En studie av effektiviteten och säkerheten av ICA-17043 (med eller utan Hydroxyurea) hos patienter med sicklecellanemi.
13 juli 2011 uppdaterad av: Icagen
En fas II, multicenter, tolv-veckors, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgrupps-, dos-finnande studie av effektiviteten och säkerheten av ICA-17043 med eller utan hydroxiureaterapi hos patienter med sicklecellanemi
ICA-17043 utvecklas för kronisk behandling av patienter med sicklecellssjukdom (SCD) hos både vuxna och barn.
ICA-17043 är en potent och specifik hämmare av en kanal i mänskliga röda blodkroppar (RBC) som blockerar uttorkning av RBC.
ICA-17043 förväntas hämma uttorkning av RBC och bör därför förhindra eller fördröja sicklingprocessen.
Genom att minska sickled celler förväntas en förbättring av anemi, en minskning av smärtsamma kriser och i slutändan mindre end-organ sjukdom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
90
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna
- Study Site
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna
- Study Site
-
San Francisco, California, Förenta staterna
- Study Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna
- Study Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna
- Study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna
- Study Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna
- Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna
- Study Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna
- Study Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna
- Study Site
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Förenta staterna
- Study Site
-
New York, New York, Förenta staterna
- Study Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna
- Study Site
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
- Study Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
- Study Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna
- Study Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna
- Study Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna
- Study Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 60 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Homozygot (HbSS) sicklecellanemi
- I övrigt frisk (baserat på medicinsk historia, fysisk undersökning, 12-avlednings-EKG och kliniska laboratorietester)
- Patienter kan få hydroxiurea, men måste ha dosstabiliserats i minst 3 månader
- Patienten har en historia av minst en akut vaso-ocklusiv händelse som kräver sjukhusvistelse
Exklusions kriterier:
- Patient som deltar i ett kroniskt transfusionsprogram
- Patient som har ett totalt hemoglobin på < 4,0 g/dL eller > 10,0 g/dL
- Patient som har ett HbA > 10 %
- Patient som överväger att genomgå en elektiv operation
- Patient som tar förbjudna mediciner som epoetin, warfarin, etc.
- Patient som tidigare har genomgått gastrointestinala operationer, förutom kolecystektomi eller blindtarmsoperation
- Patient med betydande aktiva kardiovaskulära, neurologiska, endokrina, lever- eller njursjukdomar som inte är relaterade till sicklecellanemi
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
Placebo Laddningsdoskapslar och underhållsdostabletter matchade 10 mg aktiv behandlingsgrupp
|
|
Experimentell: ICA-17043 Låg dos 6 mg/dag
Aktiv studiemedicin: 100 mg laddningsdos; 6 mg underhållsdos per dag
|
Lågdosarm
|
|
Experimentell: ICA-17043 Hög dos 10 mg/dag
Aktiv studiemedicinering: 150 mg laddningsdos; 10 mg underhållsdos per dag
|
150 mg laddningsdos; 10 mg daglig dos
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Det primära effektmåttet var förändringen från baslinjen i hemoglobin (Hb)
Tidsram: 12 veckor
|
12 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändringar i andra hematologiska mätningar
Tidsram: 12 veckor
|
12 veckor
|
|
Förändringar i RBC-index, inklusive: medelkorpuskulär volym (MCV), medelkorpuskulär Hb-koncentration (MCHC) och medelkorpuskulär Hb (MCH)
Tidsram: 12 veckor
|
12 veckor
|
|
Andra laboratorieåtgärder associerade med sicklecell-krisaktivitet inklusive: direkt och indirekt bilirubin och mjölksyradehydrogenas (LDH)
Tidsram: 12 veckor
|
12 veckor
|
|
Grad av smärtsamma kriser
Tidsram: 12 veckor
|
12 veckor
|
|
Dags för första smärtsamma krisen
Tidsram: 12 veckor
|
12 veckor
|
|
Morbiditet av smärtsamma kriser (maximalt sjuklighetsindex, härledd variabel)
Tidsram: 12 veckor
|
12 veckor
|
|
Smärtintensitetspoäng
Tidsram: 12 veckor
|
12 veckor
|
|
Livskvalitet (SF 36)
Tidsram: 12 veckor
|
12 veckor
|
|
Hälsoekonomiska data
Tidsram: 12 veckor
|
12 veckor
|
|
Genomsnittlig plasmakoncentration
Tidsram: 12 veckor
|
12 veckor
|
|
Korrelation mellan den genomsnittliga plasmakoncentrationen och förändringen i Hb från baslinje till studiens effektmått
Tidsram: 12 veckor
|
12 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Kenneth I Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2002
Primärt slutförande (Faktisk)
1 november 2003
Avslutad studie (Faktisk)
1 januari 2004
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 juli 2002
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 juli 2002
Första postat (Uppskatta)
10 juli 2002
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
18 juli 2011
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 juli 2011
Senast verifierad
1 juli 2011
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ICA-17043-05
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .