Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti rhGAA u pacientů s Pompeho nemocí s nástupem infantilní fáze

4. února 2014 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Otevřená, multicentrická, mezinárodní studie bezpečnosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky léčby rekombinantní lidskou kyselou alfa-glukosidázou u pacientů mladších než 6 měsíců s Pompeho chorobou s nástupem infantilní fáze

Pompeho nemoc (také známá jako onemocnění z ukládání glykogenu typu II, "GSD-II") je způsobena nedostatkem kritického enzymu v těle zvaného kyselá alfa-glukosidáza (GAA). Normálně GAA využívají tělesné buňky k rozkladu glykogenu (uložené formy cukru) ve specializovaných strukturách zvaných lysozomy. U pacientů s Pompeho chorobou se nadměrné množství glykogenu hromadí a ukládá v různých tkáních, zejména srdečním a kosterním svalstvu, což brání jejich normální funkci. Tato studie se provádí za účelem vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti rekombinantní lidské kyselé alfa-glukosidázy (rhGAA) jako potenciální enzymatické substituční terapie Pompeho choroby. Budou studováni pacienti s diagnostikovanou Pompeho nemocí s nástupem v dětství, kteří jsou mladší nebo rovni 6 měsícům.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lyon, Francie
        • Pediatrique Hopital deBrousse
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Rambam Medical Center
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610-00266
        • University of Florida College of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Medical Center
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 5 měsíců (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient nebo jeho zákonný zástupce musí poskytnout písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií;
  • Pacient musí mít klinické příznaky (doložené v jeho lékařské dokumentaci) Pompeho nemoci s nástupem v dětství. Kromě toho musí mít pacient: a. endogenní aktivita GAA menší než 1 % průměru normálního rozmezí, jak bylo stanoveno v kultivovaných kožních fibroblastech; A b. kardiomyopatie (LVMI větší než 65 g/m2) echokardiograficky;
  • Pacient nesmí být starší než 26 týdnů a 0 dní, kdy dostává první dávku rhGAA;
  • Pacient a jeho zákonní zástupci musí mít schopnost dodržovat klinický protokol.

Kritéria vyloučení:

  • Příznaky respirační insuficience, včetně: a. saturace kyslíkem ve vzduchu v místnosti nižší než 90 %, měřeno pulzní oxymetrií; NEBO b. venózní PCO2 vyšší než 55 mmHg na vzduchu v místnosti NEBO arteriální PCO2 vyšší než 40 mmHg na vzduchu v místnosti; C. jakékoli použití ventilátoru v době registrace;
  • Závažná vrozená abnormalita;
  • Klinicky významné organické onemocnění (s výjimkou příznaků souvisejících s Pompeho chorobou), včetně klinicky významného kardiovaskulárního, jaterního, plicního, neurologického nebo renálního onemocnění, nebo jiného zdravotního stavu, závažného interkurentního onemocnění nebo polehčujících okolností, které podle názoru zkoušející, by zabránil účasti ve studii nebo potenciálně snížil přežití;
  • použití jakéhokoli hodnoceného produktu během 30 dnů před zařazením do studie;
  • Přijímaná enzymatická substituční terapie s GAA z jakéhokoli zdroje.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: FAKTORIÁLNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: 1
Biologický: Myozyme
20 mg/kg qow nebo 40 mg/kg qow
Ostatní jména:
  • Alglukosidáza alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vyhodnoťte bezpečnostní profil MZ
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Odhadnout podíl pacientů léčených pomocí MZ, kteří byli naživu a bez podpory ventilátoru ve věku 12 měsíců; ve srovnání s historickou kohortou
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Určete PK/PD profil MZ
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Určete účinek různých dávek MZ na bezpečnost a účinnost
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2003

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. června 2005

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. září 2005

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. dubna 2003

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. dubna 2003

První zveřejněno (ODHAD)

23. dubna 2003

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

5. února 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. února 2014

Naposledy ověřeno

1. července 2006

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGLU01602

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Onemocnění z hromadění glykogenu typu II

Klinické studie na Myozyme

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit