Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti ICA-17043 (s nebo bez hydroxymočoviny) u pacientů se srpkovitou anémií.

13. července 2011 aktualizováno: Icagen

Fáze II, multicentrická, dvanáctitýdenní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie pro zjištění rozsahu dávek účinnosti a bezpečnosti ICA-17043 s nebo bez léčby hydroxyureou u pacientů se srpkovitou anémií

ICA-17043 je vyvíjen pro chronickou léčbu pacientů se srpkovitou anémií (SCD) u dospělých i dětí. ICA-17043 je silný a specifický inhibitor kanálu v lidských červených krvinkách (RBC), který blokuje dehydrataci červených krvinek. Očekává se, že ICA-17043 inhibuje dehydrataci červených krvinek, a proto by měla zabránit nebo zpozdit proces srpkovitého onemocnění. Snížením počtu srpkovitých buněk se očekává zlepšení anémie, snížení bolestivých krizí a v konečném důsledku i méně onemocnění koncových orgánů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

90

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
        • Study Site
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy
        • Study Site
      • San Francisco, California, Spojené státy
        • Study Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy
        • Study Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy
        • Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
        • Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy
        • Study Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy
        • Study Site
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy
        • Study Site
      • New York, New York, Spojené státy
        • Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy
        • Study Site
      • Durham, North Carolina, Spojené státy
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
        • Study Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
        • Study Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy
        • Study Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy
        • Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Homozygotní (HbSS) srpkovitá anémie
  • Jinak zdravý (na základě anamnézy, fyzikálního vyšetření, 12svodového EKG a klinických laboratorních testů)
  • Pacienti mohou dostávat hydroxyureu, ale musí být stabilizována dávka po dobu alespoň 3 měsíců
  • Pacient má v anamnéze alespoň jednu akutní vazookluzivní příhodu vyžadující hospitalizaci

Kritéria vyloučení:

  • Pacient účastnící se chronického transfuzního programu
  • Pacient s celkovým hemoglobinem < 4,0 g/dl nebo > 10,0 g/dl
  • Pacient s HbA > 10 %
  • Pacient zvažuje podstoupení plánované operace
  • Pacient užívající zakázané léky jako Epoetin, Warfarin atd.
  • Pacient, který v minulosti prodělal gastrointestinální operaci, kromě cholecystektomie nebo apendektomie
  • Pacient s významnými aktivními kardiovaskulárními, neurologickými, endokrinními, jaterními nebo ledvinovými poruchami nesouvisejícími se srpkovitou anémií

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Placebo tobolky s úvodní dávkou a tablety s udržovací dávkou odpovídaly skupině s aktivní léčbou 10 mg
Experimentální: ICA-17043 Nízká dávka 6 mg/den
Aktivní studijní medikace: 100 mg nasycovací dávka; Udržovací dávka 6 mg denně
Lék: Nízká dávka ICA-17043
Rameno s nízkou dávkou
Experimentální: ICA-17043 vysoká dávka 10 mg/den
Aktivní studijní medikace: 150 mg nasycovací dávka; Udržovací dávka 10 mg denně
Lék: Vysoká dávka ICA-17043
150 mg nasycovací dávka; 10 mg denní dávka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Primárním cílovým parametrem účinnosti byla změna hemoglobinu (Hb) od výchozí hodnoty
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změny v jiných hematologických měřeních
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Změny v indexech RBC, včetně: průměrného korpuskulárního objemu (MCV), průměrné korpuskulární koncentrace Hb (MCHC) a průměrného korpuskulárního Hb (MCH
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Další laboratorní měření spojená se srpkovitou anémií včetně: přímého a nepřímého bilirubinu a laktátdehydrogenázy (LDH)
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Míra bolestivých krizí
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Čas na první bolestivou krizi
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Morbidita bolestivých krizí (maximální index nemocnosti, odvozená proměnná)
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Skóre intenzity bolesti
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Kvalita života (SF 36)
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Zdravotně ekonomické údaje
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Průměrná plazmatická koncentrace
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Korelace mezi průměrnou plazmatickou koncentrací a změnou Hb od výchozí hodnoty k cílovému bodu studie
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Icagen

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kenneth I Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2002

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2003

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2004

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. července 2002

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. července 2002

První zveřejněno (Odhad)

10. července 2002

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

18. července 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. července 2011

Naposledy ověřeno

1. července 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ICA-17043-05

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Nízká dávka ICA-17043

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit