Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​rhGAA hos patienter med infantil-debut Pompes sygdom

4. februar 2014 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et åbent, multicenter, multinationalt studie af sikkerhed, effektivitet, farmakokinetik og farmakodynamik af rekombinant human syre alfa-glucosidase-behandling hos patienter under 6 måneder gamle med Pompes sygdom med spædbørn

Pompes sygdom (også kendt som glykogenoplagringssygdom type II, "GSD-II") er forårsaget af en mangel på et kritisk enzym i kroppen kaldet sur alfa-glucosidase (GAA). Normalt bruges GAA af kroppens celler til at nedbryde glykogen (en lagret form for sukker) i specialiserede strukturer kaldet lysosomer. Hos patienter med Pompes sygdom ophobes en for stor mængde glykogen og opbevares i forskellige væv, især hjerte- og skeletmuskler, hvilket forhindrer deres normale funktion. Denne undersøgelse udføres for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​rekombinant human syre alfa-glucosidase (rhGAA) som en potentiel enzymerstatningsterapi for Pompes sygdom. Patienter diagnosticeret med Pompes sygdom med spædbørn, som er mindre end eller lig med 6 måneder gamle, vil blive undersøgt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610-00266
        • University of Florida College of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Medical Center
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Pediatrique Hopital deBrousse
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 5 måneder (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten eller patientens juridiske værge skal give skriftligt informeret samtykke, før undersøgelsesrelaterede procedurer udføres;
  • Patienten skal have kliniske symptomer (dokumenteret i hans eller hendes journal) på Pompes sygdom med spædbørn. Derudover skal patienten have: a. en endogen GAA-aktivitet mindre end 1 % af gennemsnittet af normalområdet som vurderet i dyrkede hudfibroblaster; OG b. kardiomyopati (LVMI større end 65 g/m2) ved ekkokardiografi;
  • Patienten må ikke være ældre end 26 uger og 0 dage, når han/hun modtager den første dosis rhGAA;
  • Patienten og hans/hendes værge(r) skal have evnen til at overholde den kliniske protokol.

Ekskluderingskriterier:

  • Symptomer på respiratorisk insufficiens, herunder: a. Iltmætning mindre end 90 % i rumluft målt ved pulsoximetri; ELLER b. venøs PCO2 større end 55 mmHg på rumluft ELLER arteriel PCO2 større end 40 mmHg på rumluft; c. enhver brug af ventilator på tidspunktet for tilmelding;
  • Større medfødt abnormitet;
  • Klinisk signifikant organisk sygdom (med undtagelse af symptomer relateret til Pompes sygdom), herunder klinisk signifikant kardiovaskulær, lever-, lunge-, neurologisk eller nyresygdom eller anden medicinsk tilstand, alvorlig interkurrent sygdom eller formildende omstændighed, som efter vurderingen af Investigator, ville udelukke deltagelse i forsøget eller potentielt mindske overlevelse;
  • Brug af ethvert forsøgsprodukt inden for 30 dage før tilmelding til studiet;
  • Modtog enzymerstatningsterapi med GAA fra enhver kilde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: FAKTORIELT
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: 1
Biologisk: Myozym
20 mg/kg qow eller 40 mg/kg qow
Andre navne:
  • Alglucosidase alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Evaluer sikkerhedsprofilen for MZ
Tidsramme: 52 uger
52 uger
At estimere andelen af ​​patienter behandlet med MZ, som var i live og fri for ventilatorstøtte ved 12 måneders alderen; sammenlignet med historisk kohorte
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Bestem PK/PD-profilen for MZ
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Bestem effekten af ​​forskellige doser af MZ på sikkerhed og effektivitet
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2003

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. juni 2005

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. september 2005

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. april 2003

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. april 2003

Først opslået (SKØN)

23. april 2003

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

5. februar 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2014

Sidst verificeret

1. juli 2006

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGLU01602

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myozym

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner