICA-17043（含或不含羟基脲）在镰状细胞性贫血患者中的疗效和安全性研究。
2011年7月13日 更新者：Icagen
ICA-17043 联合或不联合羟基脲治疗镰状细胞性贫血患者的疗效和安全性的 II 期、多中心、为期 12 周、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、剂量范围探索研究
ICA-17043正在开发用于成人和儿童镰状细胞病（SCD）患者的慢性治疗。
ICA-17043 是一种有效且特异性的人红细胞 (RBC) 通道抑制剂，可阻止 RBC 脱水。
ICA-17043 有望抑制 RBC 脱水，从而预防或延缓镰状化过程。
通过减少镰状细胞，可以改善贫血，减少疼痛危象，并最终减少终末器官疾病。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
90
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国
- Study Site
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California
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Oakland、California、美国
- Study Site
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San Francisco、California、美国
- Study Site
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国
- Study Site
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Georgia
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Augusta、Georgia、美国
- Study Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国
- Study Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国
- Study Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国
- Study Site
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国
- Study Site
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、美国
- Study Site
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New York
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Brooklyn、New York、美国
- Study Site
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New York、New York、美国
- Study Site
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国
- Study Site
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Durham、North Carolina、美国
- Study Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国
- Study Site
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国
- Study Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国
- Study Site
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Texas
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Houston、Texas、美国
- Study Site
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Virginia
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Richmond、Virginia、美国
- Study Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 60年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 纯合子 (HbSS) 镰状细胞性贫血
- 其他方面健康（基于病史、体格检查、12 导联心电图和临床实验室检查）
- 患者可能正在接受羟基脲治疗，但剂量必须稳定至少 3 个月
- 患者有至少一次需要住院治疗的急性血管闭塞事件史
排除标准：
- 参与长期输血计划的患者
- 总血红蛋白 < 4.0 g/dL 或 > 10.0 g/dL 的患者
- HbA > 10% 的患者
- 考虑接受择期手术的患者
- 患者服用违禁药物，如依泊汀、华法林等。
- 既往接受过胃肠道手术的患者，胆囊切除术或阑尾切除术除外
- 患有与镰状细胞性贫血无关的显着活动性心血管、神经、内分泌、肝脏或肾脏疾病的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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安慰剂 负荷剂量胶囊和维持剂量片剂匹配 10 mg 活性治疗组
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实验性的：ICA-17043 低剂量 6 毫克/天
活性研究药物：100 mg 负荷剂量；每天 6 毫克维持剂量
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低剂量臂
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实验性的：ICA-17043 高剂量 10 毫克/天
活性研究药物：150 mg 负荷剂量；每天 10 毫克维持剂量
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150 毫克负荷剂量；每日剂量 10 毫克
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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主要疗效终点是血红蛋白 (Hb) 相对于基线的变化
大体时间：12周
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12周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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其他血液学测量的变化
大体时间：12周
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12周
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RBC 指标的变化，包括：平均红细胞体积 (MCV)、平均红细胞 Hb 浓度 (MCHC) 和平均红细胞 Hb (MCH
大体时间：12周
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12周
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与镰状细胞危象活动相关的其他实验室措施包括：直接和间接胆红素和乳酸脱氢酶 (LDH)
大体时间：12周
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12周
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痛苦危机发生率
大体时间：12周
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12周
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第一次痛苦危机的时间
大体时间：12周
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12周
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痛苦危机的发病率（最大发病率指数，衍生变量）
大体时间：12周
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12周
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疼痛强度评分
大体时间：12周
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12周
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生活质量（SF 36）
大体时间：12周
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12周
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卫生经济数据
大体时间：12周
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12周
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平均血浆浓度
大体时间：12周
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12周
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从基线到研究终点的平均血浆浓度与 Hb 变化之间的相关性
大体时间：12周
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12周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Kenneth I Ataga, MD、University of North Carolina, Chapel Hill
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2002年2月1日
初级完成 (实际的)
2003年11月1日
研究完成 (实际的)
2004年1月1日
研究注册日期
首次提交
2002年7月8日
首先提交符合 QC 标准的
2002年7月9日
首次发布 (估计)
2002年7月10日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2011年7月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2011年7月13日
最后验证
2011年7月1日
更多信息
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