Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności rhGAA u pacjentów z chorobą Pompego o początku niemowlęcym

4 lutego 2014 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Otwarte, wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie bezpieczeństwa, skuteczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki leczenia rekombinowaną alfa-glukozydazą kwasową u pacjentów w wieku poniżej 6 miesięcy z chorobą Pompego o początku niemowlęcym

Choroba Pompego (znana również jako choroba spichrzeniowa glikogenu typu II, „GSD-II”) jest spowodowana niedoborem krytycznego enzymu w organizmie, zwanego kwaśną alfa-glukozydazą (GAA). Zwykle GAA jest używany przez komórki organizmu do rozkładania glikogenu (przechowywanej formy cukru) w wyspecjalizowanych strukturach zwanych lizosomami. U pacjentów z chorobą Pompego gromadzi się i magazynuje nadmierna ilość glikogenu w różnych tkankach, zwłaszcza w sercu i mięśniach szkieletowych, co uniemożliwia ich normalne funkcjonowanie. Niniejsze badanie jest prowadzone w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanej ludzkiej kwaśnej alfa-glukozydazy (rhGAA) jako potencjalnej enzymatycznej terapii zastępczej w chorobie Pompego. Badani będą pacjenci, u których zdiagnozowano chorobę Pompego o początku wczesnodziecięcym, którzy mają mniej niż 6 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lyon, Francja
        • Pediatrique Hopital deBrousse
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Rambam Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610-00266
        • University of Florida College of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Medical Center
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 6 miesięcy (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent lub opiekunowie prawni pacjenta muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem;
  • Pacjent musi mieć objawy kliniczne (udokumentowane w swojej dokumentacji medycznej) choroby Pompego o początku wczesnodziecięcym. Ponadto pacjent musi mieć: a. endogenna aktywność GAA mniejsza niż 1% średniej normalnego zakresu, jak oceniono w hodowanych fibroblastach skóry; Oraz b. kardiomiopatia (LVMI powyżej 65 g/m2) w badaniu echokardiograficznym;
  • Pacjent nie może mieć więcej niż 26 tygodni i 0 dni, kiedy otrzyma pierwszą dawkę rhGAA;
  • Pacjent i jego opiekun prawny muszą mieć możliwość przestrzegania protokołu klinicznego.

Kryteria wyłączenia:

  • Objawy niewydolności oddechowej, w tym: a. Nasycenie tlenem w powietrzu pokojowym poniżej 90%, mierzone za pomocą pulsoksymetrii; LUB b. żylne PCO2 większe niż 55 mmHg w powietrzu pokojowym LUB tętnicze PCO2 większe niż 40 mmHg w powietrzu pokojowym; C. jakiekolwiek użycie respiratora w czasie rejestracji;
  • Poważna wada wrodzona;
  • Klinicznie istotna choroba organiczna (z wyjątkiem objawów związanych z chorobą Pompego), w tym klinicznie istotna choroba układu krążenia, wątroby, płuc, neurologiczna lub nerek, lub inny stan chorobowy, poważna choroba współistniejąca lub okoliczność łagodząca, które w opinii badacza, wykluczyłoby udział w badaniu lub potencjalnie zmniejszyłoby przeżycie;
  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania;
  • Otrzymał enzymatyczną terapię zastępczą GAA z dowolnego źródła.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: SILNIA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: 1
Biologiczny: Myozym
20 mg/kg co drugi raz lub 40 mg/kg co drugi raz
Inne nazwy:
  • Alglukozydaza alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Oceń profil bezpieczeństwa MZ
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Oszacowanie odsetka pacjentów leczonych MZ, którzy żyli i nie byli poddawani respiratorowi w wieku 12 miesięcy; w porównaniu z kohortą historyczną
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Określ profil PK/PD MZ
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Określ wpływ różnych dawek MZ na bezpieczeństwo i skuteczność
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2003

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2005

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 września 2005

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 kwietnia 2003

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2003

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

23 kwietnia 2003

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

5 lutego 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lutego 2014

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2006

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGLU01602

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj