Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van rhGAA bij patiënten met de ziekte van Pompe met infantiele aanvang

4 februari 2014 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een open-label, multicenter, multinationaal onderzoek naar de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van behandeling met recombinant humaan zure alfa-glucosidase bij patiënten van minder dan 6 maanden oud met de ziekte van Pompe met aanvang in de kindertijd

De ziekte van Pompe (ook bekend als glycogeenstapelingsziekte type II, "GSD-II") wordt veroorzaakt door een tekort aan een cruciaal enzym in het lichaam dat zure alfa-glucosidase (GAA) wordt genoemd. Normaal gesproken wordt GAA door de lichaamscellen gebruikt om glycogeen (een opgeslagen vorm van suiker) af te breken in gespecialiseerde structuren die lysosomen worden genoemd. Bij patiënten met de ziekte van Pompe stapelt een overmatige hoeveelheid glycogeen zich op en wordt opgeslagen in verschillende weefsels, met name hart- en skeletspieren, waardoor hun normale functie wordt belemmerd. Deze studie wordt uitgevoerd om de veiligheid en effectiviteit van recombinant humaan zuur alfa-glucosidase (rhGAA) als mogelijke enzymvervangende therapie voor de ziekte van Pompe te evalueren. Patiënten met de diagnose van de ziekte van Pompe met infantiele aanvang die jonger zijn dan of gelijk aan 6 maanden zullen worden onderzocht.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk
        • Pediatrique Hopital deBrousse
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31096
        • Rambam Medical Center
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610-00266
        • University of Florida College of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 6 maanden (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De patiënt of de wettelijke voogd(en) van de patiënt moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voordat er studiegerelateerde procedures worden uitgevoerd;
  • De patiënt moet klinische symptomen hebben (gedocumenteerd in zijn of haar medisch dossier) van de ziekte van Pompe met infantiele aanvang. Daarnaast moet de patiënt beschikken over: a. een endogene GAA-activiteit van minder dan 1% van het gemiddelde van het normale bereik zoals bepaald in gekweekte huidfibroblasten; En B. cardiomyopathie (LVMI groter dan 65 g/m2) door echocardiografie;
  • De patiënt mag niet ouder zijn dan 26 weken en 0 dagen wanneer hij/zij de eerste dosis rhGAA krijgt;
  • De patiënt en zijn/haar wettelijke voogd(en) moeten in staat zijn om het klinische protocol na te leven.

Uitsluitingscriteria:

  • Symptomen van ademhalingsinsufficiëntie, waaronder: Zuurstofverzadiging minder dan 90% in kamerlucht zoals gemeten met pulsoximetrie; OF b. veneuze PCO2 hoger dan 55 mmHg in kamerlucht OF arteriële PCO2 hoger dan 40 mmHg in kamerlucht; C. elk gebruik van een beademingsapparaat op het moment van inschrijving;
  • Grote aangeboren afwijking;
  • Klinisch significante organische ziekte (met uitzondering van symptomen gerelateerd aan de ziekte van Pompe), inclusief klinisch significante cardiovasculaire, lever-, long-, neurologische of nierziekte, of andere medische aandoening, ernstige bijkomende ziekte of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de Onderzoeker, zou deelname aan het onderzoek uitsluiten of mogelijk de overleving verminderen;
  • Gebruik van een onderzoeksproduct binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek;
  • Kreeg enzymvervangingstherapie met GAA van welke bron dan ook.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: FACTORIEEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: 1
Biologisch: Myozyme
20 mg/kg elke keer of 40 mg/kg elke keer
Andere namen:
  • Alglucosidase alfa

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Evalueer het veiligheidsprofiel van MZ
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken
Om het percentage van de met MZ behandelde patiënten te schatten die op de leeftijd van 12 maanden in leven waren en geen beademingsondersteuning kregen; in vergelijking met historisch cohort
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken
Bepaal het PK/PD-profiel van MZ
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken
Bepaal het effect van verschillende doses MZ op de veiligheid en werkzaamheid
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2003

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 juni 2005

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 september 2005

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 april 2003

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 april 2003

Eerst geplaatst (SCHATTING)

23 april 2003

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

5 februari 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 februari 2014

Laatst geverifieerd

1 juli 2006

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AGLU01602

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren