Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti implantátů ciliárního neurotrofického faktoru v oku

3. března 2008 aktualizováno: National Eye Institute (NEI)

Studie fáze I NT-501-10 a NT-501-6A.02, Implantáty zapouzdřených lidských buněk NTC-210 uvolňující ciliární neurotrofický faktor (CNTF), u pacientů s retinitis Pigmentosa

Tato studie vyhodnotí bezpečnost implantátu ciliárního neurotrofického faktoru (CNTF) umístěného do oka, aby umožnil uvolňování CNTF přímo na sítnici. Výsledky této studie mohou vést k rozsáhlejšímu zkoumání implantátů CNTF k léčbě retinitis pigmentosa (RP), progresivního degenerativního očního onemocnění, které začíná ztrátou periferního vidění a šeroslepostí a často vede ke slepotě v pozdějším životě.

V současné době neexistuje účinná léčba RP. Vědci však zjistili, že určité proteiny, nazývané ciliární neurotrofní faktor (CNTF), mohou částečně chránit buňky v oku, pokud jsou podávány přímo do oka. Hlavní výzvou při léčbě RP je dodávat lék přímo do oka. Jedním ze způsobů, jak zajistit, aby se CNTF dostal do oka, je chirurgicky umístit implantát dovnitř oka, aby se uvolnil protein.

Pro tuto studii mohou být vhodní pacienti ve věku 18 let a starší s retinitis pigmentosa, jejichž zraková ostrost je 20/100 nebo horší. Kandidáti budou vyšetřeni s anamnézou, fyzikálním vyšetřením, očními vyšetřeními a fotografiemi očí. Oční vyšetření zahrnuje měření zrakové ostrosti a očního tlaku, vyšetření zornic a očních pohybů a vyšetření čočky a očního pozadí. Kromě toho budou pacienti absolvovat následující testy:

  • Test zorného pole: Pacienti se dívají na centrální bod na bílé obrazovce a řeknou vyšetřujícímu, kdykoli uvidí, že se na jiných místech na obrazovce objeví malé světlo.
  • Elektroretinogram (ERG): Elektrody jsou nalepeny na čelo pacienta. Speciální kontaktní čočky se na oči nasazují, podobně jako normální kontaktní čočky, po znecitlivění oka kapkami. Kontaktní čočky snímají malé elektrické signály generované sítnicí. ERG měří elektrickou aktivitu sítnice, když je stimulována světlem. Pro záznam ERG se pacient dívá do velké, duté, tmavé koule a vidí záblesky světla, nejprve ve tmě a poté se světlem zapnutým v kouli.
  • Optická koherentní tomografie: Tento test, prováděný na přístroji používaném k vyšetření oka, měří tloušťku sítnice vytvořením průřezových snímků sítnice.

Účastníci podstoupí operaci v klinickém centru NIH v 30minutové operaci umístění implantátu do jednoho oka. Operace se provádí v lokální anestezii. Před zákrokem je pacientům podána steroidní injekce podél oka, aby se minimalizoval zánět po operaci. Po zákroku se pacienti vracejí na kontrolní návštěvy jednou měsíčně po dobu 6 měsíců. Při těchto návštěvách se opakuje několik výše popsaných vyšetření, aby se vyhodnotily účinky léčby a zkontrolovaly se nepříznivé vedlejší účinky. Po 6 měsících je implantát chirurgicky odstraněn. Pooperační péče u operací implantátu i explantátu zahrnuje vyšetření den a týden po operaci k vyšetření rány, vysokou dávku steroidů bezprostředně po operaci, perorální antibiotika po dobu 7 dnů a oční kapky po dobu 1 týdne k prevenci infekce a zánětu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Retinitis Pigmentosa (RP) je skupina nevyléčitelných degenerativních onemocnění sítnice, která mají komplexní molekulární etiologii. Přibližně 100 000 Američanů trpí vrozenou degenerativní RP sítnice. Bylo identifikováno více než 100 RP-indukujících mutací v několika genech, včetně: rodopsinu, tyčinkového vizuálního pigmentu; periferin, protein membránové struktury; a PDEB, beta podjednotka tyčinkové cyklické GMP (cGMP) fosfodiesterázy. U většiny pacientů je však genotyp neznámý. Navzdory této genetické heterogenitě existuje u pacientů s RP běžný vzorec ztráty zraku. Pacienti obvykle pociťují poruchy nočního vidění v raném věku v důsledku degenerace tyčinkových fotoreceptorů. Zbývající čípkové fotoreceptory se stávají jejich základem vidění, ale v průběhu let a desetiletí čípky pomalu degenerují, což vede ke slepotě. Tyto dvě fáze degenerace ve vizuálním životě pacienta s RP mohou zahrnovat různé základní patogenní mechanismy. Bez ohledu na počáteční kauzativní defekty jsou konečnými výsledky degenerace fotoreceptorů. Tato společná cesta patogeneze poskytuje cíl pro terapeutickou intervenci.

K dnešnímu dni existuje jen málo dostupných účinných způsobů léčby degenerativních poruch sítnice. Jedním z hlavních úkolů je dodávat potenciální terapeutická činidla do zadní části oka, zejména do sítnice. Hematoencefalická bariéra zabraňuje pronikání různých molekul do neurosenzorické sítnice podobným způsobem jako hematoencefalická bariéra, která existuje mezi centrálním nervovým systémem a systémovou cirkulací. K překonání této výzvy vyvinula společnost Neurotech USA, Inc. (Neurotech) technologii zapouzdřených buněk (ECT), konkrétně NT-501-10 a NT-501-6A.02. Zařízení, která umožňují kontrolované, trvalé dodávání terapeutických činidel přímo do nitroočních tekutin a tím poskytují přímý přístup k sítnici. ECT využívá buňky zapouzdřené v semipermeabilním polymerním zařízení, které vylučuje terapeutické faktory přímo do sklivce. Kromě toho lze vyvolat zařízení ECT, což poskytuje další úroveň bezpečnosti.

Histopatologické studie prokázaly možnost růstových faktorů, neurotrofních faktorů a cytokinů jako terapeutik pro RP. Konkrétně ciliární neurotrofický faktor (CNTF) se ukázal jako nejúčinnější při snižování degenerace sítnice. Proto použití implantovaných NT-501-10 a NT-501-6A.02 zařízení, která vylučují CNTF do sítnice, mohou být přínosná u pacientů s RP a dalšími degenerativními onemocněními sítnice.

Tato pilotní studie posoudí oftalmickou a systémovou bezpečnost a do určité míry i účinnost nových nitroočních NT-501-10 a NT-501-6A.02 implantáty u pacientů s RP a špatnou zrakovou ostrostí na jednom oku. Hlavním účelem studie je posoudit bezpečnost NT-501-10 a NT-501-6A.02 implantáty. Sekundární výsledky budou zahrnovat stupnici buněk přední komory a klasifikaci zákalu sklivce pro měření zánětu, který může být způsoben implantátem. Dalšími sekundárními výstupními měřeními souvisejícími s potenciální výkonností produktu jsou zraková ostrost, zorná pole, elektroretinogramy (ERG) a optická koherentní tomografie (OCT3) ke stanovení tloušťky sítnice.

Typ studie

Intervenční

Zápis

10

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Eye Institute (NEI)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

  1. Pro účast v této studii musí účastník porozumět a podepsat informovaný souhlas protokolu (pokud je zrak účastníka narušen do té míry, že není možné přečíst dokument o informovaném souhlasu, bude dokument s informovaným souhlasem přečten celý účastník).

  2. Diagnóza pacienta konzistentní s retinitis pigmentosa (RP) charakterizovaná následujícími znaky:

    1. progresivní dysfunkce fotoreceptorů a smrt
    2. klinická degenerace vnější sítnice
    3. intraretinální pigment „kost-spikul“.
    4. zúžení zorného pole
    5. Noční slepota
    6. významné snížení odpovědí na elektroretinogramu (ERG) jak tyčinkového, tak čípkového.
  3. První dva účastníci mají zrak 20/400 nebo horší v implantovaném (studovaném) oku se stejným nebo lepším v druhém oku, zatímco zbytek účastníků bude mít zrakovou ostrost 20/100 nebo horší.
  4. Účastník má ERG menší než 2 MV (blikání 28–32 Hz)
  5. Účastník s centrálním zorným polem o průměru 40 stupňů nebo menším s podnětem Goldmann V 4e (nezávisle na periferním srpku jakékoli velikosti)
  6. Účastník zdravotně způsobilý podstoupit oční operaci.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  1. Účastník mladší 18 let.
  2. Účastník zdravotně neschopný dodržovat studijní postupy nebo následné návštěvy.
  3. Účastník má glaukom.
  4. Účastník dostává perorální nebo jinou inzulínovou léčbu pro diabetes.
  5. Účastník má kataraktu a zasahuje do hodnocení zánětu zadního segmentu pomocí standardního vyšetření štěrbinovou lampou.
  6. Účastník podstoupil výměnu nitrooční čočky méně než 6 měsíců před registrací.
  7. Účastník se během posledních 6 měsíců zúčastnil jakékoli jiné klinické studie léku nebo zařízení.
  8. Účastník je na chemoterapii.
  9. Účastník užívá oční léky, o kterých je známo, že jsou toxické pro čočku, sítnici nebo optický nerv.
  10. Účastnice, která je těhotná.
  11. Účastník se zánětlivým onemocněním sítnice.
  12. Účastník s edémem makuly
  13. Účastník s anamnézou malignity (kromě účastníků studie s bazaliomem, který byl úspěšně léčen, nebo jinou malignitou operovanou a v remisi 5 let před zařazením do studie).
  14. Účastník je považován za imunodeficientního nebo má známou historii HIV.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Eye Institute (NEI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2003

Dokončení studie

1. března 2006

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. července 2003

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. července 2003

První zveřejněno (ODHAD)

4. července 2003

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

4. března 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2008

Naposledy ověřeno

1. března 2006

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 030234
  • 03-EI-0234

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit