Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности rhGAA у пациентов с болезнью Помпе с инфантильным началом

4 февраля 2014 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Открытое, многоцентровое, многонациональное исследование безопасности, эффективности, фармакокинетики и фармакодинамики лечения рекомбинантной человеческой кислой альфа-глюкозидазой у пациентов в возрасте до 6 месяцев с болезнью Помпе с инфантильным началом

Болезнь Помпе (также известная как болезнь накопления гликогена типа II, «GSD-II») вызывается дефицитом критического фермента в организме, называемого кислой альфа-глюкозидазой (GAA). Обычно клетки организма используют GAA для расщепления гликогена (запасенная форма сахара) в специализированных структурах, называемых лизосомами. У больных болезнью Помпе избыточное количество гликогена накапливается и депонируется в различных тканях, особенно в сердце и скелетных мышцах, что препятствует их нормальной функции. Это исследование проводится для оценки безопасности и эффективности рекомбинантной человеческой кислой альфа-глюкозидазы (rhGAA) в качестве потенциальной заместительной ферментной терапии болезни Помпе. Будут изучены пациенты с диагнозом болезни Помпе с инфантильным началом в возрасте до 6 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Израиль
      • Haifa, Израиль, 31096
        • Rambam Medical Center
  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610-00266
        • University of Florida College of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah Medical Center
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Франция
      • Lyon, Франция
        • Pediatrique Hopital deBrousse

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 6 месяцев (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациент или законный опекун (опекуны) пациента должны дать письменное информированное согласие до выполнения любых процедур, связанных с исследованием;
  • У пациента должны быть клинические симптомы (задокументированные в его или ее медицинской карте) болезни Помпе с инфантильным началом. Кроме того, у пациента должны быть: а. эндогенная активность GAA менее 1% от среднего значения нормального диапазона, оцененного в культивируемых фибробластах кожи; И б. кардиомиопатия (ИММЛЖ более 65 г/м2) по данным эхокардиографии;
  • Возраст пациента должен быть не старше 26 недель и 0 дней, когда он/она получает первую дозу rhGAA;
  • Пациент и его/ее законный(ые) опекун(ы) должны иметь возможность соблюдать клинический протокол.

Критерий исключения:

  • Симптомы дыхательной недостаточности, в том числе: а. Насыщение кислородом менее 90% в комнатном воздухе по данным пульсоксиметрии; ИЛИ б. венозное PCO2 более 55 мм рт. ст. при комнатном воздухе ИЛИ артериальное PCO2 более 40 мм рт. ст. при комнатном воздухе; в. любое использование вентилятора на момент регистрации;
  • Большая врожденная аномалия;
  • Клинически значимое органическое заболевание (за исключением симптомов, относящихся к болезни Помпе), включая клинически значимое сердечно-сосудистое, печеночное, легочное, неврологическое или почечное заболевание, или другое заболевание, серьезное интеркуррентное заболевание или смягчающее обстоятельство, которое, по мнению Исследователь, исключит участие в испытании или потенциально снизит выживаемость;
  • Использование любого исследуемого продукта в течение 30 дней до включения в исследование;
  • Получала заместительную ферментную терапию ГАА из любого источника.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ФАКТОРИАЛ
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 1
Биологический: Миозим
20 мг/кг один раз в неделю или 40 мг/кг один раз в неделю
Другие имена:
  • Альглюкозидаза альфа

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить профиль безопасности MZ
Временное ограничение: 52 недели
52 недели
Оценить долю пациентов, получавших МЗ, которые были живы и не нуждались в ИВЛ в возрасте 12 месяцев; по сравнению с исторической когортой
Временное ограничение: 52 недели
52 недели
Определить PK/PD профиль MZ
Временное ограничение: 52 недели
52 недели
Определить влияние различных доз MZ на безопасность и эффективность
Временное ограничение: 52 недели
52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2003 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июня 2005 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 сентября 2005 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 апреля 2003 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 апреля 2003 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

23 апреля 2003 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

5 февраля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 февраля 2014 г.

Последняя проверка

1 июля 2006 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGLU01602

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться