Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af sikkerheden af ​​ciliære neurotrofiske faktorimplantater i øjet

3. marts 2008 opdateret af: National Eye Institute (NEI)

Et fase I-studie af NT-501-10 og NT-501-6A.02, implantater af indkapslede humane NTC-210-celler, der frigiver ciliær neurotrofisk faktor (CNTF), hos patienter med retinitis Pigmentosa

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden af ​​et ciliær neurotrofisk faktor (CNTF) implantat placeret i øjet for at tillade frigivelse af CNTF direkte på nethinden. Resultaterne af denne undersøgelse kan føre til en større undersøgelse af CNTF-implantater til behandling af retinitis pigmentosa (RP), en progressiv degenerativ øjensygdom, der begynder med tab af perifert syn og natteblindhed og ofte fører til blindhed senere i livet.

I øjeblikket er der ingen effektive behandlinger for RP. Forskere har dog fundet ud af, at visse proteiner, kaldet ciliær neurotrofisk faktor (CNTF), delvist kan beskytte celler i øjet, hvis de gives direkte inde i øjet. En stor udfordring ved behandling af RP er at levere medicin direkte i øjet. En måde at sikre, at CNTF kommer ind i øjet, er at kirurgisk placere et implantat inde i øjet for at frigive proteinet.

Patienter på 18 år og ældre med retinitis pigmentosa, hvis synsstyrke er 20/100 eller dårligere, kan være berettiget til denne undersøgelse. Kandidater vil blive screenet med en sygehistorie, fysisk undersøgelse, øjenundersøgelser og øjenfotografier. Øjenundersøgelsen omfatter måling af synsstyrke og øjentryk, undersøgelse af pupiller og øjenbevægelser samt undersøgelse af linsen og øjets bagside. Derudover vil patienter have følgende tests:

  • Synsfelttest: Patienter ser på et centralt sted på en hvid skærm og fortæller undersøgeren, når de ser et lille lys vises andre steder på skærmen.
  • Elektroretinogram (ERG): Elektroder er tapet til patientens pande. Særlige kontaktlinser placeres på øjnene, svarende til normale kontaktlinser, efter øjet er blevet bedøvet med dråber. Kontaktlinserne registrerer små elektriske signaler, der genereres af nethinden. ERG måler nethindens elektriske aktivitet, når den stimuleres af lys. Til ERG-optagelsen kigger patienten ind i en stor, hul, mørk kugle og ser lysglimt, først i mørke, og derefter med et tændt lys i kuglen.
  • Optisk kohærenstomografi: Denne test, udført med den maskine, der bruges til at undersøge øjet, måler nethindens tykkelse ved at producere tværsnitsbilleder af nethinden.

Deltagerne bliver opereret på NIH Clinical Center i en 30-minutters operation for at placere implantatet i det ene øje. Operationen foregår under lokalbedøvelse. Før proceduren får patienterne en steroidinjektion langs øjet for at minimere betændelse efter operationen. Efter proceduren vender patienterne tilbage til opfølgningsbesøg en gang om måneden i 6 måneder. Ved disse besøg gentages flere af de ovenfor beskrevne undersøgelser for at evaluere behandlingseffekter og kontrollere for uønskede bivirkninger. Efter 6 måneder fjernes implantatet kirurgisk. Post-kirurgisk behandling for både implantat- og eksplantationsoperationer omfatter undersøgelser dagen og ugen efter operationen for at undersøge såret, en høj dosis steroid umiddelbart efter operationen, orale antibiotika i 7 dage og øjendråber i 1 uge for at forhindre infektion og betændelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Retinitis Pigmentosa (RP) er en gruppe uhelbredelige degenerative sygdomme i nethinden, som har en kompleks molekylær ætiologi. Cirka 100.000 amerikanere lider af nedarvet retinal degenerativ RP. Mere end 100 RP-inducerende mutationer er blevet identificeret i flere gener, herunder: rhodopsin, stavens visuelle pigment; peripherin, et membranstrukturprotein; og PDEB, beta-underenheden af ​​stavcyklisk GMP (cGMP) phosphodiesterase. Genotypen er dog ukendt for størstedelen af ​​patienterne. På trods af denne genetiske heterogenitet har der en tendens til at være et almindeligt mønster af synstab hos patienter med RP. Typisk oplever patienterne forstyrrelser i nattesyn tidligt i livet på grund af degeneration af stavfotoreceptorer. De resterende keglefotoreceptorer bliver deres grundpille i synet, men gennem årene og årtier degenererer keglerne langsomt, hvilket fører til blindhed. Disse to faser af degeneration i det visuelle liv hos en RP-patient kan involvere forskellige underliggende patogene mekanismer. Uanset de indledende årsagsdefekter er slutresultaterne fotoreceptordegeneration. Denne fælles patogenesevej giver et mål for terapeutisk intervention.

Til dato er der få tilgængelige, effektive behandlinger for retinale degenerative lidelser. En stor udfordring er at levere potentielle terapeutiske midler til bagsiden af ​​øjet, især til nethinden. Blod-øje-barrieren forhindrer penetration af en række molekyler til den neurosensoriske nethinde på samme måde som virkningen af ​​blod-hjerne-barrieren, som eksisterer mellem centralnervesystemet og den systemiske cirkulation. For at overvinde denne udfordring udviklede Neurotech USA, Inc. (Neurotech) indkapslet celleteknologi (ECT), specifikt NT-501-10 og NT-501-6A.02 anordninger, for at muliggøre kontrolleret, vedvarende levering af terapeutiske midler direkte ind i de intraokulære væsker og dermed give direkte adgang til nethinden. ECT anvender celler indkapslet i en semipermeabel polymeranordning, der udskiller terapeutiske faktorer direkte i glaslegemet. Derudover kan ECT-enheder hentes, hvilket giver et øget sikkerhedsniveau.

Histopatologiske undersøgelser har vist muligheden for vækstfaktorer, neurotrofiske faktorer og cytokiner som terapeutika for RP. Specifikt har ciliær neurotrofisk faktor (CNTF) vist sig at være den mest effektive til at reducere retinal degeneration. Derfor er brugen af ​​implanterede NT-501-10 og NT-501-6A.02 enheder, som udskiller CNTF i nethinden, kan være gavnlige hos patienter med RP og andre nethindegenerative sygdomme.

Denne pilotundersøgelse vil vurdere den oftalmiske og systemiske sikkerhed og til en vis grad effektiviteten af ​​de nye intraokulære NT-501-10 og NT-501-6A.02 implantater hos patienter med RP og dårlig synsstyrke på det ene øje. Hovedformålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden af ​​NT-501-10 og NT-501-6A.02 implantater. Sekundære resultater vil omfatte celleskalaen i det forreste kammer og gradering af glasagtig uklarhed for at måle inflammation, som kan være forårsaget af implantatet. Andre sekundære resultatmål relateret til potentiel produktydelse er synsstyrke, synsfelter, elektroretinogrammer (ERG) og optisk kohærenstomografi (OCT3) til bestemmelse af nethindens tykkelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Eye Institute (NEI)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER:

  1. For at deltage i denne undersøgelse skal deltageren forstå og underskrive protokollens informerede samtykke (hvis deltagerens syn er svækket til et punkt, hvor det ikke er muligt at læse det informerede samtykke, vil det informerede samtykke blive læst i sin helhed for deltager).

  2. Patientdiagnose i overensstemmelse med retinitis pigmentosa (RP) karakteriseret ved følgende træk:

    1. progressiv fotoreceptor dysfunktion og død
    2. klinisk degeneration af den ydre nethinde
    3. intraretinal 'knogle-spicule' pigment
    4. synsfeltindsnævring
    5. natteblindhed
    6. større reduktion af både stav- og kegleelektroretinogram (ERG) responser.
  3. De to første deltagere har 20/400 syn eller dårligere i implantatet (undersøgelses) øjet med det samme eller bedre i det andet øje, mens resten af ​​deltagerne vil have en synsstyrke på 20/100 eller dårligere.
  4. Deltageren har en ERG mindre end 2 MV (28-32 Hz flimmer)
  5. Deltager med centralt synsfelt på 40 grader i diameter eller mindre med Goldmann V 4e-stimulus (uafhængig af en perifer halvmåne af enhver størrelse)
  6. Deltager medicinsk i stand til at gennemgå oftalmisk operation.

EXKLUSIONSKRITERIER:

  1. Deltager under 18 år.
  2. Deltager medicinsk ude af stand til at overholde undersøgelsesprocedurer eller opfølgende besøg.
  3. Deltager har grøn stær.
  4. Deltageren modtager oral eller anden insulinbehandling for diabetes.
  5. Deltageren har grå stær, og det forstyrrer vurderingen af ​​den bageste segmentbetændelse ved hjælp af en standard spaltelampeundersøgelse.
  6. Deltageren har gennemgået en intraokulær linseudskiftning mindre end 6 måneder før tilmeldingen.
  7. Deltageren har deltaget i ethvert andet klinisk forsøg med et lægemiddel eller en enhed inden for de sidste 6 måneder.
  8. Deltageren er i kemoterapi.
  9. Deltageren tager øjenmedicin, der vides at være giftige for linsen, nethinden eller synsnerven.
  10. Deltager, der er gravid.
  11. Deltager med retinal inflammatoriske sygdomme.
  12. Deltager med makula-ødem
  13. Deltager med malignitet i anamnesen (undtagen undersøgelsesdeltagere med et basalcellekarcinom, der blev behandlet med succes, eller anden malignitet opereret og i remission på 5 år før inklusion i forsøget).
  14. Deltageren betragtes som immundefekt eller har en kendt historie med HIV.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Eye Institute (NEI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2003

Studieafslutning

1. marts 2006

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. juli 2003

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. juli 2003

Først opslået (SKØN)

4. juli 2003

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

4. marts 2008

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. marts 2008

Sidst verificeret

1. marts 2006

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 030234
  • 03-EI-0234

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner