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Uno studio sulla sicurezza e l'efficacia di rhGAA in pazienti con malattia di Pompe ad esordio infantile

4 febbraio 2014 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio in aperto, multicentrico e multinazionale sulla sicurezza, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica del trattamento con alfa-glucosidasi dell'acido umano ricombinante in pazienti di età inferiore a 6 mesi con malattia di Pompe ad esordio infantile

La malattia di Pompe (nota anche come malattia da accumulo di glicogeno di tipo II, "GSD-II") è causata da una carenza di un enzima critico nel corpo chiamato acido alfa-glucosidasi (GAA). Normalmente, il GAA viene utilizzato dalle cellule del corpo per abbattere il glicogeno (una forma immagazzinata di zucchero) all'interno di strutture specializzate chiamate lisosomi. Nei pazienti con malattia di Pompe, una quantità eccessiva di glicogeno si accumula e viene immagazzinata in vari tessuti, in particolare cuore e muscolo scheletrico, impedendo il loro normale funzionamento. Questo studio è stato condotto per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'alfa-glucosidasi acida umana ricombinante (rhGAA) come potenziale terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Pompe. Saranno studiati i pazienti con diagnosi di malattia di Pompe ad esordio infantile di età inferiore o uguale a 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Pediatrique Hopital deBrousse
  • Israele
      • Haifa, Israele, 31096
        • Rambam Medical Center
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610-00266
        • University of Florida College of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Medical Center
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 5 mesi (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente o il/i tutore/i legale/i del paziente devono fornire il consenso informato scritto prima che venga eseguita qualsiasi procedura correlata allo studio;
  • Il paziente deve presentare sintomi clinici (documentati nella sua cartella clinica) della malattia di Pompe ad esordio infantile. Inoltre, il paziente deve avere: a. un'attività GAA endogena inferiore all'1% della media dell'intervallo normale come valutato nei fibroblasti cutanei in coltura; E B. cardiomiopatia (LVMI superiore a 65 g/m2) mediante ecocardiografia;
  • Il paziente non deve avere più di 26 settimane e 0 giorni, quando riceve la prima dose di rhGAA;
  • Il paziente e il/i suo/i tutore/i legale/i devono avere la capacità di rispettare il protocollo clinico.

Criteri di esclusione:

  • Sintomi di insufficienza respiratoria, tra cui: a. Saturazione di ossigeno inferiore al 90% nell'aria ambiente misurata mediante pulsossimetria; O b. PCO2 venosa superiore a 55 mmHg in aria ambiente O PCO2 arteriosa superiore a 40 mmHg in aria ambiente; C. qualsiasi utilizzo del ventilatore al momento dell'arruolamento;
  • Anomalia congenita maggiore;
  • Malattia organica clinicamente significativa (ad eccezione dei sintomi relativi alla malattia di Pompe), comprese malattie cardiovascolari, epatiche, polmonari, neurologiche o renali clinicamente significative o altre condizioni mediche, gravi malattie intercorrenti o circostanze attenuanti che, a giudizio del Investigatore, precluderebbe la partecipazione allo studio o potrebbe ridurre la sopravvivenza;
  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale entro 30 giorni prima dell'iscrizione allo studio;
  • Terapia enzimatica sostitutiva ricevuta con GAA da qualsiasi fonte.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: FATTORIALE
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: 1
Biologico: Miozima
20 mg/kg qow o 40 mg/kg qow
Altri nomi:
  • Alglucosidasi alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare il profilo di sicurezza di MZ
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Per stimare la percentuale di pazienti trattati con MZ che erano vivi e privi di supporto ventilatorio a 12 mesi di età; rispetto alla coorte storica
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Determinare il profilo PK/PD di MZ
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Determinare l'effetto di diverse dosi di MZ sulla sicurezza e l'efficacia
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2003

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 giugno 2005

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 settembre 2005

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 aprile 2003

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 aprile 2003

Primo Inserito (STIMA)

23 aprile 2003

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

5 febbraio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2014

Ultimo verificato

1 luglio 2006

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGLU01602

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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