Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av sikkerheten og effekten av rhGAA hos pasienter med infantil-debut Pompe-sykdom

4. februar 2014 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En åpen, multisenter, multinasjonal studie av sikkerhet, effekt, farmakokinetikk og farmakodynamikk ved behandling med rekombinant human syre alfa-glukosidase hos pasienter mindre enn 6 måneder gamle med Pompe-sykdom med spedbarn

Pompes sykdom (også kjent som glykogenlagringssykdom type II, "GSD-II") er forårsaket av en mangel på et kritisk enzym i kroppen kalt syre alfa-glukosidase (GAA). Normalt brukes GAA av kroppens celler for å bryte ned glykogen (en lagret form for sukker) i spesialiserte strukturer som kalles lysosomer. Hos pasienter med Pompes sykdom akkumuleres en for stor mengde glykogen og lagres i ulike vev, spesielt hjerte- og skjelettmuskulatur, noe som hindrer deres normale funksjon. Denne studien utføres for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til rekombinant human syre alfa-glukosidase (rhGAA) som en potensiell enzymerstatningsterapi for Pompes sykdom. Pasienter diagnostisert med Pompes sykdom med spedbarnssykdom som er mindre enn eller lik 6 måneder gamle vil bli undersøkt.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610-00266
        • University of Florida College of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah Medical Center
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Pediatrique Hopital deBrousse
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 6 måneder (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten eller pasientens juridiske(e) verge må gi skriftlig informert samtykke før noen studierelaterte prosedyrer utføres;
  • Pasienten må ha kliniske symptomer (dokumentert i hans eller hennes journal) på infantil debuterende Pompes sykdom. I tillegg må pasienten ha: a. en endogen GAA-aktivitet mindre enn 1 % av gjennomsnittet av normalområdet som vurdert i dyrkede hudfibroblaster; OG b. kardiomyopati (LVMI større enn 65 g/m2) ved ekkokardiografi;
  • Pasienten må ikke være eldre enn 26 uker og 0 dager når han/hun får første dose rhGAA;
  • Pasienten og hans/hennes verge(r) må ha evnen til å overholde den kliniske protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Symptomer på respiratorisk insuffisiens, inkludert: a. Oksygenmetning mindre enn 90 % i romluft målt ved pulsoksymetri; ELLER b. venøs PCO2 større enn 55 mmHg på romluft ELLER arteriell PCO2 større enn 40 mmHg på romluft; c. all respiratorbruk på registreringstidspunktet;
  • Større medfødt abnormitet;
  • Klinisk signifikant organisk sykdom (med unntak av symptomer relatert til Pompes sykdom), inkludert klinisk signifikant kardiovaskulær sykdom, lever-, lunge-, nevrologisk eller nyresykdom, eller annen medisinsk tilstand, alvorlig sammenfallende sykdom eller formildende omstendighet som etter vurderingen av Etterforsker, ville utelukke deltakelse i rettssaken eller potensielt redusere overlevelse;
  • Bruk av ethvert undersøkelsesprodukt innen 30 dager før studieregistrering;
  • Fikk enzymerstatningsterapi med GAA fra alle kilder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: FAKTORIAL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: 1
Biologisk: Myozym
20 mg/kg qow eller 40 mg/kg qow
Andre navn:
  • Alglukosidase alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vurder sikkerhetsprofilen til MZ
Tidsramme: 52 uker
52 uker
For å estimere andelen av pasienter behandlet med MZ som var i live og fri for respiratorstøtte ved 12 måneders alder; sammenlignet med historisk kohort
Tidsramme: 52 uker
52 uker
Bestem PK/PD-profilen til MZ
Tidsramme: 52 uker
52 uker
Bestem effekten av ulike doser MZ på sikkerhet og effekt
Tidsramme: 52 uker
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2003

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. juni 2005

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. september 2005

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. april 2003

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. april 2003

Først lagt ut (ANSLAG)

23. april 2003

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

5. februar 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2014

Sist bekreftet

1. juli 2006

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGLU01602

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere