Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Silmän ciliaarisen neurotrofisen tekijän implanttien turvallisuuden arviointi

maanantai 3. maaliskuuta 2008 päivittänyt: National Eye Institute (NEI)

Vaiheen I tutkimus NT-501-10:stä ja NT-501-6A.02:sta, kapseloitujen ihmisen NTC-210-solujen implantaateista, jotka vapauttavat siliaarista neurotrofista tekijää (CNTF), potilailla, joilla on retinitis Pigmentosa

Tässä tutkimuksessa arvioidaan siliaarisen neurotrofisen tekijän (CNTF) -istutteen turvallisuutta, joka asetetaan silmään sallimaan CNTF:n vapautuminen suoraan verkkokalvolle. Tämän tutkimuksen tulokset voivat johtaa laajempaan CNTF-implanttien tutkimukseen retinitis pigmentosan (RP) hoitoon. Tämä on etenevä rappeuttava silmäsairaus, joka alkaa perifeerisen näön menetyksellä ja yösokeudella ja johtaa usein sokeuteen myöhemmällä iällä.

Tällä hetkellä ei ole olemassa tehokkaita hoitoja RP: lle. Tutkijat ovat kuitenkin havainneet, että tietyt proteiinit, joita kutsutaan ciliaariseksi neurotrofiseksi tekijäksi (CNTF), voivat osittain suojata silmän soluja, jos niitä annetaan suoraan silmän sisään. Suuri haaste RP:n hoidossa on annostella lääkettä suoraan silmään. Yksi tapa varmistaa, että CNTF pääsee silmään, on sijoittaa implantti kirurgisesti silmän sisään proteiinin vapauttamiseksi.

18-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on retinitis pigmentosa ja joiden näöntarkkuus on 20/100 tai huonompi, voivat olla kelvollisia tähän tutkimukseen. Hakijat seulotaan sairaushistorialla, fyysisellä tarkastuksella, silmätutkimuksella ja silmäkuvalla. Näöntarkastukseen kuuluu näöntarkkuuden ja silmänpaineen mittaus, pupillien ja silmän liikkeiden tutkimus sekä linssin ja silmän takaosan tutkimus. Lisäksi potilaille tehdään seuraavat testit:

  • Näkökenttätesti: Potilaat katsovat valkoisen näytön keskeistä kohtaa ja kertovat tutkijalle aina, kun he näkevät pienen valon näkyvän muualla näytöllä.
  • Elektroretinogrammi (ERG): Elektrodit teipataan potilaan otsaan. Erityiset piilolinssit asetetaan silmiin, kuten tavalliset piilolinssit, sen jälkeen, kun silmä on tuettu tippoilla. Piilolinssit tunnistavat verkkokalvon tuottamia pieniä sähköisiä signaaleja. ERG mittaa verkkokalvon sähköistä aktiivisuutta, kun sitä stimuloi valo. ERG-tallennusta varten potilas katsoo suuren, onton, tumman pallon sisään ja näkee valon välähdyksiä ensin pimeässä ja sitten valon ollessa päällä pallossa.
  • Optinen koherenssitomografia: Tämä testi, joka tehdään silmän tutkimiseen käytetyllä koneella, mittaa verkkokalvon paksuutta tuottamalla verkkokalvosta poikkileikkauskuvia.

Osallistujat leikataan NIH Clinical Centerissä 30 minuutin leikkauksella implantin sijoittamiseksi yhteen silmään. Leikkaus tehdään paikallispuudutuksessa. Ennen toimenpidettä potilaille annetaan steroidi-injektio silmän viereen tulehduksen minimoimiseksi leikkauksen jälkeen. Toimenpiteen jälkeen potilaat palaavat seurantakäynneille kerran kuukaudessa 6 kuukauden ajan. Näillä käynneillä useat yllä kuvatuista kokeista toistetaan hoidon vaikutusten arvioimiseksi ja haitallisten sivuvaikutusten tarkistamiseksi. Kuuden kuukauden kuluttua implantti poistetaan kirurgisesti. Leikkauksen jälkeiseen hoitoon sekä implantti- että eksplanttileikkauksissa ovat tutkimukset leikkauksen jälkeisenä päivänä ja viikolla haavan tutkimiseksi, suuri annos steroidia välittömästi leikkauksen jälkeen, suun kautta otettavat antibiootit 7 päivän ajan ja silmätipat 1 viikon ajan infektioiden ja tulehduksien ehkäisemiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Retinitis Pigmentosa (RP) on ryhmä parantumattomia verkkokalvon rappeuttavia sairauksia, joilla on monimutkainen molekyylinen etiologia. Noin 100 000 amerikkalaista kärsii perinnöllisestä verkkokalvon rappeuttavasta RP:stä. Yli 100 RP:tä indusoivaa mutaatiota on tunnistettu useista geeneistä, mukaan lukien: rodopsiini, sauvan visuaalinen pigmentti; periferiini, kalvorakenteen proteiini; ja PDEB, sauvasyklisen GMP (cGMP) fosfodiesteraasin beeta-alayksikkö. Genotyyppiä ei kuitenkaan tunneta suurimmalle osalle potilaista. Tästä geneettisestä heterogeenisyydestä huolimatta RP-potilailla on taipumus olla yleinen näköhäviö. Tyypillisesti potilaat kokevat hämäränäön häiriöitä varhaisessa elämässä johtuen sauvavaloreseptorien rappeutumisesta. Jäljellä olevista kartiovaloreseptoreista tulee heidän näön tukipilarinsa, mutta vuosien ja vuosikymmenten aikana kartiot rappeutuvat hitaasti, mikä johtaa sokeuteen. Näihin kahteen degeneraatiovaiheeseen RP-potilaan näköelämässä voi liittyä erilaisia ​​taustalla olevia patogeenisia mekanismeja. Huolimatta alkuperäisistä syy-virheistä, lopputuloksena on fotoreseptorin rappeutuminen. Tämä yleinen patogeneesireitti tarjoaa kohteen terapeuttiselle interventiolle.

Tähän mennessä verkkokalvon rappeutumissairauksiin on saatavilla vain vähän tehokkaita hoitoja. Yksi suuri haaste on toimittaa mahdollisia terapeuttisia aineita silmän takaosaan, erityisesti verkkokalvoon. Veri-silmäeste estää useiden molekyylien tunkeutumisen neurosensoriseen verkkokalvoon samalla tavalla kuin keskushermoston ja systeemisen verenkierron välissä oleva veri-aivoeste. Tämän haasteen voittamiseksi Neurotech USA, Inc. (Neurotech) kehitti kapseloitujen solujen teknologian (ECT), erityisesti NT-501-10 ja NT-501-6A.02 laitteita, jotka mahdollistavat terapeuttisten aineiden kontrolloidun, jatkuvan kuljetuksen suoraan silmänsisäisiin nesteisiin ja siten suoran pääsyn verkkokalvolle. ECT käyttää soluja, jotka on kapseloitu puoliläpäisevään polymeerilaitteeseen, joka erittää terapeuttisia tekijöitä suoraan lasiaiseen. Lisäksi ECT-laitteet voidaan hakea, mikä lisää turvallisuutta.

Histopatologiset tutkimukset ovat osoittaneet kasvutekijöiden, neurotrofisten tekijöiden ja sytokiinien mahdollisuuden RP:n hoitoon. Erityisesti ciliaarinen neurotrofinen tekijä (CNTF) on osoittautunut tehokkaimmaksi verkkokalvon rappeuman vähentämisessä. Siksi istutettujen NT-501-10 ja NT-501-6A.02 CNTF:ää verkkokalvoon erittävät laitteet voivat olla hyödyllisiä potilaille, joilla on RP ja muita verkkokalvon rappeuttavia sairauksia.

Tässä pilottitutkimuksessa arvioidaan uusien intraokulaaristen NT-501-10:n ja NT-501-6A.02:n oftalminen ja systeeminen turvallisuus ja jossain määrin tehokkuus. implantit potilaille, joilla on RP ja huono näöntarkkuus toisessa silmässä. Tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida NT-501-10 ja NT-501-6A.02 turvallisuutta. implantit. Toissijaisiin tuloksiin kuuluvat etukammion solumittakaava ja lasiaisen sameuden luokittelu implantin mahdollisesti aiheuttaman tulehduksen mittaamiseksi. Muita tuotteen mahdolliseen suorituskykyyn liittyviä toissijaisia ​​tulosmittauksia ovat näöntarkkuus, näkökentät, elektroretinogrammit (ERG) ja optinen koherenssitomografia (OCT3) verkkokalvon paksuuden määrittämiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

10

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Eye Institute (NEI)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • AIKUINEN
  • OLDER_ADULT
  • LAPSI

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

  1. Osallistuakseen tähän tutkimukseen osallistujan tulee ymmärtää ja allekirjoittaa protokollan tietoinen suostumus (jos osallistujan näkö on heikentynyt niin paljon, että tietoon perustuvaa suostumusasiakirjaa ei ole mahdollista lukea, tietoinen suostumusasiakirja luetaan kokonaisuudessaan osallistuja).

  2. Potilasdiagnoosi, joka vastaa retinitis pigmentosaa (RP), jolle on tunnusomaista seuraavat ominaisuudet:

    1. progressiivinen fotoreseptorin toimintahäiriö ja kuolema
    2. verkkokalvon kliininen rappeuma
    3. verkkokalvonsisäinen luu-spicule-pigmentti
    4. näkökentän supistuminen
    5. hämäräsokeus
    6. Sekä sauva- että kartioelektroretinogrammi (ERG) -vasteiden merkittävä väheneminen.
  3. Kahdella ensimmäisellä osallistujalla on 20/400 tai huonompi näkö implantissa (tutkimus)silmässä ja sama tai parempi toisella silmällä, kun taas muiden osallistujien näöntarkkuus on 20/100 tai huonompi.
  4. Osallistujalla on ERG alle 2 MV (28-32 Hz välkyntä)
  5. Osallistuja, jonka keskusnäkökenttä on halkaisijaltaan 40 astetta tai vähemmän ja jolla on Goldmann V 4e -ärsyke (riippumatta minkä tahansa kokoisesta perifeerisestä puolikuusta)
  6. Osallistuja, jolla on lääketieteellisesti mahdollisuus silmäleikkaukseen.

POISTAMISKRITEERIT:

  1. Osallistuja on alle 18-vuotias.
  2. Osallistuja ei lääketieteellisesti pysty noudattamaan tutkimusmenettelyjä tai seurantakäyntejä.
  3. Osallistujalla on glaukooma.
  4. Osallistuja saa suun kautta tai muuta insuliinihoitoa diabetekseen.
  5. Osallistujalla on kaihi ja se häiritsee takaosan tulehduksen arviointia tavallisella rakolamppututkimuksella.
  6. Osallistujalle on tehty silmänsisäisen linssin vaihto alle 6 kuukautta ennen ilmoittautumista.
  7. Osallistuja on osallistunut mihin tahansa muuhun lääkkeen tai laitteen kliiniseen tutkimukseen viimeisen 6 kuukauden aikana.
  8. Osallistuja on kemoterapiassa.
  9. Osallistuja käyttää silmälääkkeitä, joiden tiedetään olevan myrkyllisiä linssille, verkkokalvolle tai näköhermolle.
  10. Osallistuja, joka on raskaana.
  11. Osallistuja, jolla on verkkokalvon tulehduksellinen sairaus.
  12. Osallistuja, jolla on makulan turvotus
  13. Osallistuja, jolla on aiempia pahanlaatuisia kasvaimia (paitsi tutkimuksen osallistujat, joilla on onnistuneesti hoidettu tyvisolusyöpä tai muu pahanlaatuinen syöpä, joka on leikattu ja remissiossa 5 vuotta ennen tutkimukseen osallistumista).
  14. Osallistujan katsotaan olevan immuunipuutos tai hänellä on tiedossa HIV-virus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Eye Institute (NEI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2003

Opintojen valmistuminen

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2006

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 3. heinäkuuta 2003

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. heinäkuuta 2003

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 4. heinäkuuta 2003

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Tiistai 4. maaliskuuta 2008

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. maaliskuuta 2008

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2006

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 030234
  • 03-EI-0234

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Verkkokalvorappeuma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahamas

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa