新たに診断された未治療の原発性全身性アミロイドーシス患者の治療におけるメルファラン、サリドマイド、およびデキサメタゾン

目的:

主要な

• 新たに診断され、未治療の原発性全身性（AL）アミロイドーシスを有し、リスク適応型メルファランに続いてサリドマイドとデキサメタゾンで治療を受けた患者の2年間の全無増悪生存期間を測定します。

二次

• このレジメンによる治療後 3、12、および 24 か月後のこれらの患者の形質細胞疾患反応を判定します。
• このレジメンによる治療後 12 か月および 24 か月後のこれらの患者におけるアミロイド関連疾患の反応を判定します。
• このレジメンで治療された患者における AL 形質細胞クローンによる免疫グロブリン軽鎖可変領域生殖系列遺伝子発現の予後的重要性を判定します。
• このレジメンによる治療後、完全な血液学的反応を達成した患者に、12 か月および 24 か月の時点で分子最小残存病変があるかどうかを確認します。

概要: 患者は、アミロイド関連疾患の程度に応じて層別化されます (低リスク vs 高リスク)。

• 高リスク疾患: 患者は低用量メルファラン IV、デキサメタゾン、フィルグラスチム (G-CSF) を 2 コース受けます。 3か月後、形質細胞疾患が続く場合、患者はサリドマイドとデキサメタゾンの投与を受けます。
• 低リスク疾患: 患者は高用量のメルファラン IV および G-CSF を 1 コース受けます。 その後、患者は高リスク疾患のレジメンと同様にサリドマイドとデキサメタゾンを受けます。

患者は3ヵ月、12ヵ月、24ヵ月後に追跡調査されます。

予測される獲得数: この研究では合計 82 人の患者が獲得される予定です。