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Eine Studie über die Sicherheit und Wirksamkeit von rhGAA bei Patienten mit Morbus Pompe im Kindesalter

4. Februar 2014 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine offene, multizentrische, multinationale Studie zur Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik der Behandlung mit rekombinanter humaner saurer Alpha-Glucosidase bei Patienten unter 6 Monaten mit infantilem Morbus Pompe

Morbus Pompe (auch bekannt als Glykogenspeicherkrankheit Typ II, „GSD-II“) wird durch einen Mangel an einem kritischen Enzym im Körper namens saure Alpha-Glucosidase (GAA) verursacht. Normalerweise wird GAA von den Körperzellen verwendet, um Glykogen (eine gespeicherte Form von Zucker) innerhalb spezialisierter Strukturen, die Lysosomen genannt werden, abzubauen. Bei Patienten mit Morbus Pompe sammelt sich eine übermäßige Menge an Glykogen an und wird in verschiedenen Geweben, insbesondere Herz- und Skelettmuskeln, gespeichert, was deren normale Funktion verhindert. Diese Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von rekombinanter humaner saurer Alpha-Glucosidase (rhGAA) als potenzielle Enzymersatztherapie für Morbus Pompe zu bewerten. Patienten, bei denen Morbus Pompe im Kindesalter diagnostiziert wurde und die jünger als oder gleich 6 Monate alt sind, werden untersucht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Pediatrique Hopital deBrousse
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610-00266
        • University of Florida College of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Royal Manchester Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 5 Monate (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient oder der/die Erziehungsberechtigte(n) des Patienten müssen vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben;
  • Der Patient muss klinische Symptome (dokumentiert in seiner Krankenakte) von Morbus Pompe im Säuglingsalter aufweisen. Darüber hinaus muss der Patient haben: a. eine endogene GAA-Aktivität von weniger als 1 % des Mittelwerts des normalen Bereichs, wie in kultivierten Hautfibroblasten bestimmt; Und B. Kardiomyopathie (LVMI größer als 65 g/m2) durch Echokardiographie;
  • Der Patient darf nicht älter als 26 Wochen und 0 Tage sein, wenn er/sie die erste Dosis rhGAA erhält;
  • Der Patient und seine/ihre Erziehungsberechtigten müssen in der Lage sein, das klinische Protokoll einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Symptome einer respiratorischen Insuffizienz, einschließlich: a. Sauerstoffsättigung weniger als 90 % in der Raumluft, gemessen durch Pulsoximetrie; ODER b. venöser PCO2 größer als 55 mmHg in Raumluft ODER arterieller PCO2 größer als 40 mmHg in Raumluft; C. jegliche Verwendung eines Beatmungsgeräts zum Zeitpunkt der Registrierung;
  • Große angeborene Anomalie;
  • Klinisch signifikante organische Erkrankung (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit Morbus Pompe), einschließlich klinisch signifikanter kardiovaskulärer, hepatischer, pulmonaler, neurologischer oder renaler Erkrankungen oder anderer medizinischer Zustände, schwerer interkurrenter Erkrankungen oder mildernder Umstände, die nach Ansicht des Prüfarzt, würde die Teilnahme an der Studie ausschließen oder möglicherweise das Überleben verkürzen;
  • Verwendung eines Prüfprodukts innerhalb von 30 Tagen vor Studieneinschluss;
  • Erhaltene Enzymersatztherapie mit GAA aus irgendeiner Quelle.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: FAKULTÄT
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: 1
Biologisch: Myozym
20 mg/kg täglich oder 40 mg/kg täglich
Andere Namen:
  • Alglucosidase alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewerten Sie das Sicherheitsprofil von MZ
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Schätzung des Anteils der mit MZ behandelten Patienten, die im Alter von 12 Monaten am Leben waren und keine Beatmungsunterstützung erhielten; im Vergleich zur historischen Kohorte
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Bestimmen Sie das PK/PD-Profil von MZ
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Bestimmen Sie die Wirkung verschiedener MZ-Dosen auf die Sicherheit und Wirksamkeit
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2003

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2005

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. September 2005

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. April 2003

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. April 2003

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

23. April 2003

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

5. Februar 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2014

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2006

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGLU01602

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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