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Um estudo da segurança e eficácia do rhGAA em pacientes com doença de Pompe de início infantil

4 de fevereiro de 2014 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um estudo aberto, multicêntrico e multinacional da segurança, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica do tratamento com alfa-glucosidase ácida humana recombinante em pacientes com menos de 6 meses de idade com doença de Pompe de início infantil

A doença de Pompe (também conhecida como doença de armazenamento de glicogênio tipo II, "GSD-II") é causada por uma deficiência de uma enzima crítica no corpo chamada alfa-glucosidase ácida (GAA). Normalmente, o GAA é usado pelas células do corpo para quebrar o glicogênio (uma forma armazenada de açúcar) dentro de estruturas especializadas chamadas lisossomos. Em pacientes com doença de Pompe, uma quantidade excessiva de glicogênio se acumula e é armazenada em vários tecidos, especialmente coração e músculo esquelético, o que impede sua função normal. Este estudo está sendo conduzido para avaliar a segurança e a eficácia da alfa-glicosidase ácida humana recombinante (rhGAA) como uma potencial terapia de reposição enzimática para a doença de Pompe. Serão estudados pacientes diagnosticados com doença de Pompe de início infantil com idade menor ou igual a 6 meses.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

16

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-00266
        • University of Florida College of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Medical Center
  • França
      • Lyon, França
        • Pediatrique Hopital deBrousse
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 6 meses (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O paciente ou seu(s) tutor(es) legal(is) deve(m) fornecer consentimento informado por escrito antes da realização de qualquer procedimento relacionado ao estudo;
  • O paciente deve apresentar sintomas clínicos (documentados em seu prontuário) de doença de Pompe de início infantil. Além disso, o paciente deve ter: a. uma atividade de GAA endógena inferior a 1% da média do intervalo normal, conforme avaliado em fibroblastos de pele cultivados; E B. cardiomiopatia (IMVE maior que 65 g/m2) pela ecocardiografia;
  • O paciente não deve ter mais de 26 semanas e 0 dias, quando recebe a primeira dose de rhGAA;
  • O paciente e seu(s) responsável(is) legal(is) devem ter capacidade para cumprir o protocolo clínico.

Critério de exclusão:

  • Sintomas de insuficiência respiratória, incluindo: a. Saturação de oxigênio inferior a 90% em ar ambiente medida por oximetria de pulso; OU b. PCO2 venoso maior que 55 mmHg em ar ambiente OU PCO2 arterial maior que 40 mmHg em ar ambiente; c. qualquer uso de ventilador no momento da inscrição;
  • Anormalidade congênita maior;
  • Doença orgânica clinicamente significativa (com exceção dos sintomas relacionados à doença de Pompe), incluindo doença cardiovascular, hepática, pulmonar, neurológica ou renal clinicamente significativa, ou outra condição médica, doença grave intercorrente ou circunstância atenuante que, na opinião do Investigador, impediria a participação no estudo ou potencialmente diminuiria a sobrevida;
  • Uso de qualquer produto experimental dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo;
  • Recebeu terapia de reposição enzimática com GAA de qualquer fonte.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: FATORIAL
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: 1
Biológico: Miozima
20 mg/kg qow ou 40mg/kg qow
Outros nomes:
  • Alglucosidase alfa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Avalie o perfil de segurança do MZ
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Estimar a proporção de pacientes tratados com MZ que estavam vivos e sem suporte ventilatório aos 12 meses de idade; em comparação com a coorte histórica
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Determinar o perfil PK/PD de MZ
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Determinar o efeito de diferentes doses de MZ na segurança e eficácia
Prazo: 52 semanas
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2003

Conclusão Primária (REAL)

1 de junho de 2005

Conclusão do estudo (REAL)

1 de setembro de 2005

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de abril de 2003

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de abril de 2003

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

23 de abril de 2003

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

5 de fevereiro de 2014

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de fevereiro de 2014

Última verificação

1 de julho de 2006

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AGLU01602

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