乳児発症ポンペ病患者におけるrhGAAの安全性と有効性に関する研究
2014年2月4日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
乳児発症ポンペ病の生後6か月未満の患者における組換えヒト酸α-グルコシダーゼ治療の安全性、有効性、薬物動態、および薬力学に関する非盲検、多施設、多国籍研究
ポンペ病 (糖原病 II 型、「GSD-II」としても知られる) は、酸性アルファ-グルコシダーゼ (GAA) と呼ばれる体内の重要な酵素の欠乏によって引き起こされます。
通常、GAA は、リソソームと呼ばれる特殊な構造内のグリコーゲン (糖の貯蔵形態) を分解するために体の細胞によって使用されます。
ポンペ病の患者では、過剰な量のグリコーゲンが蓄積し、さまざまな組織、特に心臓や骨格筋に貯蔵され、正常な機能を妨げます。
この研究は、ポンペ病の潜在的な酵素補充療法としての組換えヒト酸アルファ-グルコシダーゼ (rhGAA) の安全性と有効性を評価するために実施されています。
生後6ヶ月以下の乳児発症ポンペ病と診断された患者が研究されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610-00266
- University of Florida College of Medicine
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Children's Hospital Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah Medical Center
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Manchester、イギリス
- Royal Manchester Children's Hospital
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Haifa、イスラエル、31096
- Rambam Medical Center
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Lyon、フランス
- Pediatrique Hopital deBrousse
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Taipei、台湾、100
- National Taiwan University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月歳未満 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 患者または患者の法定後見人は、研究関連の手順が実行される前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。
- -患者は、乳児発症ポンペ病の臨床症状（医療記録に記録されている）を持っている必要があります。 さらに、患者には以下が必要です。培養皮膚線維芽細胞で評価された正常範囲の平均の1％未満の内因性GAA活性;かつ b.心エコー検査による心筋症（LVMIが65 g / m2を超える）。
- 患者は、rhGAAの最初の投与を受けるとき、26週と0日を超えてはなりません。
- 患者とその法定後見人は、臨床プロトコルを遵守する能力を持っている必要があります。
除外基準:
- 以下を含む呼吸不全の症状：パルスオキシメトリーで測定した室内空気中の酸素飽和度が 90% 未満。または b. -室内空気で55 mmHgを超える静脈PCO2または室内空気で40 mmHgを超える動脈PCO2; c.登録時の人工呼吸器の使用。
- 重大な先天異常;
- -臨床的に重要な心血管、肝臓、肺、神経、または腎臓の疾患、またはその他の病状、深刻な併発疾患、または酌量すべき状況を含む、臨床的に重要な器質的疾患（ポンペ病に関連する症状を除く）治験責任医師は、治験への参加を妨げるか、生存率を低下させる可能性があります。
- -研究登録前の30日以内の治験薬の使用;
- -あらゆるソースからのGAAによる酵素補充療法を受けました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：階乗
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：1
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20 mg/kg qow または 40mg/kg qow
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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MZ の安全性プロファイルを評価する
時間枠：52週
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52週
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MZ で治療され、生後 12 か月で人工呼吸器のサポートを受けていない患者の割合を推定する。過去のコホートとの比較
時間枠：52週
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52週
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MZ の PK/PD プロファイルの決定
時間枠：52週
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52週
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安全性と有効性に対するMZの異なる用量の効果を決定する
時間枠：52週
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52週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2003年4月1日
一次修了 (実際)
2005年6月1日
研究の完了 (実際)
2005年9月1日
試験登録日
最初に提出
2003年4月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2003年4月22日
最初の投稿 (見積もり)
2003年4月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年2月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年2月4日
最終確認日
2006年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AGLU01602
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。