영아 발병 폼페병 환자에서 rhGAA의 안전성 및 효능에 관한 연구
2014년 2월 4일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
생후 6개월 미만의 영아 발병 폼페병 환자를 대상으로 한 재조합 인간 산 알파-글루코시다아제 치료의 안전성, 효능, 약동학 및 약력학에 대한 공개 라벨, 다기관, 다국적 연구
폼페병(글리코겐 축적병 II형, "GSD-II"라고도 함)은 산성 알파-글루코시다아제(GAA)라고 하는 신체의 중요한 효소 결핍으로 인해 발생합니다.
일반적으로 GAA는 신체의 세포에서 리소좀이라는 특수 구조 내에서 글리코겐(저장된 설탕 형태)을 분해하는 데 사용됩니다.
폼페병 환자의 경우 과도한 양의 글리코겐이 축적되어 다양한 조직, 특히 심장과 골격근에 저장되어 정상적인 기능을 방해합니다.
이 연구는 폼페병에 대한 잠재적인 효소 대체 요법으로서 재조합 인간 산 알파-글루코시다제(rhGAA)의 안전성과 유효성을 평가하기 위해 수행되고 있습니다.
생후 6개월 이하의 영아 발병 폼페병 진단을 받은 환자를 대상으로 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Taipei, 대만, 100
- National Taiwan University Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610-00266
- University of Florida College of Medicine
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Children's Hospital Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah Medical Center
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Manchester, 영국
- Royal Manchester Children's Hospital
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Haifa, 이스라엘, 31096
- Rambam Medical Center
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Lyon, 프랑스
- Pediatrique Hopital deBrousse
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5개월 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자 또는 환자의 법적 보호자는 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 환자는 영아 발병 폼페병의 임상 증상(의료 기록에 문서화됨)이 있어야 합니다. 또한 환자는 다음을 갖추어야 합니다. 배양된 피부 섬유아세포에서 평가된 정상 범위 평균의 1% 미만인 내인성 GAA 활성; 그리고 b. 심초음파에 의한 심근병증(LVMI 65g/m2 초과);
- 환자는 rhGAA의 첫 번째 용량을 받는 시점에서 26주 0일 이상이어야 합니다.
- 환자 및 법적 보호자는 임상 프로토콜을 준수할 능력이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 다음을 포함한 호흡 부전의 증상: a. 맥박 산소 측정법으로 측정한 실내 공기의 산소 포화도는 90% 미만입니다. 또는 b. 실내 공기에서 55mmHg보다 큰 정맥 PCO2 또는 실내 공기에서 40mmHg보다 큰 동맥 PCO2; 씨. 등록 당시 인공호흡기 사용
- 주요 선천성 기형;
- 임상적으로 중요한 기질적 질병(폼페병과 관련된 증상 제외), 임상적으로 중요한 심혈관, 간, 폐, 신경계 또는 신장 질환 또는 기타 의학적 상태, 심각한 병발성 질환 또는 참작할 수 있는 상황을 포함하여, 조사자는 시험 참여를 배제하거나 잠재적으로 생존을 감소시킬 것입니다.
- 연구 등록 전 30일 이내에 조사 제품 사용,
- 모든 소스에서 GAA로 효소 대체 요법을 받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 계승
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1
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20mg/kg qow 또는 40mg/kg qow
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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MZ의 안전성 프로필 평가
기간: 52주
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52주
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생후 12개월에 살아 있고 인공호흡기 지원이 없는 MZ 치료를 받은 환자의 비율을 추정하기 위해; 역사적 코호트에 비해
기간: 52주
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52주
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MZ의 PK/PD 프로파일 결정
기간: 52주
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52주
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안전성 및 효능에 대한 다양한 용량의 MZ 효과 결정
기간: 52주
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52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2003년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2005년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2005년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2003년 4월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2003년 4월 22일
처음 게시됨 (추정)
2003년 4월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 2월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 2월 4일
마지막으로 확인됨
2006년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AGLU01602
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