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Une étude sur l'innocuité et l'efficacité du rhGAA chez les patients atteints de la maladie de Pompe infantile

4 février 2014 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude ouverte, multicentrique et multinationale sur l'innocuité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du traitement par alpha-glucosidase acide humaine recombinante chez des patients de moins de 6 mois atteints de la maladie de Pompe à début infantile

La maladie de Pompe (également connue sous le nom de maladie de stockage du glycogène de type II, "GSD-II") est causée par une déficience d'une enzyme critique dans le corps appelée alpha-glucosidase acide (GAA). Normalement, le GAA est utilisé par les cellules du corps pour décomposer le glycogène (une forme stockée de sucre) dans des structures spécialisées appelées lysosomes. Chez les patients atteints de la maladie de Pompe, une quantité excessive de glycogène s'accumule et est stockée dans divers tissus, en particulier le cœur et les muscles squelettiques, ce qui empêche leur fonctionnement normal. Cette étude est menée pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'alpha-glucosidase acide humaine recombinante (rhGAA) en tant qu'enzymothérapie substitutive potentielle pour la maladie de Pompe. Les patients diagnostiqués avec la maladie de Pompe à début infantile âgés de moins de 6 mois seront étudiés.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

16

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Lyon, France
        • Pediatrique Hopital deBrousse
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31096
        • Rambam Medical Center
  • Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610-00266
        • University of Florida College of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 6 mois (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient ou le ou les tuteurs légaux du patient doivent fournir un consentement éclairé écrit avant que toute procédure liée à l'étude ne soit effectuée ;
  • Le patient doit présenter des symptômes cliniques (documentés dans son dossier médical) de la maladie de Pompe à début infantile. De plus, le patient doit avoir : a. une activité GAA endogène inférieure à 1 % de la moyenne de la plage normale telle qu'évaluée dans des fibroblastes cutanés en culture ; Et B. cardiomyopathie (IMVG supérieur à 65 g/m2) par échocardiographie ;
  • Le patient ne doit pas être âgé de plus de 26 semaines et 0 jour lorsqu'il reçoit la première dose de rhGAA ;
  • Le patient et son/ses tuteur(s) légal(aux) doivent avoir la capacité de se conformer au protocole clinique.

Critère d'exclusion:

  • Symptômes d'insuffisance respiratoire, y compris : a. Saturation en oxygène inférieure à 90 % dans l'air ambiant, mesurée par oxymétrie de pouls ; OU b. PCO2 veineuse supérieure à 55 mmHg à l'air ambiant OU PCO2 artérielle supérieure à 40 mmHg à l'air ambiant ; c. toute utilisation de ventilateur au moment de l'inscription ;
  • Anomalie congénitale majeure ;
  • Maladie organique cliniquement significative (à l'exception des symptômes liés à la maladie de Pompe), y compris maladie cardiovasculaire, hépatique, pulmonaire, neurologique ou rénale cliniquement significative, ou autre affection médicale, maladie intercurrente grave ou circonstance atténuante qui, de l'avis du Investigateur, empêcherait la participation à l'essai ou réduirait potentiellement la survie ;
  • Utilisation de tout produit expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription à l'étude ;
  • A reçu une enzymothérapie substitutive avec GAA de n'importe quelle source.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: FACTORIEL
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: 1
Biologique: Myozyme
20 mg/kg qow ou 40 mg/kg qow
Autres noms:
  • Alpha alglucosidase

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Évaluer le profil d'innocuité du MZ
Délai: 52 semaines
52 semaines
Estimer la proportion de patients traités avec MZ qui étaient en vie et sans assistance respiratoire à l'âge de 12 mois ; par rapport à la cohorte historique
Délai: 52 semaines
52 semaines
Déterminer le profil PK/PD de MZ
Délai: 52 semaines
52 semaines
Déterminer l'effet de différentes doses de MZ sur la sécurité et l'efficacité
Délai: 52 semaines
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2003

Achèvement primaire (RÉEL)

1 juin 2005

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 septembre 2005

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 avril 2003

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 avril 2003

Première publication (ESTIMATION)

23 avril 2003

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

5 février 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 février 2014

Dernière vérification

1 juillet 2006

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AGLU01602

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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