眼における毛様体神経栄養因子インプラントの安全性の評価

網膜色素変性症 (RP) は、複雑な分子病因を持つ網膜の不治の変性疾患のグループです。 約 100,000 人のアメリカ人が遺伝性網膜変性 RP に苦しんでいます。 100 を超える RP 誘導変異がいくつかの遺伝子で確認されています。ペリフェリン、膜構造タンパク質。 PDEB、ロッド サイクリック GMP (cGMP) ホスホジエステラーゼのベータ サブユニット。 しかし、大多数の患者の遺伝子型は不明です。 この遺伝的不均一性にもかかわらず、RP 患者の視力喪失の一般的なパターンがある傾向があります。 通常、患者は桿体型光受容体の変性により、人生の早い段階で暗視障害を経験します。 残りの錐体視細胞は視覚の主力になりますが、何年も何十年もかけて錐体はゆっくりと変性し、失明に至ります。 RP 患者の視覚生活における変性のこれら 2 つの段階には、異なる根本的な病原性メカニズムが関与している可能性があります。 初期の原因となる欠陥に関係なく、最終的な結果は光受容体の変性です。 この共通の病因経路は、治療介入の標的を提供します。

今日まで、網膜変性疾患に対する有効な治療法はほとんどありません。 主要な課題の 1 つは、潜在的な治療薬を目の奥、特に網膜に届けることです。 血液眼関門は、中枢神経系と全身循環の間に存在する血液脳関門の作用と同様に、神経感覚網膜へのさまざまな分子の侵入を防ぎます。 この課題を克服するために、Neurotech USA, Inc. (Neurotech) はカプセル化細胞技術 (ECT)、具体的には NT-501-10 および NT-501-6A.02 を開発しました。 眼内液への治療薬の制御された持続的な送達を可能にし、網膜への直接アクセスを提供します。 ECT は、硝子体に直接治療因子を分泌する半透過性ポリマー デバイス内にカプセル化された細胞を利用します。 さらに、ECT デバイスを取り出すことができるため、安全性が向上します。

組織病理学的研究は、成長因子、神経栄養因子、およびサイトカインが RP の治療薬としての可能性を示しています。 具体的には、毛様体神経栄養因子 (CNTF) が網膜変性の軽減に最も効果的であることが証明されています。 したがって、移植されたNT-501-10およびNT-501-6A.02の使用 CNTF を網膜に分泌するデバイスは、RP やその他の網膜変性疾患の患者に有益である可能性があります。

このパイロット研究では、新規の眼内 NT-501-10 および NT-501-6A.02 の眼および全身の安全性、およびある程度の有効性を評価します。 片眼にRPがあり、視力が悪い患者へのインプラント。 この研究の主な目的は、NT-501-10 と NT-501-6A.02 の安全性を評価することです。 インプラント。 副次的な結果には、インプラントによって引き起こされる可能性のある炎症を測定するための前房細胞スケールおよび硝子体ヘイズグレーディングが含まれます。 潜在的な製品性能に関連するその他の副次評価項目は、視力、視野、網膜電図 (ERG)、および網膜の厚さを決定するための光コヒーレンストモグラフィー (OCT3) です。