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Uno studio sull'efficacia e la sicurezza di ICA-17043 (con o senza idrossiurea) in pazienti con anemia falciforme.

13 luglio 2011 aggiornato da: Icagen

Uno studio di fase II, multicentrico, di dodici settimane, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, per la determinazione dell'intervallo di dose sull'efficacia e la sicurezza di ICA-17043 con o senza terapia con idrossiurea in pazienti con anemia falciforme

ICA-17043 è stato sviluppato per il trattamento cronico di pazienti con anemia falciforme (SCD) sia negli adulti che nei bambini. ICA-17043 è un potente e specifico inibitore di un canale nei globuli rossi (RBC) umani che blocca la disidratazione dei RBC. Si prevede che ICA-17043 inibisca la disidratazione dei globuli rossi e quindi dovrebbe prevenire o ritardare il processo di falcizzazione. Riducendo le cellule falciformi, si prevede un miglioramento dell'anemia, una riduzione delle crisi dolorose e, in ultima analisi, una minore malattia degli organi terminali.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

90

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
        • Study Site
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti
        • Study Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti
        • Study Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti
        • Study Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti
        • Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
        • Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti
        • Study Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti
        • Study Site
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti
        • Study Site
      • New York, New York, Stati Uniti
        • Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti
        • Study Site
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
        • Study Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
        • Study Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti
        • Study Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti
        • Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Anemia falciforme omozigote (HbSS).
  • Altrimenti sano (basato su anamnesi, esame fisico, ECG a 12 derivazioni e test clinici di laboratorio)
  • I pazienti possono ricevere idrossiurea, ma la dose deve essere stabilizzata da almeno 3 mesi
  • Il paziente ha una storia di almeno un evento vaso-occlusivo acuto che ha richiesto il ricovero in ospedale

Criteri di esclusione:

  • Paziente che partecipa a un programma trasfusionale cronico
  • Paziente con un'emoglobina totale < 4,0 g/dL o > 10,0 g/dL
  • Paziente con HbA1c > 10%
  • Paziente che sta considerando di sottoporsi a un intervento chirurgico elettivo
  • Paziente che assume farmaci proibiti come epoetina, warfarin, ecc.
  • Paziente che ha subito un precedente intervento chirurgico gastrointestinale, eccetto colecistectomia o appendicectomia
  • Paziente con disturbi cardiovascolari, neurologici, endocrini, epatici o renali attivi significativi non correlati all'anemia falciforme

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Placebo Le capsule per la dose di carico e le compresse per la dose di mantenimento corrispondevano al gruppo di trattamento attivo da 10 mg
Sperimentale: ICA-17043 Dose bassa 6 mg/giorno
Farmaco attivo in studio: dose di carico di 100 mg; Dose di mantenimento di 6 mg al giorno
Droga: Basso dosaggio ICA-17043
Braccio a basso dosaggio
Sperimentale: ICA-17043 Dose elevata 10 mg/giorno
Farmaco attivo in studio: dose di carico di 150 mg; Dose di mantenimento di 10 mg al giorno
Droga: Dose elevata ICA-17043
Dose di carico da 150 mg; Dose giornaliera di 10 mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
L'endpoint primario di efficacia era la variazione rispetto al basale dell'emoglobina (Hb)
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti in altre misurazioni ematologiche
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Cambiamenti negli indici RBC, tra cui: volume corpuscolare medio (MCV), concentrazione corpuscolare media di Hb (MCHC) e Hb corpuscolare media (MCH
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Altre misurazioni di laboratorio associate all'attività delle crisi falciformi, tra cui: bilirubina diretta e indiretta e lattico deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Tasso di crisi dolorose
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Tempo alla prima dolorosa crisi
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Morbilità delle crisi dolorose (indice massimo di morbilità, variabile derivata)
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Punteggi di intensità del dolore
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Qualità della vita (SF 36)
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Dati economici sanitari
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Concentrazione plasmatica media
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Correlazione tra la concentrazione plasmatica media e la variazione di Hb dal basale all'endpoint dello studio
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Icagen

Investigatori

  • Investigatore principale: Kenneth I Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2002

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2003

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2004

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 luglio 2002

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 luglio 2002

Primo Inserito (Stima)

10 luglio 2002

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

18 luglio 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 luglio 2011

Ultimo verificato

1 luglio 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ICA-17043-05

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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