骨髄線維症におけるCC-5013の第II相研究

レナリドマイドは、腫瘍壊死因子αと呼ばれる血液中の物質の活性を阻害します。 腫瘍壊死因子アルファは、骨髄内で新しい血球が形成されるのを妨げると考えられている物質です。 レナリドマイドは、体の免疫システムが病気と戦うのを助けるとも考えられています。

治療を開始する前に、血液検査（小さじ約3杯）と尿検査を含む完全な身体検査を受けます。 骨髄サンプルが採取されます。 骨髄サンプルを採取するには、腰または胸の骨の領域を麻酔で麻痺させ、太い針を通して少量の骨髄を抜き取ります。 ECG (心臓の電気活動を測定する検査) が実行される場合があります。

子供を産むことができる女性は、妊娠検査薬[血液(小さじ1杯程度)または尿]が陰性でなければなりません。 これらの妊娠検査は、レナリドマイドの開始前 10 ～ 14 日以内に、また 24 時間以内に再度実施する必要があります。 月経が規則的または無月経で子供を産むことができる女性は、最初の 28 日間は毎週、その後は治療中 (治療の中断を含む) の間は 28 日ごとに妊娠検査を受けなければなりません。レナリドマイドの服用を中止したとき、およびレナリドマイドの最後の投与から28日目。 月経不順の女性は、最初の28日間は毎週、その後は14日ごと、治療中（治療の中断を含む）、レナリドミドの服用を中止したとき、レナリドミドの最後の投与後14日目と28日目に妊娠検査を受けなければなりません。

次の条件を満たす性的に成熟した女性であれば、子供を産むことができる女性とみなされます。1) 子宮摘出術または両側卵巣摘出術を受けていない。または 2) 少なくとも連続 24 か月間、自然閉経していない（つまり、連続 24 か月間のうちのいずれかの時点で月経があった）。

毎日2錠のレナリドマイドカプセルを経口摂取します。 レナリドマイドカプセルは、毎日同じ時間に水と一緒に丸ごと飲み込む必要があります。 カプセルを割ったり、噛んだり、開けたりしないでください。 レナリドマイドを飲み忘れた場合は、気づいたその日のうちにすぐに服用してください。 一日中服用し忘れた場合は、次の予定日に通常の服用量を服用してください（忘れた服用量を補うために通常の服用量の 2 倍を服用しないでください）。

研究登録時に血小板数が100,000未満の場合、用量は1日1カプセルになります。 副作用によっては減量する場合があります。 病気をよりよく制御するために必要に応じて用量を増やすことができます。 これはサイクルごとに決定されます。

治療中は、約毎週、血液サンプル（各大さじ1杯）を採取していただきます。 副作用をチェックするために、より頻繁に検査を繰り返す場合があります。 レナリドマイドに対する反応と耐性を評価するために、最初の 3 か月間は毎月、その後は少なくとも 3 か月ごと (治験中) に M. D. アンダーソンの診察を受ける必要があります。 レナリドミドの 28 日サイクルは、月ごとのサイクルごとに 1 回だけ投与できます。

重篤な副作用や病気の悪化がない限り、この治療を受け続けることができます。 カプセルを服用する際には、日記を記録するよう求められます。 また、空になった薬のボトルは来院のたびに返却する必要があります。 4～6か月治療を受けても効果が見られない場合は、研究から外される可能性があります。

これは調査研究です。 レナリドマイドは、サリドマイドと呼ばれる薬剤に関連する新薬です。 レナリドマイドは、特定の種類の骨髄異形成症候群（MDS）の治療薬として、また、少なくとも 1 つの以前の治療を受けた多発性骨髄腫（MM）患者に対するデキサメタゾンとの併用薬として、食品医薬品局（FDA）によって承認されています。 MDS と MM は血液のがんです。 現在、さまざまながんの状態で試験が行われています。 この場合、調査中とみなされます。 この研究には最大 41 人の参加者が参加できます。 全員が M. D. アンダーソンに入学します。