CC-5013 在骨髓纤维化中的 II 期研究

来那度胺可阻断血液中一种称为肿瘤坏死因子 α 的物质的活性。 肿瘤坏死因子α是一种被认为可以阻止新血细胞在骨髓中形成的物质。 来那度胺也被认为可以帮助人体的免疫系统对抗疾病。

在治疗开始之前，您将进行全面的身体检查，包括血液（约 3 茶匙）和尿液检查。 将采集骨髓样本。 为采集骨髓样本，将髋骨或胸骨区域用麻醉剂麻醉，然后通过大针头抽取少量骨髓。 可以进行 ECG（测量心脏电活动的测试）。

能够生育的妇女必须进行阴性妊娠试验 [血液（约 1 茶匙）或尿液]。 这些妊娠试验必须在 10 - 14 天内进行，并在来那度胺开始前 24 小时内再次进行。 能够生育月经正常或无月经的妇女必须在前 28 天每周进行一次妊娠试验，然后在接受治疗（包括治疗中断）期间每 28 天进行一次妊娠试验；当他们停止服用来那度胺时和最后一剂来那度胺后第 28 天。 月经不调的女性必须在前 28 天每周进行一次妊娠试验，然后在治疗期间（包括治疗中断）每 14 天一次，当她们停止服用来那度胺时以及最后一剂来那度胺后的第 14 天和第 28 天。

如果您是性成熟的女性，并且满足以下条件，则您被认为是可以生育的女性： 1) 没有接受过子宫切除术或双侧卵巢切除术；或 2) 至少连续 24 个月没有自然绝经（即，在之前连续 24 个月的任何时间有月经）。

您将每天口服 2 粒来那度胺胶囊。 您应该每天在同一时间用水吞服来那度胺胶囊。 不要打破、咀嚼或打开胶囊。 如果您错过了一剂来那度胺，请在同一天记起后立即服用。 如果您错过了一整天的服药，请在预定的下一天服用常规剂量（不要服用两倍的常规剂量来弥补错过的剂量）。

如果在参加研究时您的血小板计数低于 100,000，则剂量为每天一粒胶囊。 根据副作用可能会减少剂量。 如果需要更好地控制疾病，可以增加剂量。 这将逐个周期决定。

在治疗期间，您将大约每周提供一次血样（每次约 1 汤匙）。 可以更频繁地重复测试以检查副作用。 您需要在前 3 个月每月返回 M. D. Anderson，然后至少每 3 个月返回一次（在研究期间），以便评估对来那度胺的反应和耐受性。 每月每个周期只能给您一个 28 天周期的来那度胺。

只要没有严重的副作用或疾病恶化，您就可以继续接受这种疗法。 当您服用胶囊时，您将被要求保留日记记录。 您还需要在每次就诊时归还空药瓶。 如果您接受了 4 到 6 个月的治疗而没有任何益处的证据，您可能会退出研究。

这是一项调查研究。 来那度胺是一种与称为沙利度胺的药物相关的新药。 美国食品和药物管理局 (FDA) 批准来那度胺用于治疗特定类型的骨髓增生异常综合征 (MDS)，并与地塞米松联合用于既往接受过至少 1 种治疗的多发性骨髓瘤 (MM) 患者。 MDS 和 MM 是血癌。 它目前正在各种癌症条件下进行测试。 在这种情况下，它被认为是调查性的。 最多 41 名参与者可以参加这项研究。 所有人都将在 M. D. Anderson 就读。