Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa implantów rzęskowego czynnika neurotroficznego w oku

3 marca 2008 zaktualizowane przez: National Eye Institute (NEI)

Badanie fazy I NT-501-10 i NT-501-6A.02, implantów z kapsułkowanych ludzkich komórek NTC-210 uwalniających rzęskowy czynnik neurotroficzny (CNTF) u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki

To badanie oceni bezpieczeństwo implantu rzęskowego czynnika neurotroficznego (CNTF) umieszczonego w oku, aby umożliwić uwalnianie CNTF bezpośrednio na siatkówce. Wyniki tego badania mogą prowadzić do szerszego badania implantów CNTF w leczeniu barwnikowego siatkówki (RP), postępującej zwyrodnieniowej choroby oczu, która zaczyna się od utraty widzenia peryferyjnego i ślepoty nocnej i często prowadzi do ślepoty w późniejszym życiu.

Obecnie nie ma skutecznych metod leczenia RP. Naukowcy odkryli jednak, że niektóre białka, zwane rzęskowym czynnikiem neurotroficznym (CNTF), mogą częściowo chronić komórki w oku, jeśli zostaną podane bezpośrednio do oka. Głównym wyzwaniem w leczeniu RP jest podawanie leku bezpośrednio do oka. Jednym ze sposobów zapewnienia, że ​​CNTF dostanie się do oka, jest chirurgiczne umieszczenie implantu w oku w celu uwolnienia białka.

Pacjenci w wieku 18 lat i starsi z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki, których ostrość wzroku wynosi 20/100 lub gorzej, mogą kwalifikować się do tego badania. Kandydaci zostaną poddani badaniu przesiewowemu z historią medyczną, badaniem fizykalnym, badaniem wzroku i zdjęciami oczu. Badanie okulistyczne obejmuje pomiar ostrości wzroku i ciśnienia w oku, badanie źrenic i ruchów gałek ocznych oraz badanie soczewki i tylnej części oka. Ponadto pacjenci zostaną poddani następującym badaniom:

  • Test pola widzenia: Pacjenci patrzą na centralne miejsce na białym ekranie i informują badającego, ilekroć widzą małe światełko pojawiające się w innych miejscach na ekranie.
  • Elektroretinogram (ERG): Elektrody są przyklejone do czoła pacjenta. Specjalne soczewki kontaktowe zakłada się na oczy, podobnie jak normalne soczewki kontaktowe, po uprzednim znieczuleniu oka kroplami. Soczewki kontaktowe wyczuwają małe sygnały elektryczne generowane przez siatkówkę. ERG mierzy aktywność elektryczną siatkówki, gdy jest ona stymulowana światłem. W przypadku zapisu ERG pacjent patrzy do wnętrza dużej, wydrążonej, ciemnej kuli i widzi błyski światła, najpierw w ciemności, a następnie przy włączonym świetle w kuli.
  • Optyczna tomografia koherentna: Ten test, wykonywany za pomocą maszyny używanej do badania oka, mierzy grubość siatkówki, tworząc przekroje poprzeczne siatkówki.

Uczestnicy przechodzą operację w Centrum Klinicznym NIH w ciągu 30 minut, aby umieścić implant w jednym oku. Operacja odbywa się w znieczuleniu miejscowym. Przed zabiegiem pacjentom podaje się zastrzyk sterydowy wzdłuż boku oka, aby zminimalizować stan zapalny po operacji. Po zabiegu pacjenci zgłaszają się na wizyty kontrolne raz w miesiącu przez 6 miesięcy. Podczas tych wizyt kilka z opisanych powyżej badań jest powtarzanych w celu oceny efektów leczenia i sprawdzenia, czy nie występują niepożądane skutki uboczne. Po 6 miesiącach implant jest usuwany chirurgicznie. Opieka pooperacyjna zarówno po operacji implantologicznej, jak i eksplantacyjnej obejmuje badania dzień i tydzień po operacji w celu zbadania rany, dużą dawkę steroidu bezpośrednio po operacji, doustne antybiotyki przez 7 dni i krople do oczu przez 1 tydzień, aby zapobiec infekcji i stanom zapalnym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Retinitis pigmentosa (RP) to grupa nieuleczalnych chorób zwyrodnieniowych siatkówki o złożonej etiologii molekularnej. Około 100 000 Amerykanów cierpi na odziedziczone zwyrodnienie siatkówki RP. Zidentyfikowano ponad 100 mutacji indukujących RP w kilku genach, w tym: rodopsyna, barwnik wizualny pręcika; peryferyna, białko struktury błonowej; i PDEB, podjednostka beta fosfodiesterazy prętowej cyklicznej GMP (cGMP). Jednak u większości pacjentów genotyp jest nieznany. Pomimo tej heterogeniczności genetycznej, występuje powszechny wzorzec utraty wzroku u pacjentów z RP. Zazwyczaj pacjenci doświadczają zaburzeń widzenia w nocy we wczesnym okresie życia z powodu degeneracji fotoreceptorów pręcików. Pozostałe fotoreceptory czopków stają się ich ostoją widzenia, ale z biegiem lat i dziesięcioleci czopki powoli ulegają degeneracji, prowadząc do ślepoty. Te dwie fazy degeneracji w życiu wzrokowym pacjenta z RP mogą obejmować różne podstawowe mechanizmy patogenne. Niezależnie od początkowych defektów przyczynowych, końcowym skutkiem jest degeneracja fotoreceptorów. Ten powszechny szlak patogenezy stanowi cel interwencji terapeutycznej.

Do chwili obecnej dostępnych jest niewiele skutecznych metod leczenia zaburzeń zwyrodnieniowych siatkówki. Jednym z głównych wyzwań jest dostarczenie potencjalnych środków terapeutycznych do tylnej części oka, w szczególności do siatkówki. Bariera krew-oko zapobiega przenikaniu różnych cząsteczek do siatkówki neurosensorycznej w sposób podobny do działania bariery krew-mózg, która istnieje między ośrodkowym układem nerwowym a układem krążenia. Aby sprostać temu wyzwaniu, firma Neurotech USA, Inc. (Neurotech) opracowała technologię komórek kapsułkowanych (ECT), w szczególności NT-501-10 i NT-501-6A.02 urządzeń umożliwiających kontrolowane, długotrwałe dostarczanie środków terapeutycznych bezpośrednio do płynów wewnątrzgałkowych, a tym samym zapewnienie bezpośredniego dostępu do siatkówki. EW wykorzystuje komórki zamknięte w półprzepuszczalnym urządzeniu polimerowym, które wydziela czynniki terapeutyczne bezpośrednio do ciała szklistego. Ponadto urządzenia EW można odzyskać, co zapewnia dodatkowy poziom bezpieczeństwa.

Badania histopatologiczne wykazały możliwość stosowania czynników wzrostu, czynników neurotroficznych i cytokin jako środków terapeutycznych w RP. W szczególności, rzęskowy czynnik neurotroficzny (CNTF) okazał się najskuteczniejszy w zmniejszaniu zwyrodnienia siatkówki. Dlatego zastosowanie wszczepionych NT-501-10 i NT-501-6A.02 urządzenia, które wydzielają CNTF do siatkówki, mogą być korzystne u pacjentów z RP i innymi chorobami zwyrodnieniowymi siatkówki.

To badanie pilotażowe oceni bezpieczeństwo okulistyczne i ogólnoustrojowe oraz do pewnego stopnia skuteczność nowych preparatów wewnątrzgałkowych NT-501-10 i NT-501-6A.02 implanty u pacjentów z RP i słabą ostrością wzroku w jednym oku. Głównym celem pracy jest ocena bezpieczeństwa stosowania NT-501-10 i NT-501-6A.02 implanty. Drugorzędne wyniki obejmują skalę komórek komory przedniej i stopień zmętnienia ciała szklistego w celu zmierzenia stanu zapalnego, który może być spowodowany przez implant. Inne drugorzędne miary wyniku związane z potencjalnym działaniem produktu to ostrość wzroku, pola widzenia, elektroretinogramy (ERG) i optyczna tomografia koherentna (OCT3) w celu określenia grubości siatkówki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

10

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Eye Institute (NEI)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • DOROSŁY
  • STARSZY_DOROŚLI
  • DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA:

  1. Aby wziąć udział w tym badaniu, uczestnik musi zrozumieć i podpisać protokół świadomej zgody (jeśli wzrok uczestnika jest osłabiony do tego stopnia, że ​​nie jest możliwe odczytanie dokumentu świadomej zgody, dokument świadomej zgody zostanie odczytany w całości do uczestnik).

  2. Diagnoza pacjenta zgodna z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP) charakteryzuje się następującymi cechami:

    1. postępująca dysfunkcja fotoreceptorów i śmierć
    2. kliniczne zwyrodnienie zewnętrznej siatkówki
    3. śródsiatkówkowy pigment „kostkowo-kolczasty”.
    4. zwężenie pola widzenia
    5. nocna ślepota
    6. znaczne zmniejszenie odpowiedzi elektroretinogramu (ERG) zarówno pręcików, jak i czopków.
  3. Pierwsi dwaj uczestnicy mają ostrość widzenia 20/400 lub gorszą w oku z implantem (badanym) i taką samą lub lepszą w drugim oku, podczas gdy pozostali uczestnicy będą mieli ostrość wzroku 20/100 lub gorszą.
  4. Uczestnik ma ERG poniżej 2 MV (migotanie 28-32 Hz)
  5. Uczestnik z centralnym polem widzenia o średnicy 40 stopni lub mniejszej z bodźcem Goldmanna V 4e (niezależnie od obwodowego półksiężyca dowolnej wielkości)
  6. Uczestnik ze względów medycznych zdolny do poddania się operacji okulistycznej.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  1. Uczestnik poniżej 18 roku życia.
  2. Uczestnik ze względów medycznych niezdolny do przestrzegania procedur badania lub wizyt kontrolnych.
  3. Uczestnik ma jaskrę.
  4. Uczestnik otrzymuje doustne lub inne leczenie insuliną z powodu cukrzycy.
  5. Uczestnik ma zaćmę, która utrudnia ocenę stanu zapalnego tylnego odcinka oka za pomocą standardowego badania w lampie szczelinowej.
  6. Uczestnik przeszedł wymianę soczewki wewnątrzgałkowej mniej niż 6 miesięcy przed rejestracją.
  7. Uczestnik brał udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym leku lub wyrobu w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  8. Uczestnik jest w trakcie chemioterapii.
  9. Uczestnik przyjmuje leki okulistyczne, o których wiadomo, że są toksyczne dla soczewki, siatkówki lub nerwu wzrokowego.
  10. Uczestnik, który jest w ciąży.
  11. Uczestnik z chorobami zapalnymi siatkówki.
  12. Uczestnik z obrzękiem plamki żółtej
  13. Uczestnik z chorobą nowotworową w wywiadzie (z wyjątkiem uczestników badania z rakiem podstawnokomórkowym, który został skutecznie wyleczony, lub innym nowotworem złośliwym operowanym iz remisją trwającą 5 lat przed włączeniem do badania).
  14. Uczestnik jest uważany za osobę z niedoborem odporności lub ma znaną historię HIV.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Eye Institute (NEI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2003

Ukończenie studiów

1 marca 2006

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 lipca 2003

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lipca 2003

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

4 lipca 2003

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

4 marca 2008

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 marca 2008

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2006

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 030234
  • 03-EI-0234

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj