Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​ICA-17043 (med eller uden hydroxyurea) hos patienter med seglcelleanæmi.

13. juli 2011 opdateret af: Icagen

En fase II, multicenter, 12-ugers, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppe, dosisområdefindende undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​ICA-17043 med eller uden hydroxyureaterapi hos patienter med seglcelleanæmi

ICA-17043 udvikles til kronisk behandling af patienter med seglcellesygdom (SCD) hos både voksne og børn. ICA-17043 er en potent og specifik hæmmer af en kanal i humane røde blodlegemer (RBC'er), der blokerer RBC-dehydrering. ICA-17043 forventes at hæmme RBC-dehydrering og bør derfor forhindre eller forsinke seglprocessen. Ved at reducere seglceller forventes en forbedring af anæmi, en reduktion af smertefulde kriser og i sidste ende mindre end-organ sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

90

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
        • Study Site
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater
        • Study Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater
        • Study Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater
        • Study Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater
        • Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
        • Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater
        • Study Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater
        • Study Site
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater
        • Study Site
      • New York, New York, Forenede Stater
        • Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater
        • Study Site
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
        • Study Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
        • Study Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater
        • Study Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater
        • Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Homozygot (HbSS) seglcelleanæmi
  • Ellers rask (baseret på sygehistorie, fysisk undersøgelse, 12-aflednings-EKG og kliniske laboratorietests)
  • Patienter kan få hydroxyurinstof, men skal have været dosisstabiliseret i mindst 3 måneder
  • Patienten har en historie med mindst én akut vaso-okklusiv hændelse, der kræver indlæggelse

Ekskluderingskriterier:

  • Patient, der deltager i et kronisk transfusionsprogram
  • Patient med et samlet hæmoglobinindhold på < 4,0 g/dL eller > 10,0 g/dL
  • Patient med et HbA > 10 %
  • Patient, der overvejer at gennemgå en elektiv operation
  • Patient, der tager forbudt medicin som Epoetin, Warfarin osv.
  • Patient, der tidligere har fået foretaget gastrointestinale operationer, undtagen kolecystektomi eller blindtarmsoperation
  • Patient med betydelige aktive kardiovaskulære, neurologiske, endokrine, lever- eller nyrelidelser, der ikke er relateret til seglcelleanæmi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo Loading dosis kapsler og vedligeholdelsesdosis tabletter matchede 10 mg aktiv behandlingsgruppe
Eksperimentel: ICA-17043 Lavdosis 6 mg/dag
Aktiv undersøgelsesmedicin: 100 mg ladningsdosis; 6 mg vedligeholdelsesdosis om dagen
Medicin: Lavdosis ICA-17043
Lav dosis arm
Eksperimentel: ICA-17043 Højdosis 10 mg/dag
Aktiv undersøgelsesmedicin: 150 mg ladningsdosis; 10 mg vedligeholdelsesdosis om dagen
Medicin: Højdosis ICA-17043
150 mg Loading Dose; 10 mg daglig dosis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Det primære effektmål var ændringen fra baseline i hæmoglobin (Hb)
Tidsramme: 12 uger
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i andre hæmatologiske målinger
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Ændringer i RBC-indekser, herunder: gennemsnitlig korpuskulær volumen (MCV), gennemsnitlig korpuskulær Hb-koncentration (MCHC) og gennemsnitlig korpuskulær Hb (MCH)
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Andre laboratorieforanstaltninger forbundet med seglcellekriseaktivitet, herunder: direkte og indirekte bilirubin og mælkesyredehydrogenase (LDH)
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Rate af smertefulde kriser
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Tid til den første smertefulde krise
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Sygelighed af smertefulde kriser (maksimalt sygelighedsindeks, afledt variabel)
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Smerteintensitetsscore
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Livskvalitet (SF 36)
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Sundhedsøkonomiske data
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Gennemsnitlig plasmakoncentration
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Korrelation mellem den gennemsnitlige plasmakoncentration og ændringen i Hb fra baseline til undersøgelsens endepunkt
Tidsramme: 12 uger
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Icagen

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kenneth I Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2002

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2003

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2004

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. juli 2002

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. juli 2002

Først opslået (Skøn)

10. juli 2002

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

18. juli 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. juli 2011

Sidst verificeret

1. juli 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ICA-17043-05

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Lavdosis ICA-17043

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner